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Studie zur Gentherapie in UK gestartet

In London ist gerade (Februar 2009) eine Pilotstudie zur Untersuchung der Sicherheit einer CF-Gentherapie angelaufen. Nach Angaben des englischen Gene Therapy Consortiums werden in dieser Studie zunächst 3 Patienten mit milder Lungenerkrankung eine halbe Einzeldosis der Gentherapie per Inhalation erhalten. Gibt es dabei keine Komplikationen, werden in einem zweiten Schritt 24 Patienten in die Studie aufgenommen. Ziel der Studie ist es, zu bestätigen, dass es durch die Gentherapie nicht zu gravierenden Nebenwirkungen kommt. Außerdem wird im Labor untersucht, ob die gesunden CFTR-Gene in die Lungenzellen gelangen und dort auch aktiv sind. In der Pilotstudie sind noch keine Effekte auf die Lungenfunktion bei den Patienten zu erwarten, da nur eine einzige Dosis gegeben wird. Die Ergebnisse dieser Studie sind aber notwendig, um eine darauf aufbauende größere Multi-Dosis Studie beginnen zu können. Für diese Studie läuft bereits seit 2008 der „Run-In“. Dazu wurden 200 Patienten untersucht, um festzustellen, wer für die eigentliche Multidosis-Studie geeignet sein könnte. 100 dieser Patienten sollen in die eigentliche Studie eingeschlossen werden. Ein weiterer Schritt ist getan – viele weitere müssen jedoch noch folgen bis klar ist, ob die CF-Gentherapie sich tatsächlich positiv auf die Lungenerkrankung bei CF auswirkt.

 

Weitere Informationen zur Gentherapie bei CF im Allgemeinen finden Sie unter www.muko.info/Forschungsansaetze.1575.0.html