17 Mai 2024

Gesundheitspolitik: G-BA bestimmt Zusatznutzen für Kaftrio ab zwei Jahren

Geschäftsstelle des Gemeinsamen Bundesausschusses | © Svea Pietschmann/G-BA

Die Zulassung von Kaftrio (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor plus Ivacaftor) wurde im November 2023 auf Kinder mit Mukoviszidose ab einem Alter von zwei Jahren erweitert. Das betrifft um die 400 Kleinkinder in Deutschland. Nach der Zulassung startete wie üblich das Verfahren zur Zusatznutzenbewertung im Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA). Auch medizinische Experten äußerten sich in einem Stellungnahmeverfahren und einer mündlichen Anhörung dazu. Der Mukoviszidose e.V. war darüber hinaus über den Deutschen Behindertenrat wieder mit (nicht stimmberechtigen) Patientenvertretern direkt im Verfahren vertreten. Die Beschlüsse sind je nach Patientengruppe (Mutation) unterschiedlich (s.Tabelle). Die Bestimmung des Zusatznutzens soll hauptsächlich einer faireren Preisbildung dienen. Im Einzelfall kann sich ein fehlender Zusatznutzen jedoch auf Verordnungs- und Erstattungsfähigkeit auswirken.

Geschäftsstelle des Gemeinsamen Bundesausschusses | © Svea Pietschmann/G-BA

Anhaltspunkt auf nicht quantifizierbaren Zusatznutzen in zwei Anwendungsgebieten

Bei Kindern mit zwei F508del-Mutationen bzw. einer F508del-Mutation in Kombination mit einer Minimalfunktionsmutation geht der G-BA davon aus, dass die guten Daten in Bezug auf Verbesserung von Krankheitslast und Lebensqualität bei älteren Kindern auf Kinder ab zwei Jahren übertragen werden können. Deshalb wurde für diese Mutationsgruppen jeweils ein „Anhaltspunkt auf einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen“ beschlossen. In den Anwendungsgebieten F508del in Kombination mit einer Gating-, Restfunktions- oder anderen/unbekannten Mutation ist das Ergebnis: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt. Hier lagen keine Daten vor und auch bei den älteren Kindern war schon kein Zusatznutzen beschlossen worden.

Kaftrio besser als Orkambi

Wie auch in der mündlichen Anhörung deutlich wurde, sehen Mukoviszidose-Experten einen klaren zusätzlichen Nutzen von Kaftrio, auch in der Gruppe von Patienten, die bisher Orkambi (Lumacaftor/Ivacaftor) bekommen können. Der G-BA ist mit seinem Beschluss dieser Einschätzung offenbar gefolgt, denn der (nicht quantifizierbare) Zusatznutzen von Kaftrio bei Kindern mit zwei F508del-Mutationen wurde gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Orkambi festgelegt.

Was bedeutet Zusatznutzen?

Der G-BA prüft bei jeder Zulassung eines neuen Wirkstoffs in einer neuen Patientengruppe, ob das neue Medikament besser ist als die, die es schon gibt. Hintergrund ist, dass es in der Vergangenheit immer häufiger vermeintlich neue Medikamente gab, die aber eigentlich gar nicht besser waren, dafür aber viel mehr kosten sollten. Um die Gesundheitskosten für die Versicherten im Rahmen zu halten, gibt es also das System der Bestimmung des Zusatznutzens. Dazu wird zuerst bestimmt, welches die Behandlung ist, die bisher Standard in der jeweiligen Patientengruppe ist. Das nennt man zweckmäßige Vergleichstherapie (zVT). Dann wertet das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) alle Daten des neuen Medikamentes im Vergleich zur zVT aus. Diese Auswertung nimmt dann der G-BA als Grundlage für sein Verfahren; es werden noch die Experten angehört und dann entscheidet der G-BA über den Zusatznutzen. Es gibt verschiedene Abstufungen des Zusatznutzens. Mit dem Ergebnis beginnen dann die Preisverhandlungen des Spitzenverbands der Gesetzlichen Krankenversicherung mit dem pharmazeutischen Unternehmen.

Auswirkung auf Verordnungsfähigkeit?

Laut G-BA ist ein fehlender Zusatznutzen kein Verordnungsausschluss - die Therapiefreiheit des Arztes wird nicht eingeschränkt. Dass der G-BA keinen Zusatznutzen bei verschiedenen Patientengruppen gesehen hat, liegt hauptsächlich an den aufgrund der Seltenheit der Erkrankung fehlenden Daten. So heißt es im G-BA-Beschluss ja auch: „ein Zusatznutzen ist nicht belegt“. Das bedeutet keineswegs, dass Kaftrio bei diesen Mutationen nicht individuell einen (großen) Nutzen haben kann. Eine individuelle Entscheidung für eine Verordnung kann also vorgenommen werden; da jedoch alle Verordnungen auch wirtschaftlich sein müssen, muss insbesondere bei fehlendem Zusatznutzen jeder Einzelfall sorgfältig begründet und am besten mit Daten belegt werden, denn es kann ggf. zu Prüfungen der Verordnung kommen.

Patientengruppe	Alter	Zusatznutzen	Vergleichstherapie
F508del/Minimalfunktionsmutation	Ab 2 Jahre	Nicht quantifizierbar	Best Supportive Care (also symptomatische Therapie)
F508del/F508del	Ab 2 Jahre	Nicht quantifizierbar	Orkambi
F508del/Gatingmutation	Ab 2 Jahre	Nicht belegt	Kalydeco
F508del/Restfunktionsmutation	Ab 2 Jahre	Nicht belegt	Best Supportive Care
F508del und andere/unbekannte Mutation	Ab 2 Jahre	Nicht belegt	Best Supportive Care

Information des G-BA zu den Verfahren (inkl. Beschlüsse)

Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (JBend(at)muko.info).

In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen von Arzneimitteln besprochen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem Arzt/ihrer Ärztin individuell die für sie in Frage kommenden Therapieoptionen besprechen.