Eine Studie aus Deutschland, die gerade im renommierten American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine veröffentlicht wurde, wird derzeit unter CF-Experten viel beachtet. Das Besondere: es handelt sich um die Untersuchung einer präventiven Therapie, die vor dem Auftreten erster Symptome einsetzt. Man erhofft sich, durch eine solche Frühtherapie irreversiblen Schädigungen der Lunge vorzubeugen. Durch die flächendeckende Einführung des Neugeborenen-Screenings auf Mukoviszidose (Cystic Fibrosis, CF) in Deutschland 2016 besteht erstmalig ein Zeitfenster für den rechtzeitigen Start einer solchen Frühtherapie. Doch geeignete Methoden zur Messung von Therapieeffekten für Säuglinge und Kleinkinder standen bis vor kurzem nicht zur Verfügung. In der PRESIS-Studie konnte nun in einer RCT (randomisierte, kontrollierte klinische Studie) ein signifikanter Effekt gezeigt werden. Die Säuglinge, die hypertone (6%ige) Kochsalzlösung inhaliert hatten, zeigten eine bessere Lungenfunktion und eine bessere Gewichtszunahme als die Säuglinge, die lediglich isotone (0,9%ige) Kochsalzlösung inhaliert hatten.
Hypertone Kochsalzlösung unterstützt die Schleimlösung
Hypertone Kochsalzlösung kann bei Mukoviszidose die Atemwege befeuchten und bei der Schleimlösung unterstützen. Die Wirksamkeit und Sicherheit der Inhalation wurde bereits bei älteren Kindern und Erwachsenen mit Mukoviszidose gezeigt. Deshalb war die Inhalation mit hypertoner Kochsalzlösung optimal, um die Effekte einer präventiven Frühtherapie bei Säuglingen mit CF zu untersuchen.
LCI und Gewicht signifikant besser
In die Studie wurden 42 Säuglinge unter vier Monaten aufgenommen und über ein Jahr lang untersucht. Die eine Hälfte inhalierte zweimal täglich 6%ige Kochsalzlösung (Therapiegruppe), die andere Hälfte inhalierte zweimal täglich mit 0,9%iger Kochsalzlösung (Plazebogruppe). Die Studie war verblindet, d.h. weder die Ärzte noch die Eltern wussten, wer welches der beiden Präparate erhielt. Nach 12 Monaten war die absolute Änderung des LCI vom Start bis 12 Monate signifikant höher bei den Kindern der Therapiegruppe (-0,6) im Vergleich zur Plazebogruppe (-0,1). Außerdem hatten die Kinder der Therapiegruppe im Mittel ein um 0,5 kg höheres Gewicht. Beim LCI werden die Atemzüge gezählt, die benötigt werden, um ein zuvor eingeatmetes Gas wieder vollständig auszuatmen. Je höher der Wert, desto schlechter ist also die Lungenfunktion.
Gute Verträglichkeit der hypertonen Kochsalzlösung
Die PRESIS-Studie ergab aber auch noch andere interessante Ergebnisse: So waren viele Mediziner bisher davon ausgegangen, dass man bei den ganz kleinen Säuglingen wegen möglicher Nebenwirkungen besser mit einer niedrigen Salzkonzentration beginnen und dann die Konzentration langsam steigern sollte. Solche Nebenwirkungen waren in der Studie aber genauso selten in der Gruppe der Kinder, die mit 6%iger Kochsalzlösung inhalierten wie in der Plazebogruppe. Laut den Studiendaten ist also auch bereits bei Säuglingen die Inhalation von 6%iger Kochsalzlösung sicher, und man kann sofort mit der hohen Konzentration (6%) starten oder zumindest die Konzentration innerhalb sehr kurzer Zeit auf 6% steigern.
Nachwuchsförderung und Adolf-Windorfer Preis
Der Mukoviszidose e.V. beobachtet und unterstützt die Forschung der Arbeitsgruppe bereits seit längerem: 2015 vergab der Mukoviszidose e.V. eine Nachwuchsförderung an Frau Dr. Mirjam Stahl, die jetzt die Studienergebnisse zu PRESIS zusammen mit Prof. Marcus Mall und anderen Autoren veröffentlichte. Diese Nachwuchsförderung und die damit verbundene finanzielle Unterstützung ermöglichte erste Schritte im Bereich der klinischen Forschung und der Etablierung der LCI-Messungen bei ganz kleinen Kindern. 2018 ging auch der Adolf-Windorfer Preis an Frau Dr. Stahl für ihre vergleichenden Untersuchungen zu LCI und Magnetresonanztomographie (MRT) bei Kindern.
Ausblick
Nachdem in der PRESIS-Studie gezeigt wurde, dass man Studien zur Frühtherapie grundsätzlich bei Säuglingen und Kleinkindern durchführen kann, hat die Arbeitsgruppe das nächste Studienprojekt gestartet: Getestet wird die Frühtherapie von Orkambi (Lumacaftor/Ivacaftor) bei zwei- bis fünfjährigen Kindern. Weitere Informationen zu dieser und anderen Studien finden Sie in unserer Studienliste.
Quelle:
Stahl, M., et al., Preventive Inhalation of Hypertonic Saline in Infants with Cystic Fibrosis (PRESIS): A Randomized, Double-Blind, Controlled Study. Am J Respir Crit Care Med, 2018.
Weitere Informationen:
Unser Bericht von der ECFS-Konferenz
Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (jbend(at)muko.info).
In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen von Arzneimitteln besprochen. Handelsnamen werden genannt, wenn eine eindeutige Identifizierung erforderlich ist, um ein Arzneimittel mit einer spezifischen Darreichungsform zu bezeichnen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit Ihrem/Ihrer Arzt/Ärztin die für Sie individuell richtige Therapie besprechen.
