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Ataluren: Ergebnisse der Phase 2-Studie für Patienten mit „Nonsense“-Mutation ermutigend

Bei Patienten mit einer sog. „Nonsense“-Mutation wird das Ablesen des CFTR-Gens vorzeitig durch ein falsches Stoppsignal abgebrochen, so dass kein vollständiges, funktionsfähiges CFTR-Protein entstehen kann. Der Wirkstoff Ataluren vermittelt das korrekte Weiterlesen eines Gens über das falsche Stoppsignal hinaus und erreicht damit, dass ein funktionsfähiges CFTR-Protein entsteht und die Krankheit bei Patienten mit Nonsense-Mutation in ihrer Ursache bekämpft wird. Soweit die Theorie, der die Forscher der Pharmafirma PTC Therapeutics Inc. mit der Entwicklung von Ataluren für die Behandlung der Mukoviszidose nachgegangen sind. In den bisherigen klinischen Phase 1/2-Studien wurde Ataluren als sicher und effektiv beschrieben und auch die Ergebnisse der Phase 2-Studie, die jüngst publiziert wurden, scheinen die Wirksamkeit von Ataluren zu bestätigen:
Die 19 Patienten im Alter von 19-57 Jahren erhielten über 12 Wochen dreimal täglich eine Tablette Ataluren in niedriger (4+4+8 mg/kg Körpergewicht) und hoher (10+10+20 mg/kg Körpergewicht) Dosierung. Es zeigte sich eine statistisch signifikante Verbesserung der Chloridkanal-Aktivität (gemessen durch die nasale Potenzialdifferenz) um durchschnittlich -5,4 mV unabhängig von der verabreichten Dosis. Bei der Lungenfunktion (gemessen anhand des forcierten expiratorischen Volumens in 1 Sekunde, FEV1, und der forcierten Vitalkapazität, FVC) konnte hingegen nur ein Trend zu einer Verbesserung von 4,5% (FEV1) und 3,5% (FVC) festgestellt werden. Außerdem wurde in einer 24-Stunden-Messung die Häufigkeit des Hustens um 23% gesenkt.
Eine klinische Phase 3-Studie zur Überprüfung der Sicherheit und Wirksamkeit von Ataluren über 48 Wochen ist bereits angelaufen. Die Ergebnisse werden für Mitte 2012 erwartet.

Kontakt: Dr. Uta Düesberg, 0228 98780-45; udueesberg(at)muko.info