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Ausrichten der Patientenbedürfnisse in Richtung eines umfassenden Mukoviszidose-Forschungsprogramms

Die europäische CF-Gesellschaft ECFS veröffentlicht monatlich die wichtigsten News aus der Fachzeitschrift "Journal of Cystic Fibrosis" (JCF). Die Artikel sind auf die wichtigsten Fragen fokussiert und werden in verständlicher (englischer) Sprache dargestellt. Wir stellen Ihnen hier eine Übersetzung der News zur Verfügung.

ALIGNING PATIENTS’ NEEDS TOWARDS A COMPREHENSIVE CF RESEARCH PROGRAM.

Autoren 

Jacquelien J. Noordhoek (a), Vincent A.M. Gulmans (a), Harry G.M. Heijerman (b), Cornelis K. van der Ent (b)

(a) Dutch Cystic Fibrosis Foundation (NCFS)
(b) University Medical Center Utrecht (UMCU)

Was war Ihre wissenschaftliche Fragestellung?

Wie ist das niederländische Forschungsprogramm entstanden und ausgeführt worden? Dieses Forschungsprogramm hat auf eine strukturierte und transparente Art die Patientenperspektive berücksichtigt und den Schwerpunkt auf die unerfüllten Patientenbedürfnisse gelegt. 

Warum ist das wichtig?

Bei der Priorisierung von Forschungsprogrammen ist es wichtig, die Patientenperspektive mit einzubeziehen, weil wissenschaftliche Arbeit dann von größerem Nutzen für das Leben der Patienten ist. Sobald die Prioritäten von Patienten verstanden wurden, können Ärzte und Forscher in die Diskussion gebracht werden. Eine enge Kooperation zwischen den Akteuren kann zu einem sehr effektiven Forschungsprogramm führen.

Wie sind Sie vorgegangen? 

Wir haben den Prozess beschrieben, den die niederländische CF Foundation verfolgt, um eine von Patienten priorisierte Forschungsagenda zu entwickeln. Dann wurden die Prioritäten mit Forschern besprochen. Eine Gruppe von Wissenschaftlern, Ärzten und Patienten hat ein Forschungsprogramm mit dem Namen „HIT CF“ entworfen, welches über einige Jahre durchgeführt wurde. Die CF-Gemeinschaft war bei HIT CF stark involviert, dazu zählten das Review und das Monitoring des Programms und der Projekte, sowie des Fundraising. Insgesamt wurde ein translationaler Ansatz gewählt, in dem Beobachtungen in der Patientenversorgung zu grundsätzlichen wissenschaftlichen Fragen für das Labor führten, und die Rückmeldung aus dem Labor anschließend in der Patientenversorgung bestätigt wurde. 

Was haben Sie herausgefunden?

Dieses Vorgehen hielt die Ärzte und Wissenschaftler dazu an, kontinuierlich und intensiv miteinander zu interagieren, was zu einer wechselseitig abhängigen Beziehung der unterschiedlichen Studiengruppen führte. Dieser „bed to bench to bed“ Ansatz förderte eine tiefgreifende Interaktion zwischen CF-Patienten, Ärzten und Wissenschaftlern und hatte für alle Forschungsarbeiten innerhalb des Programms einen durchgängigen Fokus auf klinische und sozial relevante Ergebnisse. Das Resultat war ein Patienten-orientiertes Forschungsprogramm, welches erfolgreich und mit einer positiven Wirkung für Patienten durchgeführt wurde. Zum Beispiel wurden Patientenfragen bezüglich personalisierter Medikation in Studien mit Organoiden angebracht, welche in klinischen Studien und manchmal sogar in der Erstattung von „Off-Label-Drugs“ resultierten.

Was bedeutet das, und warum muss man bei der Bewertung der Ergebnisse vorsichtig sein?

Es könnte ein effektives Forschungsprogramm entstehen, wenn Patientenorganisationen es schaffen, den Prozess strukturiert und professionell zu organisieren, welcher die Patientenperspektive als Schlüsselfaktor beibehält. 

Wie geht es weiter?

Es ist wichtig, mehr Fallstudien zu sammeln und eine anerkannte Theorie zu entwickeln, die eine strukturierte Einbettung der Patientenperspektive in der Forschung berücksichtigt.

Quellen

Übersetzung von Nora Benedix und Dr. Uta Düesberg, 21.08.2019