Phase 1b: Sicherheit und Verträglichkeit stehen im Vordergrund
Für die 1b-Phase der Studie sollen zunächst sechs erwachsene, Patienten und Patientinnen mit chronischer Pseudomonas aeruginosa (P. aeruginosa) Besiedelung, einmalig mit der intravenös (i. v.) zu verabreichenden Bakteriophagen-Mischung behandelt werden. Es werden drei verschiedene Dosierungen getestet, d. h. je zwei der Studienteilnehmer erhalten die gleiche Dosierung. Die Studienteilnehmer werden nach der Bakteriophagen-Injektion für 96 Stunden stationär klinisch überwacht und anschließend 30 Tage nachbeobachtet. Treten keine schweren Nebenwirkungen auf, die mit der Bakteriophagen-Verabreichung in Verbindung gebracht werden, so kann die Studie in die nächste Phase, Phase 2a, gehen.
Phase 2a: Untersuchung an 32 Patienten mit Fokus auf bester Dosierung
Für die Phase 2a sollen insgesamt 32 Patienten eingeschlossen werden. Diese Studienphase wird Plazebo-kontrolliert durchgeführt: Je acht Patienten bilden einen Studienarm und enthalten entweder Plazebo oder einmalig eine der drei verschiedenen Bakteriophagen-Dosierungen. Weder Arzt noch Patient wissen, was verabreicht wird (d. h. die Studie ist verblindet). Auch diese Studienteilnehmer werden sorgfältig klinisch überwacht und nach 30 Tagen ist eine Zwischenauswertung geplant, die zeigen soll, welche Dosierung am besten ist hinsichtlich Verträglichkeit und Wirksamkeit. Für letzteres wird die P. aeruginosa Dichte in Sputumproben untersucht.
Phase 2b: Untersuchung an 72 Patienten mit Fokus auf Wirksamkeit / Verträglichkeit
Die nach der Zwischenauswertung der Phase 2a Studie am besten geeignete Dosierung soll dann in der nächsten Studienphase, einer Phase 2b Studie mit bis zu 72 Studienteilnehmern untersucht werden. Hier sind dann zwei Gruppen geplant, eine erhält die Bakteriophagen-Injektion, die andere eine Plazebo-Injektion. Die Verteilung auf die Gruppen erfolgt nach dem Zufallsprinzip, d. h. es wird randomisiert. Auch die Phase 2b Studie wird verblindet und Plazebo-kontrolliert durchgeführt und soll Ergebnisse hinsichtlich der Wirksamkeit im Verhältnis zur Verträglichkeit liefern.
Mukoviszidose-Patienten werden an 20 Mukoviszidose Zentren rekrutiert
Insgesamt sind 20 Mukoviszidose-Zentren in die Studie involviert und helfen bei der Rekrutierung von Studienteilnehmern. Hergestellt wird die Bakteriophagen-Mischung von Adaptive Phage Therapeutics (APT), einer amerikanischen Firma, die auf die Entwicklung von Bakteriophagen spezialisiert ist. Sponsor der Studie ist das Nationale Institut für Allergie und Infektionskrankheiten, d. h. die Studie wird von dem US-amerikanischen Gesundheitsministerium unterstützt.
Diese Studie läuft nun mindestens bis Februar 2024. Abhängig von den Ergebnissen, könnte sich dann eine Phase 3 Studie anschließen, die zu einer Zulassung führen könnte. Für eine solche Phase 3 Studie sind dann noch einmal mehr Patienten einzuschließen und die Wirksamkeit muss darin eindeutig belegt werden. Oft wird dann ein längerer Zeitraum betrachtet und weitere klinische Parameter untersucht. Das heißt, bis die Bakteriophagen-Mischung zugelassen werden könnte, vergehen sicherlich noch einmal drei bis fünf Jahre.
Mitte Januar hat APT den Einschluss des ersten Patienten in diese Studie verkündet.
