Einzelansicht

Neues aus der Forschung: Inhaliertes Mannitol-Trockenpulver bei Kindern mit Cystischer Fibrose

Die europäische CF-Gesellschaft ECFS veröffentlicht monatlich die wichtigsten News aus der Fachzeitschrift "Journal of Cystic Fibrosis" (JCF). Die Artikel sind auf die wichtigsten Fragen fokussiert und werden in verständlicher (englischer) Sprache dargestellt. Wir stellen Ihnen hier eine Übersetzung der News zur Verfügung.

INHALED DRY POWDER MANNITOL IN CHILDREN WITH CYSTIC FIBROSIS: A RANDOMISED EFFICACY AND SAFETY TRIAL

J Cyst Fibros. 2017 May;16(3):380-387.

Autoren:
De Boeck Ka, Haarman Eb, Hull Jc, Lands LCd, Moeller Ae, Munck Af, Riethmüller Jg, Tiddens Hh, Volpi Si, Leadbetter Jj, Charlton Bj und Malfroot Ak, für die DPM-CF-204 Studien-Gruppe.
a KUL Leuven, Leuven, Belgium
b VU University Medical Center, Amsterdam, Netherlands
c Paediatric Respiratory Medicine, Oxford Children's Hospital, Oxford, United Kingdom
d McGill University, Montreal, QC, Canada
e University Children's Hospital, Zurich, Switzerland
f Hôpital Robert Debré, Paris, France
g University Children's Hospital, Tuebingen, Germany
h Erasmus Medical Centre, Rotterdam, Netherlands
i Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata, Verona, Italy
j Pharmaxis Ltd, Sydney, NSW, Australia
k UZ Brussel, Brussels, Belgium

Inhaliertes Mannitol-Trockenpulver bei Kindern mit Cystischer Fibrose: Eine randomisierte Studie zu Wirksamkeit und Sicherheit

Was war Ihre wissenschaftliche Fragestellung?

Wenn man zweimal täglich Mannitol mit einem Trockenpulverinhalator inhaliert, werden die CF-typischen klebrig-zähen Atemwegssekrete verflüssigt. Man kann sie dann leichter aus der Lunge heraus bekommen. In Europa ist die Behandlung mit Mannitol für Erwachsene zugelassen, weil gezeigt werden konnte, dass sich bei Mannitol-Inhalation die Lungenfunktion verbessert und die Anzahl der  Exazerbationen sinkt. Wir haben diese Behandlungsform jetzt für Kinder im Alter von 6 bis 18 Jahren untersucht.

Warum ist das wichtig?
Bei CF beginnt die Lungenerkrankung im frühen Kindesalter. Deshalb ist es wichtig, dass wirksame Therapieformen für Kinder zur Verfügung stehen.

Wie sind Sie vorgegangen?
92 Kinder nahmen an der Studie teil. Die Hälfte davon inhalierte acht Wochen lang zweimal täglich Mannitol und erhielt in der zweiten Studienperiode einen wirkungslosen Stoff, ein Placebo. Die andere Hälfte machte es genau umgekehrt: zuerst Placebo, dann Mannitol.

Was haben Sie herausgefunden?
Während der Mannitol-Behandlung verbesserte sich die Lungenfunktion: Verglichen mit dem Placebo war der FEV1 3,42% höher. Auch der Wert für die Funktion der kleinen Atemwege, der FEF 25-75, verbesserte sich um 4,97% gegenüber dem Placebo. Während der Behandlung mit Mannitol konnten die Patienten mehr Sputum abhusten und hatten weniger Exazerbationen. Diese Wirkungen zeigten sich bei Kindern aller Altersgruppen und sogar bei denjenigen, die schon Pulmozyme inhalierten.

Was bedeutet das, und warum muss man bei der Bewertung der Ergebnisse vorsichtig
sein?

Wir konnten zeigen, dass die Inhalation von Mannitol auch für Kinder mit CF eine wirksame Behandlungsform darstellt. Vor dem Beginn der Mannitol-Inhalationen erhielten die Kinder eine Test-Dosis, weil bei manchen Personen bei der Inhalation von Medikamenten eine Atemwegsverengung auftritt. Dies ist auch bei anderen inhalierten Medikamenten der Fall. In dieser Studie konnten danach 86% der Patienten mit der Behandlung beginnen.

Wie geht es weiter?
Wir hoffen, dass die Behandlung mit Mannitol bald für Kinder zugelassen wird. Darüber hat die European Medicines Agency (EMA) zu entscheiden. Danach wird in den einzelnen europäischen Ländern von den zuständigen Gremien entschieden, ob die Krankenkassen die Kosten der Behandlung übernehmen.

CF Research News Article
Scientific Abstract des Originalartikels

Übersetzung von Wilhelm Bremer, 17.06.2017