Die Zukunft: Patientenindividuelle Testung von CFTR-Modulatoren an Organoiden?
Spezielle Mini-Organe, die die Wissenschaftler Organoide nennen, sollen Wirksamkeitstests von neuen Medikamenten auch bei Patienten mit sehr seltenen Genveränderungen (Mutationen) möglich machen. Ob sich diese Idee auch umsetzen lässt, wird gerade in Studien (z.B. Hit-CF) untersucht.
Viele Genveränderungen bei Mukoviszidose
Viele neue Medikamente zur Behandlung der Mukoviszidose sind in der Entwicklung. Aber es gibt über 2.000 verschiedene Genveränderungen im CFTR-Salz-Kanal (Mutationen) und gerade bei sehr seltenen Mutationen kann man kaum klinische Studien durchführen, um herauszufinden, ob das neue Medikament in diesen sehr speziellen Fällen wirkt. Entsprechend stehen solche neuen Medikamente Patienten mit seltenen Mutationen bislang nicht zur Verfügung.
Wirkt ein neues Medikament bei einem bestimmten Patienten?
Abhilfe schaffen könnten patientenindividuelle Medikamententests. Dabei wird untersucht, ob ein neues Medikament bei einem bestimmten Patienten wirkt. Dies kann sogar geschehen, ohne dass der Patient selbst das neue Medikament einnehmen muss. Lediglich einige Zellen des Patienten werden benötigt. Diese können bspw. bei einer Darmbiopsie entnommen werden.
Medikamententest im Labor, nicht im Patienten
Das derzeit untersuchte System für solche Medikamententests sind so genannte Organoide. Organoide sind Mini-Organe, die die Wissenschaftler im Labor aus Zellen des Patienten herstellen können. In diesem System kann man dann testen, ob ein neues Medikament wirkt oder nicht. Erste solche Versuche werden in den Niederlanden durchgeführt.
Quelle
- A functional CFTR assay using primary cystic fibrosis intestinal organoids. Dekkers JF et al; Nat Med. 2013 Jul;19(7):939-45.
Die Inhalte auf dieser Seite wurden im September 2017 erstellt.
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