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Weitere Studienergebnisse mit VX-770 veröffentlicht

Der Potentiator wird gut vertragen und verbessert die Lungenfunktion und die Transportfähigkeit des Chlorid-Kanals

Am 18. November 2010 wurden weitere Ergebnisse zur Anwendung von VX-770 der Firma Vertex Pharmaceuticals veröffentlicht. Die in der klinischen Entwicklung befindliche Substanz zielt darauf ab, die bei 4-5% der Mukoviszidose-Patienten angeborene Mutation G551-CFTR auszugleichen, indem die Funktion des durch die Mutation defekten Chlorid-Kanals verbessert wird. Dieser Effekt konnte im Laborversuch –in vitro –bereits gezeigt werden: es wurden deutlich mehr Chlorid-Ionen transportiert, wenn die Zellen mit VX-770 behandelt wurden.

In der nun veröffentlichen Phase 2-Studie sollte vor allem untersucht werden, ob VX-770 für die Patienten gut verträglich ist. Der erste Teil der Studie an 20 Patienten, die eine G551-CFTR-Mutation aufwiesen, zeigte bereits vielversprechende Ergebnisse. Im zweiten Teil der Studie wurden 19 erwachsenen Patienten zwei verschiedene Dosierungen der VX-770-Tablette über drei Wochen gegeben. Natürlich wurden auch Tests durchgeführt, um die Wirksamkeit von VX-770 hinsichtlich einer Verbesserung der Lungenfunktion und des Chlorid-Transports zu untersuchen.

Die Ergebnisse der Studie zeigten eine gute Verträglichkeit der VX-770-Tablette in allen Dosierungen. Kein Patient brach die Studie vorzeitig ab. Außerdem verbesserte sich bei den Patienten sowohl die Lungenfunktion, gemessen anhand des forcierten expiratorischen Volumens (FEV), als auch die Transportfähigkeit des Chlorid-Kanals signifikant. Letztere wurde anhand von zwei verschiedenen Methoden gemessen, einerseits der nasalen Potentialdifferenz (NPD), einer etablierten Messmethode zur Feststellung des Ionenaustauschs an Zellmembranen und andererseits anhand der Chlorid-Konzentration im Schweiß der Patienten. Die Patienten wurden auch zu ihrer Lebensqualität befragt und auch diese verbesserte sich im Verlauf von nur drei Wochen spürbar.

Um VX-770 als Therapie für den Mukoviszidose-Patienten verfügbar zu machen, werden noch weitere Studien nötig sein, aber mit der aktuellen Publikation der Phase 2-Studiendaten konnte ein erster Ausblick auf künftige Therapieoptionen gegeben werden. Die Therapie mit VX-770 wird zudem derzeit in Kombination mit VX-809, das bei einer anderen Mutation regulierend als Korrektor eingreift, in einer großen Studie untersucht. Dadurch könnte auch eine größere Zahl Patienten therapeutisch angesprochen werden.

Accurso FJ, et al. Effect of VX-770 in persons with cystic fibrosis and the G551D-CFTR mutation. N Engl J Med. 2010 Nov 18;363(21):1991-2003.

 

Weitere Informationen zu den Hintergründen der mutationsspezifischen Therapieansätze finden Sie hier…

Kontakt: Dr. Jutta Bend, 0228 98780-47; jbend@muko.info