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Best Practice-Beispiel für Patientenregister - das Deutsche Mukoviszidose-Register

Daten aus Patientenregistern können, bei ausreichender Qualität, für die Nutzenbewertung von Arzneimitteln herangezogen werden – so das Fazit des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) im aktuellen Rapid Report. Der Mukoviszidose e.V. war als einer von wenigen Registerbetreibern in die Beratung zum Report eingebunden. Es zeigt sich: das Deutsche Mukoviszidose-Register entspricht den hohen Qualitätsanforderungen, die das IQWiG an Patientenregister stellt.

Bereits seit 1995 betreibt der Mukoviszidose e.V. ein Patientenregister, mit den Zielen, die Versorgungssituation von Patienten mit Mukoviszidose (Cystische Fibrose – CF) zu erfassen, zu analysieren und zu verbessern sowie die erhobenen Daten als Grundlage für Versorgungforschung, Therapieentwicklung und Studien zur Arzneimittelsicherheit bereitzustellen. „Das Deutsche Mukoviszidose-Register ist ein wertvoller Datenschatz, weil es die einzige Quelle in Deutschland ist, die umfassende Daten über die Versorgungs- und Gesundheitssituation von CF-Patienten bietet.“, erläutert Dr. Miriam Schlangen, in der Geschäftsführung des Mukoviszidose e.V. verantwortlich für den Fachbereich Forschung, Therapieförderung und Gesundheitspolitik.

Breite Nutzung des Deutschen Mukoviszidose-Registers in Klinik und Forschung

Über 6.000 Mukoviszidose-Patienten aus 90 betreuenden CF-Ambulanzen sind bereits im Deutschen Mukoviszidose-Register dokumentiert. Der Wunsch der Registerbetreiber ist es, alle der geschätzten 8.000 CF-Patienten in Deutschland ins Register aufzunehmen, um die bundesweite Versorgungssituation für die seltene Stoffwechselerkrankung möglichst umfassend abzubilden. „Das Besondere am Deutschen Mukoviszidose-Register ist, dass es vollständig von einer Patientenorganisation getragen und finanziert wird – und das mit einem so hohen Qualitätsstandard und einer über 20-jährigen Entwicklungs- und Dokumentationsgeschichte.“, so Schlangen. Für viele Zielgruppen ist die Datensammlung des Deutschen Mukoviszidose-Registers mittlerweile unverzichtbar für die tägliche Arbeit: die teilnehmenden CF-Ambulanzen nutzen sie als Werkzeug zur Qualitätskontrolle, wissenschaftliche Arbeitsgruppen für neue Forschungsprojekte und pharmazeutische Unternehmen für die erforderlichen Studien zur Arzneimittelsicherheit – so laufen aktuell gerade zwei Pharmakovigilanzstudien mit den Firmen Chiesi und Vertex.

Deutsches Mukoviszidose-Register gut aufgestellt für Registerstudien

Nach der positiven Einschätzung des IQWiG in Bezug auf Registerdaten könnte das Deutsche Mukoviszidose-Register künftig auch eine wichtige Rolle bei Zulassungs- und Nutzenbewertungsverfahren spielen. Denn gerade bei der Zulassung von Medikamenten gegen seltene Erkrankungen sind Register eine wichtige Quelle, da die Datenlage hier oft unzureichend ist. Den im Rapid Report des IQWiG definierten Qualitätskriterien, denen Registerdaten genügen müssen, um für eine Nutzenbewertung in Frage zu kommen, entspricht das Deutsche Mukoviszidose-Register bereits heute. „Wir sind stolz darauf, dass wir bereits eine große Bandbreite an klinischen und patientenrelevanten Variablen erheben, die für das Aufsetzen von Registerstudien erforderlich sind.“, erklärt Schlangen. Auch das Bundesministerium für Gesundheit (BMG) sieht im Deutschen Mukoviszidose-Register ein Best Practice-Beispiel für Patientenregister: es ist aktuell in ein vom BMG in Auftrag gegebenes Gutachten zur Weiterentwicklung medizinischer Register zur Verbesserung der Dateneinspeisung und –anschlussfähigkeit eingebunden.

Um die hohe Datenqualität auch künftig gewährleisten zu können, wünscht sich der Mukoviszidose e.V. als Registerbetreiber genau wie Prof. Dr. Jürgen Windeler, Leiter des IQWiG, Verbesserungen bei den gesundheitspolitischen Rahmenbedingungen für Patientenregister: „Es müssen dringend Strukturen geschaffen werden, die es ermöglichen, schnell geeignete Daten zu generieren. Hier wäre eine nachhaltige Finanzierung der Register dringend erforderlich, auch um die Qualität der Daten zu sichern.“, so Windeler im Interview mit dem Deutschen Ärzteblatt.

Hintergrund-Informationen

Über Mukoviszidose

In Deutschland sind bis zu 8.000 Kinder, Jugendliche und Erwachsene von der unheilbaren Erbkrankheit Mukoviszidose betroffen. Durch eine Störung des Salz- und Wasserhaushalts im Körper bildet sich bei Mukoviszidose-Betroffenen ein zähflüssiges Sekret, das Organe wie die Lunge und die Bauchspeicheldrüse irreparabel schädigt. Jedes Jahr werden in Deutschland etwa 150 bis 200 Kinder mit der seltenen Krankheit geboren.

Über den Mukoviszidose e.V.

Der Mukoviszidose e.V. vernetzt die Patienten, ihre Angehörigen, Ärzte, Therapeuten und Forscher. Er bündelt unterschiedliche Erfahrungen, Kompetenzen sowie Perspektiven mit dem Ziel, jedem Betroffenen ein möglichst selbstbestimmtes Leben mit Mukoviszidose ermöglichen zu können. Damit die gemeinsamen Aufgaben und Ziele erreicht werden, ist der gemeinnützige Verein auf die Unterstützung engagierter Spender und Förderer angewiesen.

Pressekontakt:

Mukoviszidose e.V.
Carola Wetzstein
Telefon: +49 (0)228 9 87 80-22
Mobil: +49 (0)171 9582 382
E-Mail: CWetzstein@muko.info

Weitere Informationen zum Deutschen Mukoviszidose-Register


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