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VX-770 bei Kindern

Zwischenergebnisse der ENVISION-Studie sind vielversprechend

In der ENVISION-Studie werden 52 Kinder im Alter zwischen 6 und 11 Jahren, die eine G551D-Mutation aufweisen, mit VX-770 behandelt (150 mg-Tablette alle 12 Stunden). Die Studie soll über 48 Wochen durchgeführt werden und läuft derzeit noch. Nachdem die 48 Wochen Behandlung mit VX-770 abgeschlossen sind, können die Patienten bis zu 96 Wochen weiter mit VX-770 behandelt werden, um die langfristige Wirksamkeit und Verträglichkeit zu untersuchen (PERSIST-Studie).
Die Zwischenergebnisse der 24-Wochen-Untersuchung, die jetzt vorliegen, sind vielversprechend. Die Lungenfunktion (FEV1, forciertes expiratorisches Volumen) der mit VX-770 behandelten Patienten verbesserte sich um 12,5%. Im Vergleich zu den Patienten, die mit Plazebo behandelt wurden, lag die durchschnittliche relative Verbesserung der Lungenfunktion bei 17.4%. Außerdem zeigten sich bei Patienten, die mit VX-770 behandelt wurden, eine signifikante Gewichtszunahme (3,7 kg versus 1,8 kg unter Plazebo) und eine signifikante Reduktion der Chlorid-Ionen im Schweiß (von 104 mmol auf 60 mmol Chlorid, unter Plazebo keine Reduktion). Das Medikament war zudem gut verträglich.
Ähnlich gute Ergebnisse wurden auch bei älteren Patienten beobachtet (wir berichteten), so dass die Firma Vertex Pharmaceuticals die Zulassung für VX-770 in Europa und den USA schon in der zweiten Hälfte des Jahres 2011 beantragen will.

Weitere Informationen zu den Hintergründen der mutationsspezifischen Therapieansätze finden Sie hier
und hier... (deutschsprachiger Artikel im Ärzteblatt)

Kontakt: Dr. Uta Düesberg, 0228 98780-45; udueesberg(at)muko.info