Ein Heilmittel für eine Krankheit finden – das klingt, als müsse man lediglich lange genug suchen und könnte im Erfolgsfall den Betroffenen sofort helfen. Tatsächlich ist die Suche nach neuen Therapien und Medikamenten ein sehr komplizierter und durch Gesetze und Normen stark regulierter Prozess, der viele Jahre in Anspruch nimmt. So sehr sich der Patient berechtigterweise schnelle Hilfe wünscht, so wichtig ist doch diese genaue Untersuchung. Denn ein neues Medikament kann immer auch unerwartete Reaktionen auslösen und Nebenwirkungen haben. Deshalb führen Wissenschaftler so genannte klinische Studien durch, um die Wirksamkeit und die Sicherheit von neuen Medikamenten zu prüfen.

Die Idee

Am Anfang steht eine Idee. Diese nehmen die Wissenschaftler im Laborversuch dann genauer unter die Lupe. Ein Beispiel ist die Entwicklung von CFTR-Modulatoren, speziellen neuartigen Medikamenten für die Behandlung von Mukoviszidose. Die Wissenschaftler fanden im Labor mit einem automatisierten Testsystem Substanzen, die den bei Mukoviszidose-Patienten fehlerhaften Salzkanal, den CFTR-Kanal, reparierten. Diesen Mechanismus mussten die Wissenschaftler nun überprüfen. Dabei testeten sie in Zellsystemen, ob die Substanz grundsätzlich wirksam war, also zu mehr funktionsfähigem CFTR Kanal führte. In weiteren, sogenannten in vivo Untersuchungen, wurde dann überprüft, ob das potentielle Medikament in der notwendigen Dosierung verträglich und nicht etwa giftig war. Solche sogenannten toxikologischen Tests sind gesetzlich vorgeschrieben und sollen die Gefahren für den Menschen minimieren. Bestätigen sich in all diesen Tests die ersten Annahmen über Wirksamkeit und vor allem Sicherheit eines neuen Medikamentes, können die Wissenschaftler den nächsten Schritt planen: den ersten Test am Menschen.

Klinische Entwicklung

Erste Medikamententests werden auch Phase 1 Studien genannt. Die Medikamente gehen dabei vom Labor in die klinische Entwicklung über und haben damit einen Meilenstein genommen. In Phase 1 Studien geht es in erster Linie um die Verträglichkeit. Bestätigt das Medikament seine Verträglichkeit im Menschen, testen die Wissenschaftler in der Phase 2 verschiedene Dosierungen, um den besten Effekt zu erzielen, ohne dabei Nebenwirkungen zu verursachen. Auch erste Wirksamkeitsuntersuchungen führt man in solchen Phase 2 Studien durch. Diese Studienergebnisse dienen dann in einer dritten Phase für die Planung von Marktzulassungsstudien. An diesen Studien nehmen oft hunderte oder sogar tausende Patienten teil. Bei seltenen Erkrankungen wie der Mukoviszidose bedeutet das, dass die Studien in der Regel weltweit an vielen Kliniken durchgeführt werden müssen. In dieser letzten Phase der klinischen Entwicklung zeigt sich, ob das Medikament sich tatsächlich bewährt und den Patienten helfen kann. Manchmal erweist sich erst zu diesem Zeitpunkt, dass das Medikament doch nicht wirkt und die Entwicklung muss abgebrochen werden. Bei positiven Studienergebnissen jedoch kann das Medikament eine Marktzulassung erhalten und der Arzt kann es danach seinen Patienten verschreiben. Die klinische Entwicklung eines Medikamentes kann insgesamt übrigens leicht zehn Jahre dauern.

Informationen zu klinischen Studien

Bei dem Versuch, sich über klinische Studien zu informieren, stößt man schnell auf einen Dschungel aus Fachworten und Abkürzungen, die Methodik ist speziell und oft kommt auch noch Statistik dazu. Um das alles verständlicher zu machen, gibt es das öffentlich geförderte ECRAN Projekt. ECRAN steht für „European Communication on research awareness needs“ und es geht um die Erarbeitung laienverständlicher Information rund um das Thema klinische Forschung. Auf der Internetseite des ECRAN Projekts gibt es ein Glossar mit Erklärungen der komplizierten Fachworte, einen Trickfilm zur Einführung, Tablet-Spiele und auch eine Liste mit Fragen, die man seinem Arzt stellen sollte, wenn man selbst an einer klinischen Studie teilnehmen möchte. Welche Mukoviszidose Studien derzeit in Deutschland laufen, kann man sich in der Studienliste des Mukoviszidose e.V. ansehen.

Transparenz bei klinischen Studien

Immer noch werden längst nicht alle Studienergebnisse auch veröffentlicht. Insbesondere Studien mit dem Ergebnis, dass ein neues Medikament nicht wirkt, verschwinden bei den pharmazeutischen Herstellern gern in der Schublade. Inzwischen muss jedoch jede Studie, die nachher in einem wichtigen wissenschaftlichen Journal veröffentlicht werden soll, vor Beginn in einem Studienregister registriert werden. Das Studienregister clinicaltrials.gov enthält deshalb die meisten international laufenden Studien für sämtliche Erkrankungen. Viele Ärzte und Kliniken machen eine solche Registrierung zur Bedingung für ihre Teilnahme und so erhöht sich der Druck auf die Hersteller. Die vom Mukoviszidose Institut gesponserten klinischen Studien werden übrigens alle – unabhängig vom Ergebnis – veröffentlicht. Denn auch ein negatives Ergebnis ist ein wichtiges Ergebnis, das andere kennen müssen. Ansonsten besteht die Gefahr, dass die gleiche Untersuchung noch einmal durchgeführt wird oder dass ein Medikament verwendet wird, das gar nicht wirksam ist.

Links und Infos

ECRAN Projekt: http://www.ecranproject.eu/de/node/229

Studienliste Mukoviszidose e.V.: www.muko.info/studienliste