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G-BA sieht Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen von Lumacaftor/Ivacaftor bei Kindern von zwei bis fünf Jahren

Lumacaftor/Ivacaftor kann nach einem Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) auch weiterhin für Kinder von zwei bis fünf Jahren vom Mukoviszidose-Arzt verordnet werden. Dem Gremium reichte ein Evidenztransfer von Daten älterer Betroffener zunächst aus. Allerdings befristete der G-BA seinen Beschluss bis Oktober 2021. Dann soll der pharmazeutische Hersteller weitere Studiendaten, auch für Kinder zwischen zwei und fünf Jahren vorlegen.

Seit Januar 2019 ist Orkambi (Lumacaftor/Ivacaftor) bei Vorliegen von zwei F508del-Mutationen auch für von Mukoviszidose (Cystische Fibrose, CF) betroffene Kinder zwischen zwei und fünf Jahren zugelassen und kann entsprechend zu Lasten der gesetzlichen Krankenkassen verordnet werden. Wie berichtet prüft der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) in Berlin routinemäßig, ob ein neuer Wirkstoff besser wirkt als bisher verfügbare Therapien (Bestimmung des Zusatznutzens im Rahmen des AMNOG), so auch für Lumacaftor/Ivacaftor. Dieses Verfahren ist jetzt abgeschlossen worden: Der G-BA attestierte dem Medikament einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen und befristete diesen Beschluss bis zum 1. Oktober 2021 – danach sollen dem G-BA neue (Studien-)daten zur Prüfung vorgelegt werden. 

Lumacaftor/Ivacaftor wirkt am Basisdefekt

Orkambi (Lumacaftor/Ivacaftor) ist ein so genannter CFTR-Modulator, eine neue Medikamentenklasse zur Behandlung von Mukoviszidose-Patienten. Diese Medikamente sollen die Aktivität des fehlerhaften Salzkanals (CFTR) wiederherstellen, der die Erkrankung verursacht. In den Zulassungsstudien konnte Lumacaftor/Ivacaftor bei Betroffenen über sechs Jahren jeweils eine leichte Verbesserung der Lungenfunktion zeigen. In Studien mit Patienten ab zwölf Jahren gab es darüber hinaus seltener Krankenhausaufenthalte und behandlungspflichtige Krankheitsverschlechterungen (Exazerbationen). 

Therapien möglichst früh beginnen

Für Kinder zwischen zwei und fünf Jahren gibt es bisher nur sehr wenige Daten. Denn aufgrund des fortschreitenden Krankheitsverlaufs bei CF geht es Kindern (glücklicherweise) in der Regel noch recht gut, so dass ein sofortiger Effekt wie bei den älteren und kränkeren Patienten kaum messbar ist. Grundsätzlich gehen die Experten aber davon aus, dass mit einer Therapie möglichst früh begonnen werden muss (s. unten stehender Link zur G-BA Seite, Wortprotokoll Anhörung). Der G-BA orientierte sich schließlich an den Studiendaten mit älteren Kindern und nutzte einen Evidenztransfer. 

Im deutschen Studiennetzwerk läuft derzeit unter Führung des Berliner CF-Zentrums eine randomisierte klinische Studie zu Lumacaftor/Ivacaftor bei Kindern zwischen zwei und fünf Jahren, um weitere Daten – u.a. zu für Patienten relevanten Messwerten zu generieren. An dieser Studie können Patienten noch bis voraussichtlich Oktober teilnehmen. 

Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (jbend(at)muko.info)

In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen von Arzneimitteln besprochen. Handelsnamen werden genannt, wenn eine eindeutige Identifizierung erforderlich ist, um ein Arzneimittel mit einer spezifischen Darreichungsform zu bezeichnen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem/ihrer Arzt/Ärztin die für sie individuell richtige Therapie besprechen.