Bonn, 27. September 2019. Die Mukoviszidose Institut gGmbH hat zum 19. Mal ihr Scientific Meeting (ScieM) ausgerichtet, zu dem knapp 50 Wissenschaftler und Ärzte aus aller Welt anreisten, um sich über aktuelle Forschungsausrichtungen und neue Wege in der Mukoviszidose-Behandlung auszutauschen.
Die Therapie der Mukoviszidose (Cystische Fibrose, CF) hat sich in den letzten Jahren stark verändert, da mit der Entwicklung der sogenannten CFTR-Modulatoren seit 2012 erstmals eine kausale Therapie angeboten werden kann. Diese neuen Therapien ebnen den Weg hin zu einer personalisierten Medizin, die jedoch eine passende Diagnostik und Therapieüberwachung voraussetzt. Das Scientific Meeting mit dem Thema Future Medicine in CF befasste sich daher auch mit diagnostischen Methoden, Biomarkern und Therapie-unterstützenden Ansätzen.
Individuelle Testung von CFTR-modulierenden Substanzen
Die Krankheit Mukoviszidose wird durch eine von über 2.000 bekannten Mutationen im CFTR-Gen verursacht – die meisten dieser verschiedenen Mutationen kommen nur sehr selten vor. Die CFTR-Modulatortherapie wirkt abhängig davon, welche Mutation vorliegt, daher wurden zunächst Modulatoren für die am häufigsten vorkommenden Mutationen im CFTR-Gen entwickelt. Patienten mit selten vorkommenden Mutationen stellen eine besondere Herausforderung dar. Daher entwickeln Forscher Methoden, um die Wirksamkeit verfügbarer Medikamente und in der Entwicklung befindlicher Substanzen Patienten-individuell zu testen. In einem europäischen Projekt wird dies derzeit in Organoiden aus dem Darmepithel untersucht, ein kanadisches Projekt, von dem Dr. Paul Eckford aus Toronto berichtete, untersucht nasale Epithelzellen und Stammzellen aus dem Blut. Beide Projekte planen durch das Anlegen einer Biobank langfristig, so dass auch zukünftige neue Medikamente an den eingelagerten Proben der Patienten getestet und so individuelle Therapiemöglichkeiten entdeckt werden können.
Phagentherapie
In Zeiten der Antibiotika-Resistenzen sind alternative Ansätze zur Bekämpfung von Bakterien willkommen. Bakteriophagen wurden vor genau 100 Jahren entdeckt, eine zugelassene Bakteriophagen-Therapie zur Behandlung multiresistenter Bakterien gibt es aber derzeit nicht. Das liegt sicherlich auch daran, dass Bakteriophagen biologischer Natur sind und ein Medikament bakterienspezifisch und damit Patienten-individuell zusammengestellt werden müsste, was so nicht in die gängigen Zulassungsverfahren passt. In einem Vortrag von Dr. Christine Rohde vom Leibniz Institut in Braunschweig wurde unter anderem das aktuelle Phage4Cure Projekt vorgestellt, welches in Kooperation mit der Charité Universitätsmedizin Berlin eine erste klinische Studie zur Anwendung einer inhalativen Phagentherapie plant.
Digitale Ansätze nutzen den Patienten
Eine Therapie kann nur gut wirken, wenn sie auch regelmäßig angewendet wird. Die Therapieadhärenz ist auch bei Mukoviszidose ein wichtiges Thema. Besonders bei Jugendlichen ist die Einführung von Apps denkbar, um eine regelmäßige Medikamenten-Anwendung zu erreichen. Gerade in dieser Altersgruppe bleibt der Erfolg bisher jedoch fraglich, wie eine Studie aus Hannover zeigte. Um das Patientenwohl zu unterstützen, werden aktuell aber auch Methoden wie das Home-Monitoring untersucht, in dem Patienten ihren gesundheitlichen Status zuhause selbst im Blick behalten und die Werte, z.B. der Lungenfunktion, an den behandelnden Arzt gemeldet werden. Dadurch lassen sich Verschlechterungen schneller erkennen und geeignete Therapien früher einleiten. Dies kann neben dem verbesserten Patientenwohl auch zu einer Kosteneinsparung führen, da Patienten weniger häufig im Krankenhaus aufgenommen werden müssen.
Fazit: Ein gelungenes Treffen
PD Dr. med. Mirjam Stahl aus Heidelberg, eine der diesjährigen Tagungsleiter, ist zufrieden mit dem Verlauf der Tagung: „Das Scientific Meeting 2019 war ein gelungenes Treffen von jungen Nachwuchswissenschaftlern, CF-Ärzten und etablierten Forschern zum Austausch über aktuelle Themen im Bereich der Grundlagen-, translationalen und klinischen Forschung bei Mukoviszidose. Übersichtsvorträge zu Schwerpunktthemen von Charakterisierung der CFTR-Kanalfunktion bis zur Nutzung von Registerdaten für Phase IV-Studien neuer Therapien haben zusammen mit den ausgewählten Kurzvorträgen neueste Entwicklungen aufgegriffen und verständlich dargestellt.“
Weitere Informationen zum Scientific Meeting
Hintergrund-Informationen
Über Mukoviszidose
In Deutschland sind bis zu 8.000 Kinder, Jugendliche und Erwachsene von der unheilbaren Erbkrankheit Mukoviszidose betroffen. Durch eine Störung des Salz- und Wasserhaushalts im Körper bildet sich bei Mukoviszidose-Betroffenen ein zähflüssiges Sekret, das Organe wie die Lunge und die Bauchspeicheldrüse irreparabel schädigt. Jedes Jahr werden in Deutschland etwa 150 bis 200 Kinder mit der seltenen Krankheit geboren.
Über den Mukoviszidose e.V.
Der Mukoviszidose e.V. vernetzt die Patienten, ihre Angehörigen, Ärzte, Therapeuten und Forscher. Er bündelt unterschiedliche Erfahrungen, Kompetenzen sowie Perspektiven mit dem Ziel, jedem Betroffenen ein möglichst selbstbestimmtes Leben mit Mukoviszidose ermöglichen zu können. Damit die gemeinsamen Aufgaben und Ziele erreicht werden, ist der gemeinnützige Verein auf die Unterstützung engagierter Spender und Förderer angewiesen. Die Mukoviszidose Institut gGmbH ist eine hundertprozentige Tochter des Mukoviszidose e.V.
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