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Studienergebnisse zu VX-661 mit Ivacaftor veröffentlicht

Auch mit VX-661 zeigen sich Verbesserungen in der Lungenfunktion bei Patienten mit zwei F508del-Mutationen

Seit einigen Jahren sind mutationsspezifische Medikamente für  CF-Patienten in der klinischen Entwicklung. Im letzten Jahr konnte dann die erste Substanz zugelassen werden, die allerdings nur bei einer kleinen Patientengruppe (mit G551D Mutation) wirksam ist. In aktuellen Studien wird vor allem nach einem Wirkstoff gesucht, der Patienten mit der häufigen F508del-Mutation hilft. Unter anderem werden dabei die so genannten Korrektoren VX-809, VX-661 und zuletzt neu VX-983 untersucht.

Jetzt wurden erste Zwischenergebnisse der Phase 2-Studie zur Anwendung des möglichen Korrektors VX-661 veröffentlicht. In der Studie wurden 128 CF-Patienten im Alter von mind. 18 Jahren mit zwei F508del-Mutationen über 28 Tage mit 10, 30, 100 oder 150 mg VX-661 einmal täglich in Kombination mit Ivacaftor 150 mg zweimal täglich oder nur mit VX-661 in den genannten Dosierungen behandelt. Eine Kontrollgruppe erhielt Plazebo-Medikamente. Gemessen wurden neben der Sicherheit und Verträglichkeit der Therapie die Veränderungen im Schweißtest und in der Lungenfunktion. Die Medikamente werden in Tablettenform eingenommen.

Die Ergebnisse zeigten eine mäßige, aber statistisch signifikante Absenkung des Chloridgehalts im Schweiß, sowohl bei der Behandlung mit VX-661 + Ivacaftor als auch bei der Behandlung mit VX-661 allein (Monotherapie), jeweils im Vergleich zur Plazebo-Gruppe. Die Lungenfunktion verbesserte sich in allen VX-661 + Ivacaftor-Behandlungsgruppen und die Höhe der Verbesserung war dosisabhängig. In den höheren Dosierungen zeigte sich eine Verbesserung der Lungenfunktion um 4,8% bei 100 mg und um 4,5% bei 150 mg VX-661. Die Behandlung mit VX-661 allein führte hingegen nicht zu statistisch signifikanten Verbesserungen der Lungenfunktion gegenüber der Plazebo-Gruppe. Diese Ergebnisse entsprechen denen, die mit VX-809 und Ivacaftor bei Patienten mit F508del-Mutation gezeigt wurden.
Die Behandlung wurde insgesamt gut vertragen, die meisten Nebenwirkungen waren nur mild bis moderat und traten in gleicher Häufigkeit in der Placebo-Gruppe auf.

Weitere Studien sind geplant, um die Wirksamkeit von VX-661 in Kombination mit Ivacaftor zu bestätigen. Daneben ist ein weiterer Korrektor für den F508del-Defekt in der Entwicklung (VX-983) und soll noch in diesem Jahr in einer klinischen Studie getestet werden.

Die Presseinformation von Vertex finden Sie hier.

Hintergrundinformationen zu mutationsspezifischen Therapieansätzen finden Sie hier auf unserer Internetseite.

Fragen? Bitte wenden Sie sich an Dr. Uta Düesberg (udueesberg(at)muko.info)


In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen eines Arzneimittels besprochen. Der Handelsname wird genannt, wenn eine eindeutige Identifizierung erforderlich ist, um ein Arzneimittel mit einer spezifischen Darreichungsform zu bezeichnen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem/ihrer Arzt/Ärztin die für sie individuell richtige Therapie besprechen.