Wir im Mukoviszidose e.V. setzen uns für einen schnellen und sicheren Zugang zu innovativen Behandlungsmöglichkeiten von Menschen mit Mukoviszidose ein. Dabei spielen nicht nur die Entwicklung und Forschung eine große Rolle, sondern auch die Zulassung neuer Arzneimittel und die Erstattung durch die Krankenkassen. Wo immer es möglich ist, bringen wir uns als Patientenvertreter in die Verfahren ein und vertreten die Interessen von Menschen mit Mukoviszidose.
Auf dieser Seite berichten wir über aktuelle Entwicklungen, z.B. Zulassungen, Entscheidungen des Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) oder zu Möglichkeiten, als Experte Stellung zu G-BA Verfahren zu nehmen.
Die Zulassung von Kaftrio (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor plus Ivacaftor) wurde im November 2023 auf Kinder mit Mukoviszidose ab einem Alter von zwei Jahren erweitert. Das betrifft um die 400 Kleinkinder in Deutschland. Nach der Zulassung startete wie üblich das Verfahren zur Zusatznutzenbewertung im Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA). Auch medizinische Experten äußerten sich in einem Stellungnahmeverfahren und einer mündlichen Anhörung dazu. Der Mukoviszidose e.V. war darüber hinaus über den Deutschen Behindertenrat wieder mit (nicht stimmberechtigen) Patientenvertretern direkt im Verfahren vertreten. Die Beschlüsse sind je nach Patientengruppe (Mutation) unterschiedlich (s.Tabelle). Die Bestimmung des Zusatznutzens soll hauptsächlich einer faireren Preisbildung dienen. Im Einzelfall kann sich ein fehlender Zusatznutzen jedoch auf Verordnungs- und Erstattungsfähigkeit auswirken.
Im standardmäßigen Verfahren zur Zusatznutzenbewertung im Rahmen des AMNOG (Arzneimittelneuordnungsgesetz) wurde für den Modulator Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi) für Kinder zwischen einem und zwei Jahren jetzt der Beschluss bekannt gegeben. Das Ergebnis: der G-BA sieht einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen. Die Bestimmung des Zusatznutzens dient hauptsächlich einer faireren Preisbildung. Doch die Entscheidung zum Zusatznutzen kann auch Auswirkungen auf die Verordnungsfähigkeit haben. Deutschlandweit kommen etwa 50 Kinder mit Mukoviszidose für die neue Behandlung in Frage.
Seit Januar ist Kaftrio (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor plus Ivacaftor) auch für Kinder zwischen sechs und elf Jahren und mindestens einer F508del-Mutation zugelassen. Im Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) wurde deshalb ein Verfahren zur Zusatznutzenbewertung durchgeführt, zu dem auch medizinische Experten, u.a. aus AGAM und FGM Stellung genommen haben. Die Ergebnisse sind je nach Patientengruppe und entsprechend verfügbaren Daten unterschiedlich (von „beträchtlichem Zusatznutzen“ bis „kein Zusatznutzen“). Die Bestimmung des Zusatznutzens dient hauptsächlich einer faireren Preisbildung. Doch die Entscheidung zum Zusatznutzen kann auch Auswirkungen auf die Verordnungsfähigkeit haben.
Der CFTR-Modulator Kaftrio ist inzwischen seit einem Jahr in Deutschland verfügbar. In Frankreich hat die Arbeitsgruppe um Professor Pierre-Régis Burgel in Paris jetzt über 100 Menschen mit Mukoviszidose gefragt, wie Kaftrio ihr Leben und ihre Krankheit verändert hat. Die Ergebnisse der Befragung haben wir zusammengefasst.
Die EU Kommission hat der Zulassungserweiterung für Kaftrio zugestimmt. Ab sofort kann das Medikament in Deutschland für jeden CF-Patienten ab 12 Jahre mit mindestens einer F508del-Mutation verordnet werden. Es kommt nun also nicht mehr darauf an, welche weitere Mutation jemand hat – entscheidend ist nur noch, dass eine F508del-Mutation vorliegt.
Kaftrio, die Dreifachkombination aus den Wirkstoffen Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor, ist in Deutschland seit August 2020 zugelassen. Mit der Zulassung läuft in Deutschland im Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) ein Verfahren zur frühen Nutzenbewertung an, das die Grundlage für die Festlegung des Preises des neuen Arzneimittels darstellt.
Die Europäische Arzneimittelbehörde EMA hat am 21. August die neue Dreifachkombination Kaftrio für die Mukoviszidose-Therapie zugelassen. Die Zulassung erfolgt für Patienten ab zwölf Jahren, die entweder homozygot in Bezug auf die häufigste Mukoviszidose verursachende F508del-Mutation sind oder eine F508del-Mutation in Kombination mit einer Minimalfunktionsmutation haben. Voraussichtlich rund 60 Prozent der Mukoviszidose-Patienten in Deutschland können damit aktuell von dem neuen Medikament profitieren. (Mukoviszidose – Cystische Fibrose, CF)
Dr. Jutta Bend
Leitlinien / Neugeborenen-Screening
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E-Mail: JBend(at)muko.info
CF-CTN Germany Coordination Team
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E-Mail: CFCTN(at)muko.info
Patientengruppe | Alter | Zusatznutzen | Vergleichstherapie |
---|---|---|---|
F508del/Minimalfunktionsmutation | ab 12 Jahre | Erheblich | Best Supportive Care (also symptomatische Therapie) |
F508del/Minimalfunktionsmutation | ab 6 Jahre | Beträchtlich | |
F508del/Minimalfunktionsmutation | ab 2 Jahre | Nicht quantifizierbar | |
F508del/F508del | ab 12 Jahre | Erheblich | Orkambi/Symkevi |
F508del/F508del | ab 6 Jahre | Nicht quantifizierbar | |
F508del/F508del | ab 2 Jahre | Nicht quantifizierbar | Orkambi |
F508del/Gatingmutation | ab 12 Jahre | Nicht belegt | Kalydeco |
F508del/Gatingmutation | ab 6 Jahre | Nicht belegt | |
F508del/Gatingmutation | ab 2 Jahre | Nicht belegt | |
F508del/Restfunktionsmutation | ab 12 Jahre | Nicht belegt | Symkevi |
F508del/Restfunktionsmutation | ab 6 Jahre | Nicht belegt | |
F508del/Restfunktionsmutation | ab 2 Jahre | Nicht belegt | Best Supportive Care |
F508del und andere/unbekannte Mutation | ab 12 Jahre | Nicht belegt | Best Supportive Care (also symptomatische Therapie) |
F508del und andere/unbekannte Mutation | ab 6 Jahren | Nicht belegt | |
F508del und andere/unbekannte Mutation | ab 2 Jahre | Nicht belegt |
Erläuterung zur Tabelle
Minimalfunktionsmutationen: Klasse-I-Mutationen, die voraussichtlich zu keiner Bildung von CFTR-Protein führen oder Missense-Mutationen, die zu einem CFTR-Protein führen, das kein Chlorid transportiert und (in vitro) nicht auf Ivacaftor und Tezacaftor/Ivacaftor anspricht. Die Liste der MF-Mutationen wird ständig erweitert
Gatingmutationen: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R und R117H
Restfunktionsmutationen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G und 3849+10kbC→T