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Erste Studienergebnisse mit VX-809 veröffentlicht

Der Korrektor VX-809 wird gut vertragen und senkt den Salzgehalt im Schweiß

Am 3.Februar 2010 gab Vertex Pharmaceuticals die ersten Ergebnisse einer Zwischenauswertung der VX-809-Studie bekannt. Bei VX-809 handelt es sich um einen Korrektor der häufigen F508del Mutation bei CF. Mit diesem Medikament, das als Tablette eingenommen wird, könnte –so die Hoffnung der Wissenschaftler- der bei Mukoviszidose zugrunde liegende Defekt im Salz-Wasserhaushalt (konkret im CFTR-Kanal) behoben oder eine Verbesserung erreicht werden. Zurzeit befindet sich das Medikament in der klinischen Entwicklung. Die vorgestellten Ergebnisse stammen aus einer Phase 2a Studie, in der 89 erwachsene Probanden (F508del Homozygot) über 28 Tage vier verschiedene Dosen des Wirkstoffs VX-809 eingenommen hatten. Das oberste Ziel dieser Studie war herauszufinden, ob das Medikament sicher ist. Offenbar wurde VX-809 gut vertragen, lediglich ein Proband hat die Studie wegen Nebenwirkungen abgebrochen. Die Analyse der Nebenwirkungen ist aber noch nicht abgeschlossen und wird zu einem späteren Zeitpunkt veröffentlicht.

Sekundär wurden auch der Einfluss auf den Schweißtest, CFTR-Funktion und –Reifung sowie Lungenfunktion untersucht. Bei den beiden höchsten VX-809-Dosierungen wurde eine signifikante Erniedrigung des bei Mukoviszidose-Betroffenen typischerweise erhöhten Schweißtests festgestellt. Für die anderen Parameter reichte die Power, wie der Statistiker sagen würde, nicht aus. Das bedeutet, dass man mehr Probanden gebraucht hätte, um hier einen Effekt zu zeigen. Das heißt aber auch nicht, dass VX-809 keinen Effekt auf Lungenfunktion und CFTR-Funktion hat. Ein Effekt auf die Lungenfunktion war auch nicht zu erwarten, da dafür die Studiendauer zu kurz war.

Noch in der zweiten Hälfte 2010 sollen weitere Studien starten. Dabei ist insbesondere eine Kombination von VX-809 und VX-770 geplant. VX-770 ist eine Substanz, die die Aktivität des CFTR-Kanals steigert, während VX-809 dafür sorgt, dass mehr CFTR-Kanal in der Zellmembran ankommt. Im Laborversuch war die Kombination dieser Substanzen viel versprechend. Die Ergebnisse dieser Kombinationsstudie sowie die vollständige Auswertung der Phase 2a VX-809 Studie bleiben abzuwarten.

Weitere Informationen zu den Hintergründen der mutationsspezifischen Therapieansätze finden Sie hier…

Den englischen Originalartikel können sie hier einsehen:

Kontakt: Dr. Jutta Bend, 0228 98780-47; jbend@muko.info