22 August 2023

Real World Data (RWD) – Daten aus dem Deutschen Mukoviszidose-Register gewinnen zunehmend an Bedeutung

Die Grafik zeigt den durchschnittlichen Anstieg der Lungenfunktion FEV1% um über 11% nach Therapiebeginn mit ETI, der sich im Laufe des 1. Therapiejahres auf dem höheren Niveau stabilisiert. Grafik: THE LANCET Regional Health Europe.

Die Grafik veranschaulicht die Verschiebungen in der Zugehörigkeit der Patienten zu einer der drei Kategorien (<40 %, 40-80 %, >80 %) an Schweregraden der FEV1% nach Beginn der ETI-Therapie: Die Gruppe mit der schwächsten Lungenfunktion von ≤40% hat sich fast halbiert, während die mit der stärksten Lungenfunktion >80% deutlich zugenommen hat. Grafik: THE LANCET Regional Health Europe.

Registerdaten gewinnen auch in der Beurteilung von neuen Therapieoptionen zunehmend an Bedeutung. Eine zuletzt veröffentlichte Publikation mit Daten aus dem Deutschen Mukoviszidose-Register bestätigt die positiven Ergebnisse der klinischen Studien zur Wirksamkeit der hocheffektiven Modulatorentherapie für Menschen mit Mukoviszidose. (Mukoviszidose: Cystische Fibrose, CF)

Die Grafik zeigt den durchschnittlichen Anstieg der Lungenfunktion FEV1% um über 11% nach Therapiebeginn mit ETI, der sich im Laufe des 1. Therapiejahres auf dem höheren Niveau stabilisiert. Grafik: THE LANCET Regional Health Europe.

Die Grafik veranschaulicht die Verschiebungen in der Zugehörigkeit der Patienten zu einer der drei Kategorien (<40 %, 40-80 %, >80 %) an Schweregraden der FEV1% nach Beginn der ETI-Therapie: Die Gruppe mit der schwächsten Lungenfunktion von ≤40% hat sich fast halbiert, während die mit der stärksten Lungenfunktion >80% deutlich zugenommen hat. Grafik: THE LANCET Regional Health Europe.

„Das Deutsche Mukoviszidose-Register, das der Mukoviszidose e.V. seit 1995 betreibt, erfüllt sehr hohe Datenqualitätsstandards und liefert die Grundlage für wissenschaftlich fundierte Aussagen zur Optimierung der Therapie von Menschen mit Mukoviszidose“, erklärt Dr. Miriam Schlangen, in der Geschäftsführung des Mukoviszidose e.V. verantwortlich für den Fachbereich Forschung, Therapieförderung und Gesundheitspolitik. „Es ist die einzige Quelle in Deutschland, die umfassende Daten über die Versorgungs- und Gesundheitssituation von CF-Patienten bietet. Wir freuen uns, dass diese Daten zunehmend für Publikationen genutzt werden und unterstützen diese Vorhaben sowohl inhaltlich als auch finanziell.“

Real World Data (RWD) sind laut der europäischen Zulassungsbehörde EMA im Versorgungsalltag generierte Routinedaten, die den Gesundheitsstatus oder die Versorgung von Patientinnen und Patienten anhand unterschiedlicher Quellen – wie z.B. Registern – beschreiben. In der Vergangenheit wurden Registerdaten häufig eine mangelnde Datenqualität und -validität nachgesagt.

RWD aus dem Deutschen Mukoviszidose-Register bestätigen Studienergebnisse

Die im Juli 2023 in der Fachzeitschrift THE LANCET Regional Health Europe veröffentlichte Registerpublikation zeigt hingegen, dass die RWD aus dem Deutschen Mukoviszidose-Register mit den Ergebnissen randomisierter klinischer Studien übereinstimmen und den Einsatz der Wirkstoffkombination ETI (Elexacaftor, Tezacaftor, Ivacaftor) als hochwirksame Behandlungsoption für Menschen mit Mukoviszidose bestätigen. In der Registerkohortenstudie wurden positive Auswirkungen von ETI auf die Lungenfunktion, den Ernährungszustand, die Häufigkeit pulmonaler Exazerbationen und den Schweißchlorid bei Menschen mit Mukoviszidose identifiziert. So stieg die Lungenfunktion FEV1% um 11,3 %, der BMI (Body Mass Index) stieg sowohl bei Kindern und Jugendlichen als auch bei Erwachsenen, und die Lungenexazerbationen gingen um 75,9% zurück.

Wachsende Bedeutung von Registerdaten für die Medikamenten-Zulassung

Durch die Beschleunigung der Medikamenten-Zulassung kommen immer mehr Wirkstoffe ohne ausreichende Studiendatenbasis auf den Markt. RWD können nicht die Lösung für alle Herausforderungen im Bereich der Zulassung und Nachbeobachtung von neuen Medikamenten sein, Daten aus etablierten und qualitativ hochwertigen Registern wie dem Deutschen Mukoviszidose-Register können aber bereits heute einen wichtigen Beitrag dazu leisten, um eine ausreichende Evidenz für die Beurteilung neuer Arzneimittel zu generieren.

Weitere Informationen:

Hintergrund-Informationen

Über Mukoviszidose

In Deutschland sind mehr als 8.000 Kinder, Jugendliche und Erwachsene von der unheilbaren Erbkrankheit Mukoviszidose betroffen. Durch eine Störung des Salz- und Wasserhaushalts im Körper bildet sich bei Mukoviszidose-Betroffenen ein zähflüssiges Sekret, das Organe wie die Lunge und die Bauchspeicheldrüse irreparabel schädigt. Jedes Jahr werden in Deutschland etwa 150 bis 200 Kinder mit der seltenen Krankheit geboren.

Über den Mukoviszidose e.V.

Der Mukoviszidose e.V. vernetzt die Patienten, ihre Angehörigen, Ärzte, Therapeuten und Forscher. Er bündelt unterschiedliche Erfahrungen, Kompetenzen sowie Perspektiven mit dem Ziel, jedem Betroffenen ein möglichst selbstbestimmtes Leben mit Mukoviszidose zu ermöglichen. Um die vielfältigen Aufgaben und Ziele zu verwirklichen, ist der gemeinnützige Verein auf die Unterstützung engagierter Spender und Förderer angewiesen.

Pressekontakt:

Mukoviszidose e.V.
Carola Wetzstein
Telefon: +49 (0)228 9 87 80-22
Mobil: +49 (0)171 9582 382
E-Mail: CWetzstein(at)muko.info