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„Positive Opinion“ für Zulassungserweiterung von Kaftrio: Kaftrio bald auch in Europa für Patienten mit mindestens einer F508del-Mutation verordnungsfähig?

Die europäische Arzneimittelbehörde empfiehlt, dass Kaftrio zukünftig für alle CF-Patienten ab 12 Jahren mit mindestens einer F508del-Mutation, unabhängig von der Zweitmutation, verordnet werden kann. Die Bestätigung durch die EU-Kommission wird für Mitte April bis Mitte Mai erwartet.

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Mutationsunabhängige Therapien: mRNA-Wirkstoff MRT5005 erstmals sicher bei CF-Patienten angewendet

Das Pharmaunternehmen Translate Bio veröffentlichte vielversprechende Zwischenergebnisse einer frühen klinischen Studie der Phase 1/2 zu einem gentherapeutischen Ansatz mit dem neuartigen Medikament MRT5005. Das Medikament wird inhaliert und soll die CFTR-Funktion bei Mukoviszidose (Cystische…

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Anti-entzündliche Therapie: Lonodelestat erzielt gute Ergebnisse in früher Studienphase

Das antientzündliche Medikament Lonodelestat (früher POL6014) hat in einer Phase 1b Studie in Deutschland seine Verträglichkeit und erste Wirksamkeit gezeigt. Die Ergebnisse dieser klinischen Untersuchung wurden nun vom Hersteller Santhera in einer Pressemitteilung publiziert. Die Studie wurde u.a.…

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Prof. Dr. Joseph Rosenecker ist der Adolf-Windorfer-Preisträger 2021. Foto: Manuela Hofer.

Grundlagenforschung für eine Gentherapie bei Mukoviszidose

Mukoviszidose e.V. verleiht Adolf-Windorfer-Preis an Prof. Joseph Rosenecker

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Fragebogen. Bild von mohamed Hassan auf Pixabay

PROM: Gesundheitszustand messen durch Patientenaussagen

Patientenberichtete Endpunkte sind eine wichtige Quelle für Informationen zur Lebensqualität von Patienten. Sie werden in den sogenannten PROM-Fragebögen erhoben und ergänzen klinische Parameter wie Lungenfunktion oder Blutwerte. Der am häufigsten im Bereich Mukoviszidose (Cystische Fibrose, CF)…

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Bakteriophagen sind Viren, die sich auf den Befall von Bakterien spezialisiert haben.

Bakteriophagen-Update 2021: Forschung geht weiter, aber es gibt noch kein zugelassenes Präparat

Die Therapie mit Bakteriophagen ist in Deutschland noch nicht zugelassen, aber sie steht weltweit im Fokus. In immer mehr Fallberichten werden Einzelfälle von Bakteriophagen-Therapien beschrieben.

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Aktualisierte Informationen zum Vertex-Projekt HUBBLE

Wir hatten Anfang Dezember in einer Newsmeldung kurz über das Projekt HUBBLE berichtet. Das Projekt wurde, nachdem von verschiedenen Stellen Bedenken geäußert wurden, zunächst gestoppt. Nach Informationen der Firma Vertex wird das HUBBLE-Projekt jetzt nur noch in UK und Ireland durchgeführt.…

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Geschäftsstelle des Gemeinsamen Bundesausschusses | © Svea Pietschmann/G-BA

Gesundheitspolitik: G-BA startet vier Stellungnahmeverfahren zu Kalydeco und Symkevi

Medizinische Experten können aktuell zur Behandlung von Kindern (ab sechs Jahre) mit Symkevi und Säuglingen (ab vier Monaten) mit Kalydeco Stellung nehmen. Im Verfahren des Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) werden derzeit Daten zu verschiedenen Patientengruppen mit unterschiedlichen Mutationen…

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Prof. Dr. Thorsten Marquardt forscht in der Universitätskinderklinik Münster zu Seltenen Erkrankungen. Foto: UKM/Wibberg.

„From ultra rare to rare“: Neuentdeckung einer sehr seltenen Krankheit weist Weg für Mukoviszidose-Therapie

• Bislang für die Behandlung von Bandwürmern zugelassener Wirkstoff könnte sich auch für die Regulation der Schleimproduktion eignen • Eva Luise Köhler zeichnet Wissenschaftler aus Münster und Regensburg mit Forschungspreis für Seltene Erkrankungen aus • Feierliche Preisverleihung am 17. Juni…

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Gesundheitspolitik: G-BA sieht erheblichen Zusatznutzen von Kaftrio

Kaftrio, die Dreifachkombination aus den Wirkstoffen Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor, ist in Deutschland seit August 2020 zugelassen. Mit der Zulassung läuft in Deutschland im Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) ein Verfahren zur frühen Nutzenbewertung an, das die Grundlage für die Festlegung…

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Zuletzt aktualisiert: 22.10.2020
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