Newsmeldungen

Neuigkeiten aus der Gesundheitspolitik

Wir im Mukoviszidose e.V. setzen uns für einen schnellen und sicheren Zugang zu innovativen Behandlungsmöglichkeiten von Menschen mit Mukoviszidose ein. Dabei spielen nicht nur die Entwicklung und Forschung eine große Rolle, sondern auch die Zulassung neuer Arzneimittel und die Erstattung durch die Krankenkassen. Wo immer es möglich ist, bringen wir uns als Patientenvertreter in die Verfahren ein und vertreten die Interessen von Menschen mit Mukoviszidose. 


Auf dieser Seite berichten wir über aktuelle Entwicklungen, z.B. Zulassungen, Entscheidungen des Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) oder zu Möglichkeiten, als Experte Stellung zu G-BA Verfahren zu nehmen.  


Ausgewählte Newsmeldungen zu Arzneimitteln, Zulassung und AMNOG

So erleben Menschen mit Mukoviszidose die Therapie mit Kaftrio: eine systematische Befragung aus Frankreich

Der CFTR-Modulator Kaftrio ist inzwischen seit einem Jahr in Deutschland verfügbar. In Frankreich hat die Arbeitsgruppe um Professor Pierre-Régis Burgel in Paris jetzt über 100 Menschen mit Mukoviszidose gefragt, wie Kaftrio ihr Leben und ihre Krankheit verändert hat. Die Ergebnisse der Befragung haben wir zusammengefasst. 

Kaftrio jetzt für Mukoviszidose-Patienten mit mindestens einer F508del-Mutation zugelassen

Die EU Kommission hat der Zulassungserweiterung für Kaftrio zugestimmt. Ab sofort kann das Medikament in Deutschland für jeden CF-Patienten ab 12 Jahre mit mindestens einer F508del-Mutation verordnet werden. Es kommt nun also nicht mehr darauf an, welche weitere Mutation jemand hat – entscheidend ist nur noch, dass eine F508del-Mutation vorliegt. 

G-BA sieht erheblichen Zusatznutzen von Kaftrio

Kaftrio, die Dreifachkombination aus den Wirkstoffen Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor, ist in Deutschland seit August 2020 zugelassen. Mit der Zulassung läuft in Deutschland im Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) ein Verfahren zur frühen Nutzenbewertung an, das die Grundlage für die Festlegung des Preises des neuen Arzneimittels darstellt. 

Dreifachkombination Kaftrio für Mukoviszidose-Therapie in Europa zugelassen

Die Europäische Arzneimittelbehörde EMA hat am 21. August die neue Dreifachkombination Kaftrio für die Mukoviszidose-Therapie zugelassen. Die Zulassung erfolgt für Patienten ab zwölf Jahren, die entweder homozygot in Bezug auf die häufigste Mukoviszidose verursachende F508del-Mutation sind oder eine F508del-Mutation in Kombination mit einer Minimalfunktionsmutation haben. Voraussichtlich rund 60 Prozent der Mukoviszidose-Patienten in Deutschland können damit aktuell von dem neuen Medikament profitieren. (Mukoviszidose – Cystische Fibrose, CF)

Ihre Ansprechpartnerin

Dr. Jutta Bend
Leitlinien / Neugeborenen-Screening
Tel.: +49 (0)228 98780-47
E-Mail: JBend(at)muko.info

CF-CTN Germany Coordination Team
Tel.: +49 (0)228 98780-43
E-Mail: CFCTN(at)muko.info



Bewertungen des G-BA von Kaftrio (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor)

PatientengruppeZusatznutzenVergleichstherapie
F508del/Minimalfunktionsmutation, ab 12 JahreErheblicher ZusatznutzenBest Supportive Care (also symptomatische Therapie)
F508del/F508del, ab 12 JahreErheblicher ZusatznutzenOrkambi/Symkevi
F508del/Gatingmutation, ab 12 JahreKein ZusatznutzenKalydeco
F508del/Restfunktionsmutation, ab 12 JahreKein ZusatznutzenSymkevi
F508del und andere/unbekannte Mutation, ab 12 JahreKein ZusatznutzenBest Supportive Care (also symptomatische Therapie)
F508del/andere Mutation, ab 6 JahreVerfahren läuft  
Zuletzt aktualisiert: 16.03.2022