CHOICES-Studie soll Anfang 2024 starten
Die CHOICES-Studie ist die Studie, in der die Vorhersagekraft der Organoide für die von Proteostasis Therapeutics entwickelten Modulatoren untersucht werden soll. Inzwischen wurden die Modulatoren und deren Entwicklung von Fair Therapeutics übernommen. Die 52 Teilnehmer für CHOICES wurden aufgrund ihrer Laborergebnisse bereits ausgewählt und die entsprechenden Studienzentren informiert. In den vergangenen Monaten mussten Schwierigkeiten bei der Finanzierung und bürokratische Hindernisse bei der Beantragung der Studienerlaubnis überwunden werden. Dies hat nach den Verzögerungen durch die Pandemie zu einer weiteren Verschiebung des Studienbeginns geführt. Nun soll die Studie Anfang 2024 endlich starten.
Individuelle Studienergebnisse von Symkevi werden mitgeteilt
Im ersten Teil von HIT-CF wurde u.a. Symkevi an den Organoiden getestet. Die Ergebnisse in Form von individuellen Organoid-Reaktionen haben die Teilnehmer von HIT-CF nun erhalten. Die Ergebnisse wurden von dem jeweils behandelnden CF-Arzt persönlich mitgeteilt und erklärt. Sollten Sie noch keine Studienergebnisse erhalten haben, wenden Sie sich an Ihren CF-Arzt. Es kann dafür verschiedene Gründe geben.
Rückschläge bei Stopp-Mutationen
Bei Menschen mit CF und zwei Stoppmutationen wurde im HIT-CF Projekt die Eloxx-Substanz ELX-02 getestet, die spezifisch für Stopp-Mutationen wirken sollte, indem das falsche Stoppsignal überlesen und funktionierender CFTR-Kanal gebildet wird. Leider hat sich im Verlauf des Projektes herausgestellt, dass ELX-02 wohl keine ausreichende Wirkung hat, denn die Ergebnisse aus den frühen Studienphasen, die parallel zum HIT-CF Projekt durchgeführt wurden, waren nicht so gut. Deshalb hat die Firma Eloxx die Entwicklung in HIT-CF nicht mehr weitergeführt. Das war aber am Anfang des Projektes noch nicht absehbar. Solche Rückschläge gibt es leider in klinischen Entwicklungen von Medikamenten. Aber die Teilnahme am HIT-CF Projekt war sicher nicht umsonst, denn sie hilft zumindest bei der Etablierung des Organoid-Modells. Für Menschen mit Stoppmutationen könnten in Zukunft auch genetische Therapien infrage kommen. Auch hier gibt es einige neue Entwicklungen.
Informationen zu gentherapeutischen Ansätzen bei CF
Über das Hit-CF-Projekt
Der CFTR-Modulator Kaftrio ist inzwischen für viele Menschen mit Mukoviszidose zugelassen. Aber vor allem Patienten mit seltenen Mutationen können in der Regel nicht von Modulatoren wie Kaftrio profitieren, weil sie für sie nicht zugelassen sind. Um zu untersuchen, welche Modulatoren bei sehr seltenen Mutationen wirken, wird das EU-geförderte Hit-CF-Projekt zur personalisierten Medizin durchgeführt. Es soll ein so genanntes Organoid-Modell entwickelt werden, mit dem für jeden Patienten einzeln festgestellt werden kann, ob ein bestimmter CFTR-Modulator oder eine Modulatorenkombination wirkt. Aus Deutschland haben 50 Patienten am Hit-CF Projekt teilgenommen – der Mukoviszidose e.V. hatte die Reisekosten und die Kosten für die Versicherung dafür übernommen.
Zur deutschen Übersetzung des Newsletters
Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (JBend(at)muko.info) oder Ann-Kathrin Weber (AWeber(at)muko.info).
