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Miglustat - Hoffnungsträger für die Mukoviszidose-Therapie?

„Hoffnung für Mukoviszidose-Kranke- Französische Forscher haben eine Substanz gefunden, die die Symptome der Mukoviszidose unterdrücken kann. Erste klinische Tests an 15 Patienten verliefen erfolgversprechend.“ (Nachrichtenmagazin Focus vom 4. August 2009). Der Mukoviszidose e.V. nimmt zu dieser Meldung wie folgt Stellung:

Das Molekül Miglustat ist ein potenzieller Korrektor für die F508del Mutation, die bei fast 70% der Mukoviszidose Patienten in Deutschland zumindest einmal vorhanden ist. In Zellkultur und im Mausmodell kann Miglustat die Funktion von Lungenzellen wiederherstellen – dies hatte die französische Arbeitsgruppe um F. Becq in Poitier 2006 herausgefunden. Ob das aber im Menschen funktioniert, ist bislang unbekannt. 2007 wurde deshalb eine klinische Studie der Phase IIa gestartet, die von der Schweizer Firma Actelion durchgeführt wird. Diese Pilotstudie untersuchte die Wirksamkeit zum ersten Mal an 25 Mukoviszidosepatienten; die Studienergebnisse sprechen aber nicht für die Weiterführung der klinischen Entwicklung von Miglustat bei Mukoviszidose – so Actelion (http://www.actelion.com/en/our-company/news-and-events/index.page?newsId=1329884 ). Deshalb konzentriert sich Actelion vorerst auf weitere präklinische Versuche, bevor die Entscheidung getroffen wird, ob Miglustat in weiteren klinischen Studien bei Mukoviszidose getestet wird.

Die im Internet vielzitierte Publikation im American Journal of Respiratory Cell and Molecular Biology bezieht sich auf Zellkulturergebnisse, die zwar vielversprechend klingen, aber noch weit von einem Beweis für die Wirksamkeit beim Patienten entfernt sind (Weitere Informationen zu den Phasen einer Medikamentenentwicklung können Sie hier abrufen).

In der genannten Studie wurden Zellen aus der Nase von Mukoviszidose-Patienten mit F508del-Mutation im Labor kultiviert und über zwei Monate täglich mit geringen Dosen an Miglustat behandelt. In den Zellen konnte nach etwa drei bis vier Tagen eine stabile Korrektur des Defektes nachgewiesen werden, die nach Absetzen der Substanz wieder verloren ging. Diese Daten sind zwar interessant, konnten aber in der klinischen Studie am Menschen nicht bestätigt werden. „Es ist schade, dass durch eine Vermengung von verschiedenen Meldungen in einem sonst sehr seriösen Presseorgan der falsche Eindruck erweckt wird, erste klinische positive Ergebnisse seien vorhanden“, so Dr.Andreas Reimann, der Geschäftsführer des Mukoviszidose e.V.. „Wir alle waren natürlich gespannt auf die Ergebnisse der klinischen Studie. Leider unterstützen diese aber wohl nicht eine weitere klinische Entwicklung zu diesem Zeitpunkt, wie der Hersteller jetzt bekannt gab. Der Mukoviszidose e.V. und seine französische Partnerorganisation, werden diese Entwicklung jedoch aktiv begleiten“, so Reimann abschließend.

Mehr zu der Wirkungsweise von Korrektoren finden Sie hier…

Ein anderer potenzieller Korrektor, der zurzeit ebenfalls in einer klinischen Phase II Studie getestet wird, ist VX 809. Daneben gibt es noch einige weitere Substanzen, die im Labor den Hinweis erbracht haben, dass sie möglicherweise als Korrektoren wirken könnten. Also gibt es insgesamt durchaus Grund zur Hoffnung, dass mittelfristig Medikamente entwickelt werden, die eine Heilung von Mukoviszidose - zumindest bei einem Teil der Betroffenen-  bewirken. Aber bis diese Substanzen den Patienten tatsächlich zur Verfügung stehen, wird es noch ein paar Jahre dauern, immer vorausgesetzt, die ersten positiven Ergebnisse bestätigen sich. Der Mukoviszidose e.V. unterstützt deshalb die Durchführung von klinischen Studien in Deutschland, damit die Medikamente den Betroffenen so schnell wie möglich zur Verfügung stehen. Eine Liste von zurzeit in Deutschland durchgeführten Studien finden Sie hier…