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Neues aus der Forschung: Anteil und Prädiktoren der Verschreibung von Lumacaftor – Ivacaftor in den ersten 18 Monaten nach der Zulassung in den USA

Die europäische CF-Gesellschaft ECFS veröffentlicht monatlich die wichtigsten News aus der Fachzeitschrift "Journal of Cystic Fibrosis" (JCF). Die Artikel sind auf die wichtigsten Fragen fokussiert und werden in verständlicher (englischer) Sprache dargestellt. Wir stellen Ihnen hier eine Übersetzung der News zur Verfügung.

RATE AND PREDICTORS OF PRESCRIPTION OF LUMACAFTOR – IVACAFTOR IN THE 18 MONTHS FOLLOWING APPROVAL IN THE UNITED STATES

Autoren:

Gregory S. Sawicki1, Aliza K. Fink2, Michael S. Schechter3, Deena R. Loeffler2, Nicole MayerHamblett4

1 Division of Respiratory Diseases, Boston Children’s Hospital, Boston, Massachusetts
2 Cystic Fibrosis Foundation, Bethesda MD
3 Children’s Hospital of Richmond at Virginia Commonwealth U., Richmond, VA
4 Departments of Biostatistics and Pediatrics, University of Washington, Seattle, WA

Was war Ihre wissenschaftliche Fragestellung?

Welche Eigenschaften haben die Mukoviszidose-Patienten (cystische Fibrose, CF) mit zwei Kopien der F508del-Mutation, denen Lumacaftor-Ivacaftor verschrieben wurde, nachdem das Medikament von der FDA 2015 für Patienten ab 12 Jahre und 2016 für Patienten von 6-11 Jahren verschrieben wurde?

Warum ist das wichtig?

CFTR-Modulatoren sind die erste Gruppe von Therapien, die dafür entwickelt wurden, den Basis-Proteindefekt bei CF zu behandeln. Fast die Hälfte der CF-Betroffenen haben zwei Kopien der F508del-Mutation und könnten von der Therapie mit Lumacaftor-Ivacaftor profitieren. Die Verschreibung von Lumacaftor-Ivacaftor nach der Zulassung könnte in Abhängigkeit vom Arzt, dem Gesundheitssystem und von Patientenfaktoren variieren.

Wie sind Sie vorgegangen?

Nachdem wir die Patienten identifiziert hatten, die anhand der Daten des CF Foundation Patientenregisters für die Lumacaftor-Ivacaftor-Therapie infrage kamen, schlossen wir diejenigen aus, die transplantiert worden waren und diejenigen, die bereits in klinischen Studien Lumacaftor-Ivacaftor bekommen hatten. Wir suchten dann drei Vergleichsgruppen aus den über 10.500 Patienten aus: 1) Patienten mit einem Alter von 12 Jahren und älter mit einer dokumentierten Lumacaftor-Ivacaftor-Verschreibung oder mit keiner solchen Verschreibung; 2) Patienten mit einer Lumacaftor-Ivacaftor-Verschreibung innerhalb der ersten 6 Monate nach der Zulassung der Therapie im Vergleich zu der Verschreibung im folgenden Jahr; 3) jüngere Patienten (6-12 Jahre) mit einer dokumentierten Verschreibung im Vergleich zu keiner Verschreibung. Wir untersuchten, ob es bei diesen Patienten Unterschiede in der Krankenversicherung, der Wohnort-Region (in den USA), anderen CF-Medikamenten und der Größe der CF-Einrichtung gab.

Was haben Sie herausgefunden?

Die Verschreibungsrate für Lumacaftor-Ivacaftor war niedriger als für Ivacaftor, besonders bei jüngeren Kindern. Ungefähr die Hälfte (53%) der geeigneten Patienten erhielt eine Verschreibung und zeigte klinische, soziale, regionale und Unterschiede in der Versicherung. Prädiktoren für die Verschreibung sowohl bei jüngeren als auch älteren Kindern waren der Versicherungstyp, die Wohnort-Region, Verschreibung von Azithromycin / schleimlösenden Medikamenten und kleinere CF-Einrichtungen. Ältere Kinder mit einer Verschreibung innerhalb von 6 Monaten nach der Zulassung hatten einen schwereren Krankheitsverlauf, zuvor häufigere Teilnahme an klinischen Studien und inhalierten Antibiotika. Jüngere Kinder mit einer Verschreibung hatten auch häufiger eine Azithromycin- oder Dornase alfa-Therapie und eine private Krankenversicherung.

Was bedeutet das, und warum muss man bei der Bewertung der Ergebnisse vorsichtig sein?

Das Patientenregister verfolgt nicht, ob eine verschriebene Therapie auch abgeholt und eingenommen wird, deshalb ist nicht bekannt, ob die Patienten Lumacaftor-Ivacaftor tatsächlich genommen haben. Die hohen Therapiekosten könnten die Verschreibungsmuster oder den Zugang zur Therapie, abhängig von der Krankenversicherung, beeinflussen. Fehler oder Lücken in der Dokumentation im Patientenregister kommen zwar nur selten vor, können aber zu einer Unterschätzung der Therapie führen.

Wie geht es weiter?

Patientenregister sind wichtige Datenquellen, um die Langzeitanwendung von CFTR-Modulatoren bei der tatsächlichen Anwendung weiter zu erforschen. Weitere Studien zur Sicherheit und Wirksamkeit der Langzeitanwendung könnten die Bedenken von Ärzten und für die Medikamente geeigneten CF-Betroffenen bestätigen oder zerstreuen.

Übersetzung von Dr. Uta Düesberg, 16.11.2018