Forschungsnews
Neues aus der Forschung
Über Mukoviszidose wird - auch durch die Unterstützung des Mukoviszidose e.V. - intensiv geforscht. Auf dieser Seite stellt der Verein publizierte Ergebnisse aus Fachjournalen, Berichte von Konferenzen und sonstige Neuigkeiten aus der Forschung für Sie zur Verfügung.
Gentherapie: Was ist in Zukunft zu erwarten?
Jeder hat eine Vorstellung von der Gentherapie und die meisten verbinden damit die Heilung einer Erkrankung – also der dauerhaften Korrektur von Gendefekten (Mutationen) auf Ebene des Erbguts, der DNA – und zwar in allen Zellen – und für immer! Eine solche Gentherapie wird seit Jahrzehnten erforscht, führte bislang aber nicht zum Erfolg. Das hat viele Gründe: Der menschliche Organismus besteht aus Millionen von Körperzellen, die sich in regelmäßigen Abständen erneuern. Eine Gentherapie müsste eine Vielzahl von Zellen ansteuern oder mindestens die Vorläuferzellen, aus denen sich die spezialisierten Zelltypen regelmäßig erneuern. Dabei muss das Medikament nicht nur die richtigen Zellen erreichen, sondern auch noch bis in den Zellkern gebracht werden und die dort liegende DNA im Gen dauerhaft durch ein funktionierendes Gen ersetzen. Und das alles muss fehlerfrei und zuverlässig erfolgen – wenn eine Gentherapie in Richtung klinische Anwendung gehen soll.
Allgemeine Forschungsnews
Der Mukoviszidose e.V. behält aktuelle Entwicklungen aus der Wissenschaft im Blick. Unter Aktuelles berichten wir regelmäßig über Interessantes aus der Forschung.
News 2023
- Mukoviszidose-Forschung: Der Biofilm-Bildung von Staphylococcus aureus auf der Spur
- Neues Medikament SPL84 gut verträglich: Klinische Entwicklung für mRNA-basierte Therapie bei seltener Mutation 3849+10kbC->T geht in Phase 2
- Update HIT-CF: Nach langer Verzögerung – CHOICES-Studie soll Anfang 2024 starten, individuelle Studienergebnisse werden bekannt gegeben
- Mukoviszidose-Forschung: Neue Therapieoptionen bei Infektionen mit dem Problemkeim Staphylococcus aureus erschließen
- Real World Data (RWD) – Daten aus dem Deutschen Mukoviszidose-Register gewinnen zunehmend an Bedeutung
- Mukoviszidose-Forschung: Europäisches Projekt Stracyfic zur Validierung des bildbasierten Schweißtests ist gestartet
- KB407: Gentherapie-Studie zur CF-Therapie neben Australien nun auch in den USA begonnen
- Wenn die neue Therapie aufs Gemüt schlägt: ECFS-Webinar zu psychosozialen Auswirkungen von Kaftrio
- Forschung zur Triple-Therapie bei Mukoviszidose ausgezeichnet
- muko.web: Auswertungen aus dem Deutschen Mukoviszidose-Register
- Inhalation von Bakteriophagen gut verträglich
- Hygiene-Empfehlungen für Studierende mit CF
- Wechseljahre bei Frauen mit Mukoviszidose
- 250.000 Euro für Mukoviszidose-Forschung – Mukoviszidose e.V. fördert wissenschaftliche Projekte
- Französisches Compassionate Use Programm: Kaftrio wirkt bei vielen nicht-F508del-Mutationen, aber nicht bei Stoppmutationen
- Transport von Gentherapeutika: Sind „Exosomes“ – natürliche Vesikel – die Lösung?
- Update zu neuer Modulator-Dreifachkombination: genauso wirksam wie Kaftrio, aber nur einmal tägliche Einnahme?
- Mukoviszidose e.V. finanziert Forschungsprojekt zur Verbesserung von psychopathologischen Symptomen und Therapie-Adhärenz
- Gentherapie bei Mukoviszidose geht weiter
- Naronaprid: neues Mittel gegen Verstopfung bei CF?
- Mukoviszidose e.V. finanziert Forschungsprojekt zu Wirkmechanismen der Dreifachtherapie auf Zellebene
- Lungentransplantation in Zeiten von Kaftrio
- USA: erster Patient in Bakteriophagen-Studie eingeschlossen
- Mukoviszidose und COVID-19: Welche Rolle spielt der CFTR-Kanal?
- Murepavadin: neues Antibiotikum gegen Pseudomonas aeruginosa
- Wirkt Kaftrio bei nicht-F508del-Mutationen?
News 2022
- Neue Modulatoren-Entwicklung startet in den USA
- Mukoviszidose e.V. finanziert Forschungsprojekt zur Wirkung von kurzkettigen Fettsäuren auf das Wachstum von krankmachenden Bakterien
- Lebenserwartung steigt auf 57 Jahre – Berichtsband 2021 aus dem Deutschen Mukoviszidose-Register veröffentlicht
- Internationaler Wissenschaftsaustausch zur Mukoviszidose-Therapie
- Daten aus Frankreich geben Hinweise auf gute Wirksamkeit der BioNTech-Impfung gegen SARS-CoV-2 bei Kindern mit CF
- Antibiotika-Resistenzen: Wirksame Alternativen dringend benötigt
- Update Hit-CF: Positive EMA Rückmeldung und Aufnahme erster Patienten in den Studienteil Ende 2022
- Corona und CF: Wo stehen wir nach zwei Jahren Pandemie?
- CF weltweit: Lücken in der Versorgung
- Basic Science Meeting 2022 – ein Sprungbrett für den wissenschaftlichen Nachwuchs
- Mukoviszidose e.V. finanziert Forschungsprojekt zur Mycobacterium abscessus-Therapie
- Effekt von Kaftrio auf die Nasennebenhöhlen
- Etablierung der MRT in der Lungendiagnostik bei Mukoviszidose
- KIT2014 - ein neuartiges Medikament mit Dreifachwirkung auf dem Weg in die klinische Entwicklung
- EYIM 2022: Nachwuchswissenschaftler suchen den Austausch und sprechen über ihre Forschungsarbeiten
- Update Hit-CF: CHOICES-Studie startet mit ersten Teilnehmern im Sommer 2022, erste individuelle Studienergebnisse werden bekannt gegeben
- Schwangerschaft und CFTR-Modulation: erste Hinweise auf gute Verträglichkeit
- Schmerzen bei Mukoviszidose: allgegenwärtig, doch (noch) selten Thema
- Mukoviszidose e.V. investiert in Forschung zur Bakterien-Phagen-Interaktion
- Zusammenarbeit auf europäischer Ebene – gemeinsam für die Forschung
- CFTR-Modulatoren bei Patienten mit fortgeschrittener Lungenerkrankung
- BALANCE-CF-1 Studie gestoppt: ENaC-Hemmer BI 1265162 erzielt in Studie keine ausreichende Wirksamkeit
- Werkzeuge zur Strukturierung von Daten: CandActCFTR-Datenbank und die CFTR Life Cycle Map
News 2021
- Erholt sich die Lungenfunktion bei CF nach (Passiv-)Rauchen?
- Gene-Editing – Tipp-Ex für das Genom?
- So erleben Menschen mit Mukoviszidose die Therapie mit Kaftrio: eine systematische Befragung aus Frankreich
- CandActBase – ein Werkzeug für Forscher, die Orientierung suchen im Dschungel wissenschaftlicher Daten und Publikationen
- Neue Modulatoren-Kombination erfolgreich in Phase 2-Studien
- Ivacaftor als Therapieansatz für Glioblastom?
- Mukoviszidose: Gelenkerkrankungen nehmen mit dem Alter zu
- CAR-CF: Internationale Corona-Antikörperstudie startet in Deutschland - Mukoviszidose e.V. unterstützt bei der Studienvorbereitung
- Makrophagen in der Lunge sollen mit Nanopartikeln beliefert werden
- Covid-19 und CF: mehr Covid-19-Fälle in vergleichbaren Altersgruppen
- Männer mit CF: Wie wirken die neuen Modulatoren?
- Neues von Hit-CF: Verzögerungen bei Studienteil – Erfolge im Labormodell
- Schwangerschaft und CFTR-Modulation: erste Hinweise auf gute Verträglichkeit
- Mutationsunabhängige Therapien: mRNA-Wirkstoff MRT5005 erstmals sicher bei CF-Patienten angewendet
- Anti-entzündliche Therapie: Lonodelestat erzielt gute Ergebnisse in früher Studienphase
- Grundlagenforschung für eine Gentherapie bei Mukoviszidose
- PROM: Gesundheitszustand messen durch Patientenaussagen
- Bakteriophagen-Update 2021: Forschung geht weiter, aber es gibt noch kein zugelassenes Präparat
- „From ultra rare to rare“: Neuentdeckung einer sehr seltenen Krankheit weist Weg für Mukoviszidose-Therapie
- Vorhersage der dreidimensionalen Struktur von Proteinen mittels künstlicher Intelligenz?
- Murepavadin: neues Antibiotikum gegen Pseudomonas in Entwicklung
News 2020
- Inhalierbares Antiseptikum N-Chlortaurin wirkt auch gegen SARS-CoV-2
- SIMPLIFY-Studie in den USA: Kann man die Inhalation von hypertoner Kochsalzlösung oder Dornase alfa weglassen, wenn man Trikafta (Kaftrio) nimmt?
- Interaktion von Bakterien in der CF-Lunge - Warum Burkholderien erst im späteren CF-Leben auftreten
- SARS-CoV-2 und Mukoviszidose: Verläufe oft milder als erwartet
- Besiedelung der CF-Lunge mit Pseudomonas aeruginosa: Das Regulator-Protein Vav3 könnte eine wesentliche Rolle spielen
- Neue wissenschaftliche Publikationen zum Thema Bakteriophagen-Therapie
- Mukoviszidose-Test durch Urin-Untersuchung?
- Diabetes bei CF
- Krankheitserreger, Antibiotikaresistenzen und Mukoviszidose (CF)
- Studienergebnisse zu Trikafta (in Europa Kaftrio) bei Patienten mit F508del und einer Mutation mit Restfunktion oder Gatingmutation
- Mehr Studien zu mutationsunabhängigen Therapien - OligoGpivotalCF-Studie in den Startlöchern
- Faktencheck nach „positive opinion“ für Kaftrio
- EU: Dreifachkombination Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor steht vor der Zulassung
- Inhalation mit Pravibismane: Neues Antibiotikum gegen multiresistente Keime
- Covid-19 und Mukoviszidose: bisher kaum schwere Verläufe
- Veröffentlichung im Lancet: 30 CF-Patienten mit COVID-19 in fünf europäischen Ländern
- Erstmals Leitlinie für Mukoviszidose-Therapie in den ersten beiden Lebensjahren veröffentlicht
- Erste Phase des Hit-CF-Projekts erfolgreich abgeschlossen - 502 Patienten mit seltenen Mutationen haben teilgenommen
- Therapie mit Bakteriophagen: Update 2020
- Christiane Herzog Preisträgerin 2019 startet mit Forschungsprojekt zum Gender Gap bei Mukoviszidose
- Bewegung im Kampf gegen Antibiotika-Resistenzen
- Inhalierbares Antiseptikum N-Chlortaurin wirkt auch gegen SARS-CoV-2
News 2019
- Neues aus dem Hit-CF-Projekt: Proteostasis Therapeutics kündigt CFTR-Modulatoren-Studie für Patienten mit seltenen Mutationen an
- Neue Forschungsprojekte des Mukoviszidose e.V.
- 1,5 Mio EU-Fördergelder für Nico Lachmann zur Erforschung der Makrophagen-Transplantation
- Substanz aus grünem Tee verbessert Antibiotikawirkung im Laborversuch
- Kryo-Elektronenmikroskopie macht Bindung von Modulatoren am CFTR-Kanal sichtbar
- Nach Einnahme von Ivacaftor: Knapp ein Drittel weniger Pseudomonas-Befunde nach drei Jahren
- Medikamentenallergien bei Mukoviszidose: Zwei Forschungsprojekte zum Thema an der Charité Berlin
- Stellungnahme zur Cholin-Behandlung von Mukoviszidose-Patienten im Rahmen individueller (Selbst-)Heilversuche
- Neue Therapien in der Entwicklung (Bericht vom Basic Science Kongress in Dubrovnik, Teil 2)
- CFTR: neue Erkenntnisse zu Struktur und Funktion (Bericht vom Basic Science Kongress in Dubrovnik, Teil 1)
- Gesundheitspolitik: Nutzenbewertung für Lumacaftor/Ivacaftor (für 2- bis 5-Jährige) ist online
- Bakteriophagen-Therapie bei Mukoviszidose
- Verbessert eine regelmäßige Cholin-Einnahme die Lungenfunktion bei Mukoviszidose?
- Pilzmedikament Amphotericin B kann Schleim verflüssigen
- Forscher aus München entwickeln effiziente und zielgenaue Genfähren – ein wertvolles Werkzeug für verschiedene Gentherapie-Ansätze
- Nach weiterer Zwischenanalyse von Studie mit CFTR-Modulatoren: Zulassungsantrag für Dreifachkombination soll Ende 2019 gestellt werden
- European Young Investigator Meeting 2019 (EYIM): Mukoviszidose Forschung führt Nachwuchswissenschaftler an das Institut Pasteur in Paris
- Neue Medikamente auch für Patienten mit zwei seltenen Mutationen?
News 2018
- Nutzenbewertung Tezacaftor/Ivacaftor beim G-BA gestartet
- Säuglinge mit CF profitieren von Inhalation mit 6%iger Kochsalzlösung
- Fortschritt in der Entwicklung von CFTR-Modulatoren: Erste Dreifachkombination bestätigt gute Ergebnisse in Zulassungsstudien
- Mehrere pharmazeutische Unternehmen stellen neue Forschungsergebnisse vor
- Bakterien können auch nützlich sein - Forscher aus Europa und USA diskutieren über „gute“ und „schlechte“ Keime in Lunge und Darm bei Mukoviszidose
- Neuer CFTR-Modulator in Europa zugelassen
- Protonenpumpenhemmer - ein Risikofaktor für Verschlechterung der Lungenerkrankung?
- Cannabis verhindert die Bildung von CFTR-Kanälen
- Aktuelle Pressemeldung des Klinikums Nürnberg zur Resistenz von Aspergillus fumigatus
- Orkambi: Wechselwirkung der beiden Inhaltsstoffe festgestellt
- Horizon 2020: Neue EU-Projekte im Bereich Mukoviszidose am Start
- Neuartiges Enzympräparat scheitert in später Studienphase
- Entwicklung der CFTR-Modulatoren in Dreifachkombination geht in die nächste Phase
Berichte von Fach-Konferenzen
An dieser Stelle berichten wir von den beiden großen Jahreskonferenzen rund um die Mukoviszidose - von der Konferenz der Europäischen Mukoviszidose-Gesellschaft (ECFS) im Frühjahr und der Deutschen Mukoviszidose Tagung im Herbst.
Berichte von der Europäischen CF-Konferenz im Juni 2023 in Wien
- Frauengesundheit: Der Einfluss von Hormonen auf die Krankheitsschwere und Modulatortherapie während der Schwangerschaft
- Klinische Wirksamkeit von Modulatoren – Daten aus Mukoviszidose Registern
- Genetische Therapien bei Mukoviszidose: CFTR-DNA, CFTR-mRNA oder einfach nur kurze Nukleotidsequenzen
- Patientenindividuelle Tests können zeigen, ob Modulatoren wirksam sind
- Diagnostik von CF-Lungenkeimen im Zeitalter von Modulatoren
ECFS Basic Science Konferenz 2023
Bericht von der Deutschen Mukoviszidose Tagung (DMT) 2022
- DMT 2022: Komplikationen bei älteren CF-Patienten
- DMT 2022: Modulatoren – ein Update
- DMT 2022: Bauchbeschwerden, nicht-invasive Pränataldiagnostik und Arzneimittelpreise
- NTM-Management bei Mukoviszidose: ein spezielles Seminar im Vorprogramm der DMT 2022 bringt alle auf den aktuellen Stand
- Pressemeldung zur DMT 2022
Berichte von der ECFC-Konferenz in Rotterdam 2022
- CFTR-Modulatoren: bekannte und neue Ansätze
- Wirken Modulatoren auf die Besiedelung der Lunge?
- Ausblick: Modulatortherapien in der Entwicklung
- Gentherapie bei Mukoviszidose
- Gender Gap: Frauen mit CF sterben früher
- Patientenpräferenzen in einer sich ändernden CF-Welt
- Auch Register und Registerauswertungen waren Themen auf der europäischen Konferenz
Nordamerikanischer CF-Kongress und Deutsche Mukoviszidose Tagung (DMT) 2021
Anfang November 2021 fand die Nordamerikanische CF- Konferenz (NACFC) und Mitte November die Deutsche Mukoviszidose Tagung (DMT) mit hohen Teilnehmerzahlen und großer Diskussionsbereitschaft digital statt. Die wichtigsten Ergebnisse beider Konferenzen haben wir hier zusammengefasst.
Bericht von der digitalen ECFS-Konferenz 2021
- Register-Auswertungen geben Antworten auf klinische Fragen
- Kaftrio – Erfahrungen aus der Praxis
- Ernährung in Zeiten der Modulatortherapie
- Mikrobiologische Untersuchungen: mit oder ohne Kultur?
- Neue Therapien auch für Patienten mit seltenen Mutationen: Update Gentherapie
- „Human Cell Atlas“: ein Atlas aller menschlicher Zellen
- Die Corona-Pandemie aus Sicht der CF-Experten
Bericht von der digitalen Deutschen Mukoviszidose Tagung 2020
Bericht von der digitalen ECFS-Konferenz 2020
Bericht vom Scientific Meeting 2019: Future Medicine in CF
Berichte von der ECFS-Konferenz in Liverpool 2019
- Konferenzbericht 1: Neues zu CFTR-Modulatoren
- Konferenzbericht 2: Registerauswertungen
- Konferenzbericht 3: Ivacaftor - Wundermittel für den ganzen Körper?
- Konferenzbericht 4: Adhärenz
- Konferenzbericht 5: Apps, smarte Tabletten & Co - neue Tools der Telemedizin
- Konferenzbericht 6: Antibiotika-Pipeline
- Konferenzbericht 7: Late breaking Science - Pipeline der präklinischen Forschung
- Konferenzbericht 8: Medikamenten-Wechselwirkungen
Berichte von der Deutschen Mukoviszidose Tagung in Würzburg 2018
Berichte von der ECFS-Konferenz in Belgrad 2018
- Präklinische und frühe klinische Daten: Was steckt in der Pipeline?
- PRESIS: Inhalation von 6%iger Kochsalzlösung hat positiven Effekt bei Neugeborenen
- Mukoviszidose-Register: ein Datenschatz, der gehoben werden muss
- CFTR-Modulation – Neue Medikamente in der Entwicklung
- Verdauung bei CF: Fettreiche Ernährung, Mikrobiom und Ballaststoffe
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