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VX-809: jetzt Phase IIa-Studie gestartet

VX-809, ein potentieller Korrektor für die häufige F508del Mutation bei CF, befindet sich seit Ende März 2009 in der klinischen Entwicklung der Phase IIa. Die Substanz wird von der Pharmafirma Vertex Pharmaceuticals in Kooperation mit der amerikanischen Patientenorganisation CFF (Cystic Fibrosis Foundation) entwickelt. Kürzlich konnte eine Phase I Studie, an der unter anderem auch deutsche Betroffene teilgenommen haben, erfolgreich abgeschlossen werden. In der Phase IIa Studie soll nun die Sicherheit der Verabreichung mehrerer aufeinanderfolgender Dosen getestet werden. Es ist geplant 90 erwachsene Betroffene mit F508del Mutation (homozygot) in die Studie aufzunehmen.  

Weitere Informationen finden Sie in der Rubrik Forschungsansätze/ Mutationsspezifische Therapien.