Die Fa. Vertex hat uns darüber informiert, dass ein Programm zum Zugang (compassionate use bzw. early-access) vor Zulassung in Europa und in den USA für Ivacaftor (früher: VX-770) gestartet worden ist. Bei Ivacaftor handelt es sich um einen sogenannten CFTR-Potentiator, der spezifisch bei Klasse III Mutationen (geprüft an G551D) wirkt. Das Präparat ist daher für andere Mutationsklassen (u.a. F508del) nicht geeignet.
Für Deutschland bedeutet dieses Programm, dass nach den Vorschriften des §21 Abs.2 Nr.6 Arzneimittelgesetz i.V. mit der Arzneimittelhärtefallverordnung (AMHV) das Produkt kostenlos (Kosten sind vom Hersteller zu tragen) an Patienten abgegeben werden darf, bei denen ein besonders hoher medizinischer Bedarf besteht. Das Programm wird in Deutschland durch ein hierfür spezialisiertes Unternehmen administriert. Vorgesehen ist das Programm für Patienten mit mind. einer G551D Mutation und einer FEV-1 von kleiner 40% des Normwertes und/oder einer aktiven Transplantlistung. Sollten Ärzte ihre Patienten in das Programm einschließen lassen wollen, ist ein Kontakt mit Vertex (ohne Nennung des Patientennamens) erforderlich, anschließend würde Vertex den Ansprechpartner beim beauftragten Dinestleister nennen, der dann vom Arzt kontaktiert werden kann. Der Dienstleister wird dann alles Weitere (Verordnung, Auslieferung, Dokumentation) mit dem Arzt besprechen.
Nach erfolgter Zulassung in Deutschland wird das Programm natürlich nicht weitergeführt, d.h. Patienten müssten dann die Medikation durch herkömmliche Verschreibung erhalten. Eine interessante Frage ist noch, was passiert, wenn die Zulassung auf Patienten mit einer FEV-1 größer 40% (Einschlusskriterium der Zulassungsstudien) beschränkt würde. Dies wird zur Zeit von Vertex abgeklärt.
Nach erfolgter Anhörung des TFQ-Beirats und einem positiven Votum seines Leitungsgremiums haben wir Mitte Januar die Ärztinnen und Ärzte im Mukoviszidose e.V. zunächst über dieses Programm informiert. Sollten Sie als Patient/in oder als Angehöriger u.U. für dieses Programm in Frage kommen, also die o.g. Voraussetzungen erfüllen, können Sie darüber mit ihrer/ihrem CF-Zentrum sprechen. Ihr/e dort behandelnde/r Arzt/Ärztin wird dann gemeinsam mit Ihnen entscheiden, ob eine Anfrage zur Aufnahme in das Programm gestellt werden soll.
Mit dieser Information ist keine Empfehlung seitens des Mukoviszidose e.V. verbunden. Die Entscheidung, ob eine Teilnahme an diesem Programm grundsätzlich in Frage kommt, muss alleine zwischen Arzt und Patient getroffen werden.
