FEV1-Verbesserung vergleichbar mit Kaftrio
Zugrunde liegt den Daten aus der Pressemitteilung ein umfangreiches Studienprogramm, an dem auch deutsche Kliniken und Menschen mit Mukoviszidose teilgenommen haben. Für MmM im Alter von zwölf Jahren und älter wurden randomisierte klinische Studien über 52 Wochen durchgeführt; bei den Kindern zwischen sechs und elf Jahren eine offene Studie (ohne Vergleichsgruppe) über 24 Wochen. Zunächst bekamen alle Studienteilnehmer Kaftrio für vier Wochen (run-in). Danach wurden die Patienten mit der neuen Dreifachkombination oder weiter mit Kaftrio (Kontrollgruppe) behandelt. Nach 24 Wochen war die Lungenfunktion (ppFEV1) stabil (Unterschied 0,2). Ein Vorteil der neuen Dreifachkombination ist, dass das Medikament nur einmal täglich eingenommen werden muss (im Vergleich zu zweimal bei Kaftrio).
Salzgehalt im Schweiß deutlich gesenkt
Interessant war auch der Effekt auf den Schweißchloridgehalt. Der Salzgehalt (Chlorid) im Schweiß ist ein Maß für die CFTR-Kanalfunktion. Der CFTR-Kanal ist ein Salzkanal und bei Mukoviszidose nicht richtig funktionsfähig. Je höher der Salzgehalt im Schweiß, desto schlechter funktioniert der CFTR-Kanal. Viele Menschen mit Mukoviszidose kennen den Schweißtest von der Diagnose. Liegt der Schweißtest über 60mmol/l, ist der Kanal so eingeschränkt, dass eine Mukoviszidose diagnostiziert wird; zwischen 30 und 60mmol/l gibt es einen Graubereich und unter 30mmol/l ist der gesunde Bereich. Nach der Einnahme der neuen Dreifachkombination lag bei 86% der Studienteilnehmer der Schweißchlorid im Graubereich und bei 31% sogar im Bereich unter 30mmol/l. Bei Kindern war der Effekt sogar noch größer: 95% der Teilnehmer hatte nach 24 Wochen einen Schweißchloridgehalt unter 60mmol/l, 53% der Kinder hatte einen Schweißchloridgehalt unter 30mmol/l. Was das langfristig für den Krankheitsverlauf bedeutet, lässt sich aber zum jetzigen Zeitpunkt noch nicht abschätzen.
Antrag auf Zulassung für Mitte 2024 angekündigt
Vertex kündigt in seiner Pressemitteilung an, Mitte 2024 bei den zuständigen Behörden einen Antrag auf Zulassung des neuen Medikamentes einzureichen. Wenn den Behörden die vorgelegten Daten ausreichen, könnte also mittelfristig eine weitere Alternative für Menschen mit Mukoviszidose ab sechs Jahren und mindestens einer Mutation, die auf Modulatoren anspricht, zur Verfügung stehen. Dies könnte auch für Menschen, die Kaftrio bisher nicht vertragen, eine Möglichkeit sein.
Forschung für Menschen mit seltenen Mutationen wird weiter vorangetrieben
Bei Vorliegen von bestimmten seltenen Mutationen kann die neue Dreifachkombination wie auch Kaftrio nicht angewendet werden. Aber an Therapien für Menschen mit Mukoviszidose und seltenen Mutationen (insbesondere Klasse 1-Mutationen wie z.B. Stoppmutationen) wird ebenfalls weiter geforscht: Das HIT-CF Projekt geht in seine nächste Phase, die sogenannte Choices Studie. Außerdem sind einige genetische Therapien in der Pipeline. Für weitere Informationen dazu siehe unsere Internetseite zu genetischen Therapien, s. unten.
