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Bei der seltenen G551D- und acht weiteren Mutationen: Ivacaftor-Granulat jetzt ab sechs Lebensmonaten zugelassen

Die Europäische Arzneimittelbehörde EMA hat die Zulassung für den CFTR-Modulator Ivacaftor bei bestimmten seltenen Mutationen erweitert. Das Medikament kann jetzt, auch in Deutschland, ab einem Alter von sechs Monaten verschrieben werden. In Frage kommen Säuglinge mit Mukoviszidose, die mindestens fünf Kilogramm wiegen und mindestens eine der folgenden Mutationen auf dem CFTR-Gen tragen: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R.

Die Zulassung beruht auf Daten aus der so genannten ARRIVAL-Studie. Auf dem Nordamerikanischen CF-Kongress im Oktober 2018 waren erste Daten von elf Kindern zwischen sechs und zwölf Monaten vorgestellt worden. Nach 24 Wochen Einnahme von Ivacaftor war der Schweißchloridwert im Mittel um -58.6 mmol/L gesunken, was auf eine teilweise Wiederherstellung der CFTR-Kanalfunktion hindeutet. Allerdings konnten dafür nur Daten von sechs Kindern ausgewertet werden. Die beobachteten Nebenwirkungen waren vergleichbar mit denen von älteren Patienten. Die häufigsten Nebenwirkungen waren demnach Husten (64%), Nasenverstopfung (36%) und Naselaufen (36%). Allerdings ist die beobachtete Gruppe sehr klein, so dass sich weitere Nebenwirkungen erst noch zeigen könnten.  

Weitere Informationen:
Pressemitteilung von Vertex  

Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (JBend(at)muko.info)

In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen von Arzneimitteln besprochen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem/ihrer Arzt/Ärztin die für sie individuell richtige Therapie besprechen.


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