Aktuelle Meldungen

Bonn, 15. April 2021. Die Lebensqualität und Lebenserwartung von Menschen mit Mukoviszidose zu verbessern, ist ein zentrales Anliegen der Forschungsförderung des Mukoviszidose e.V. So schreibt der Verein auch in diesem Jahr wieder Fördergelder für Forschungsprojekte und klinische Studien aus, die…

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Die europäische Arzneimittelbehörde empfiehlt, dass Kaftrio zukünftig für alle CF-Patienten ab 12 Jahren mit mindestens einer F508del-Mutation, unabhängig von der Zweitmutation, verordnet werden kann. Die Bestätigung durch die EU-Kommission wird für Mitte April bis Mitte Mai erwartet.

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Das Pharmaunternehmen Translate Bio veröffentlichte vielversprechende Zwischenergebnisse einer frühen klinischen Studie der Phase 1/2 zu einem gentherapeutischen Ansatz mit dem neuartigen Medikament MRT5005. Das Medikament wird inhaliert und soll die CFTR-Funktion bei Mukoviszidose (Cystische…

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Das antientzündliche Medikament Lonodelestat (früher POL6014) hat in einer Phase 1b Studie in Deutschland seine Verträglichkeit und erste Wirksamkeit gezeigt. Die Ergebnisse dieser klinischen Untersuchung wurden nun vom Hersteller Santhera in einer Pressemitteilung publiziert. Die Studie wurde u.a.…

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Mukoviszidose e.V. verleiht Adolf-Windorfer-Preis an Prof. Joseph Rosenecker

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Patientenberichtete Endpunkte sind eine wichtige Quelle für Informationen zur Lebensqualität von Patienten. Sie werden in den sogenannten PROM-Fragebögen erhoben und ergänzen klinische Parameter wie Lungenfunktion oder Blutwerte. Der am häufigsten im Bereich Mukoviszidose (Cystische Fibrose, CF)…

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Die Therapie mit Bakteriophagen ist in Deutschland noch nicht zugelassen, aber sie steht weltweit im Fokus. In immer mehr Fallberichten werden Einzelfälle von Bakteriophagen-Therapien beschrieben.

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Medizinische Experten können aktuell zur Behandlung von Kindern (ab sechs Jahre) mit Symkevi und Säuglingen (ab vier Monaten) mit Kalydeco Stellung nehmen. Im Verfahren des Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) werden derzeit Daten zu verschiedenen Patientengruppen mit unterschiedlichen Mutationen…

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• Bislang für die Behandlung von Bandwürmern zugelassener Wirkstoff könnte sich auch für die Regulation der Schleimproduktion eignen • Eva Luise Köhler zeichnet Wissenschaftler aus Münster und Regensburg mit Forschungspreis für Seltene Erkrankungen aus • Feierliche Preisverleihung am 17. Juni…

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