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VX-661: Ergebnisse der klinischen Studien Phase II

VX-661 ist ein Korrektor der CFTR-Funktion, der derzeit noch in der klinischen Entwicklungsphase ist. In Kombination mit dem Potenziator Ivacaftor (VX-770, Kalydeco®) wird VX-661 in verschiedenen klinischen Studien der Phase II (lesen Sie hier mehr zu klinischen Studien allgemein) untersucht.

In Deutschland wird aktuell eine klinische Studie der Phase II mit Patienten durchgeführt (s. Studienliste), die die F508del-Mutation homozygot oder heterozygot mit G551D tragen. Primäres Ziel der Studie war, die Sicherheit der Behandlung mit VX-661 (10 mg bis 150 mg täglich, in ein oder zwei Dosierungen) allein oder mit Ivacaftor (150 mg zweimal täglich) über 4 Wochen zu untersuchen. Erste Ergebnisse dieser Studie wurden auf dem amerikanischen Kongress NACFC 2014 präsentiert. Die Behandlung war bisher gut verträglich, es traten nicht mehr unerwünschte Ereignisse auf als in der Plazebogruppe. Auch Daten zur Wirksamkeit wurden in dieser Studie erhoben, wobei bei der geringen Patientenzahl diese Daten nur als Hinweis auf die Wirksamkeit gelten können. Die 15 Patienten mit homozygoter F508del-Mutation unter Behandlung mit VX-661 100 mg und Ivacaftor 150 mg zeigten die größte absolute Verbesserung der FEV1 nach 4 Wochen (4,8 %) im Vergleich zur Plazebogruppe (-0,4 %). Bei den 14 heterozygoten Patienten (F508del + G551D) lag nach 4 Wochen Therapie mit VX-661 100 mg und Ivacaftor 150 mg die absolute Verbesserung der FEV1 bei 4,6 %.

Aus einer weiteren VX-661-Studie aus den USA wurden von Vertex Pharmaceuticals GmbH nun ebenfalls erste Zwischenergebnisse einer vergleichbaren Phase II-Studie veröffentlicht. Diese Studie untersucht die Behandlung von insgesamt 39 erwachsenen CF-Patienten mit homozygoter F508del-Mutation mit VX-661 (100 mg einmal täglich oder 50 mg zweimal täglich) und Ivacaftor (150 mg zweimal täglich) im Vergleich zur Behandlung mit Ivacaftor allein oder Plazebo. Primäres Ziel der Studie ist auch hier, die Sicherheit der Behandlung zu untersuchen, die durch die vorliegenden Ergebnisse bestätigt wurde.

Hinsichtlich der Wirksamkeit der Behandlung bei den Patienten, die Ivacaftor mit VX-661 (100 mg einmal täglich) bekommen hatten, zeigte sich im Vergleich zum Therapiebeginn eine absolute Verbesserung der FEV1 von 4,4 % nach 4 Wochen und 3,0 % nach 12 Wochen Behandlung im Vergleich zur Plazebogruppe (-0,4 % und 1,0 %). Diese Ergebnisse beziehen sich allerdings auf nur 15 Patienten, so dass die Wirksamkeit der Therapie noch nicht abschließend beurteilt werden kann.

Aufbauend auf die Ergebnisse der Phase II-Studien sind bereits mehrere Phase III-Studien zur Untersuchung der Wirksamkeit dieser Therapie-Kombination in Planung. In Deutschland sollen baldmöglichst mehrere Patientengruppen mit VX-661 in Kombination mit Ivacaftor in verschiedenen Zentren im Rahmen von klinischen Studien behandelt werden, in den USA ist bereits eine Studie zur Wirksamkeit gestartet. 

 

Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Uta Düesberg (udueesberg(at)muko.info)

(25.3.15)

In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen eines Arzneimittels besprochen. Der Handelsname wird genannt, wenn eine eindeutige Identifizierung erforderlich ist, um ein Arzneimittel mit einer spezifischen Darreichungsform zu bezeichnen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem/ihrer Arzt/Ärztin die für sie individuell richtige Therapie besprechen.