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Weitere Studienergebnisse mit Denufosol veröffentlicht

Der Ionenkanal-Regulator zeigte zunächst eine gute Wirksamkeit bei Patienten mit milder CF

Am 17. Dezember 2010 wurden weitere Ergebnisse zur Anwendung von inhaliertem Denufosol der Firma INSPIRE Pharmaceuticals Inc. veröffentlicht. Denufosol soll eine Korrektur des Ionenkanal-Defekts bewirken, indem die Chlorid-Sekretion erhöht, die Natrium-Absorption gehemmt und die ziliäre Schlagfrequenz des Lungenepithels erhöht wird. Dieser Effekt soll unabhängig von der CFTR-Genmutation erfolgen.

Die randomisierte doppelblinde, plazebo-kontrollierte Studie TIGER-1 untersuchte die Wirksamkeit und Sicherheit von Denufosol bei Patienten mit CF mit normaler bis wenig eingeschränkter Lungenfunktion (forciertes expiratorisches Volumen in 1 Sekunde, FEV1≥75%), die charakteristisch für eine frühe CF ist. In der Phase 3-Studie inhalierten 352 Patienten mit einem Mindestalter von 5 Jahren mit dem Jet Vernebler täglich dreimal 60 mg Denufosol oder Plazebo über 24 Wochen.

Anhand der Änderung des FEV1 wurde die Wirksamkeit bewertet. Bei den Patienten, die Denufosol inhaliert hatten, verbesserte sich im Vergleich zu den Patienten, die ein Plazebo inhaliert hatten, die Lungenfunktion signifikant. Dabei war Denufosol gut verträglich.

Die vielversprechenden Ergebnisse der TIGER-1 Studie konnten in der zweiten Phase 3-Studie TIGER- 2, die Denufosol über 1 Jahr lang testete, leider nicht bestätigt werden. Die im Januar 2011 veröffentlichten Ergebnisse zeigten keine signifikante Verbesserung der FEV1 mit Denufosol im Vergleich zu Plazebo nach 48 Wochen.

Die Fortführung der TIGER-2-Studie durch die DEFY-Studie (Denufosol Efficacy over Four Years) als offene klinische Studie, sollte die Patienten weitere 3 Jahre begleiten. Aus aktuellem Anlass steht die Fortführung der Studie jedoch in Frage.   

 

Quellen:

Accurso FJ, et al. Denufosol Tetrasodium in Patients with Cystic Fibrosis and Normal to Mildly Impaired Lung Function. Am J Respir Crit Care Med. 2010 Dec 17.

Veröffentlichung TIGER-2 von INSPIRE Pharmaceuticals

 

Weitere Informationen zu den Hintergründen der mutationsspezifischen Therapieansätze finden Sie hier…

 

 

Kontakt: Dr. Uta Düesberg, 0228 98780-45; udueesberg@muko.info