Die G-BA-Entscheidung steht am Ende eines Verfahrens, das im Februar 2018 begonnen wurde. Im Mai hatten wir bereits über den ersten Zwischenschritt des Entscheidungsverfahrens berichtet, nämlich die Nutzenbewertung durch das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Wir hatten auch darauf aufmerksam gemacht, dass es möglich ist, sich als Sachverständiger zu dem Bericht zu äußern. Das IQWiG war nämlich in seinem Bericht aufgrund der ausgewerteten Daten zu der Einschätzung gelangt, dass es keinen Beleg für einen Zusatznutzen von Lumacaftor/Ivacaftor in der untersuchten Altersgruppe gebe. Dieser Einschätzung ist der G-BA nun jedoch nicht gefolgt. Im Beschluss bescheinigt der G-BA Lumacaftor/Ivacaftor einen Anhaltspunkt auf einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen gegenüber der symptomatischen Vergleichstherapie bei Kindern zwischen sechs und elf Jahren.
Expertenvoten gingen in die Bewertung ein
Die positiven Expertenvoten, die man z.B. dem Wortprotokoll der mündlichen Anhörung entnehmen kann, dürften Ihren Anteil an der Entscheidung gehabt haben. An dieser Anhörung hatten u.a. auch Vertreter der Forschungsgemeinschaft Mukoviszidose (FGM) und der Arbeitsgemeinschaft der Ärzte im Mukoviszidose e.V. (AGAM) teilgenommen. Sie alle hatten in der mündlichen Anhörung betont, dass es schwierig sei, in der Altersgruppe der Sechs- bis Elfjährigen in klinischen Studien einen Effekt zu zeigen. Ein noch recht neuer, aber trotzdem geeigneter Messparameter sei der LCI (Lung Clearance Index), der in der Lage sei, Lungenveränderungen bereits im Frühstadium der Mukoviszidose zu messen. Die klinischen Studien hatten einen verbesserten LCI bei den mit Lumacaftor/Ivacaftor behandelten Patienten gezeigt.
Lumacaftor/Ivacaftor
Lumacaftor/Ivacaftor ist ein so genannter CFTR-Modulator; das ist eine neue Medikamentenklasse zur Behandlung von Mukoviszidose-Patienten. Diese Medikamente sollen die Aktivität des fehlerhaften Salzkanals (CFTR) wiederherstellen, der die Erkrankung verursacht. Dadurch soll verhindert werden, dass sich die Erkrankung immer weiter verschlimmert. Lumacaftor/Ivacaftor ist zugelassen für Patienten mit zwei F508del Mutationen. Die ursprüngliche Zulassung wurde für Patienten ab zwölf Jahren ausgesprochen und am 10. Januar 2018 auf Patienten ab sechs Jahren erweitert. Aufgrund von möglichen Nebenwirkungen, unterschiedlich guter Wirkung bei verschiedenen Patienten und dem hohen Preis, ist das Medikament umstritten. In den Zulassungsstudien zeigte sich grundsätzlich eine Verbesserung der Lungenfunktion und bei den älteren Patienten auch eine Verringerung der Anzahl der Krankenhausaufenthalte und behandlungspflichtigen Krankheitsverschlechterungen (Exazerbationen). Trotzdem müssen Arzt und Patient die Entscheidung für oder gegen das Medikament in jedem Fall individuell abwägen.
So geht es weiter
Auf Basis der Einschätzung zum Zusatznutzen durch den G-BA treten die Krankenkassen und der pharmazeutische Hersteller (in diesem Fall Vertex Pharmaceuticals) in Verhandlungen bezüglich des Medikamentenpreises. Diese Verhandlungen müssen bis zum Ablauf der ersten zwölf Monate nach Zulassung abgeschlossen sein.
Alle Informationen, u.a. den Beschlusstext, das Wortprotokoll der mündlichen Anhörung und den Bericht des IQWiG, finden Sie auf der Internetseite des G-BA.
Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (jbend(at)muko.info)
In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen von Arzneimitteln besprochen. Handelsnamen werden genannt, wenn eine eindeutige Identifizierung erforderlich ist, um ein Arzneimittel mit einer spezifischen Darreichungsform zu bezeichnen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem/ihrer Arzt/Ärztin die für sie individuell richtige Therapie besprechen.
