CHOICES-Studie vor Studienstart
In der CHOICES-Studie werden 52 bereits ausgewählte Projektteilnehmer mit einer neuen Modulatorkombination behandelt. Die Ergebnisse werden dann mit den Laborresultaten aus dem Organoid-Modell verglichen. Es geht in der Studie konkret um die Modulatoren, die ursprünglich von Proteostasis Therapeutics entwickelt und nun von Fair Therapeutics übernommen wurden. Die Genehmigung für die Studie ist bei der Behörde beantragt und wird für Ende April erwartet. Währenddessen laufen die Vorbereitungen auf vollen Touren, z.B. wird es im März bereits Treffen der beteiligten Ärzte und Studienzentren geben. Auch deutsche Kliniken und Patienten werden an der Studie teilnehmen.
ReCode: mRNA-Therapie bei Stoppmutationen
Weiter gibt es neue Behandlungsmöglichkeiten für HIT-CF-Teilnehmer, die nicht für die CHOICES-Studie ausgewählt wurden: Das Unternehmen ReCode Therapeutics entwickelt einen mRNA-Wirkstoff, der gesunde CFTR-mRNA-Kopien per Inhalation in die Lunge bringen soll. Da hierfür – anders als bei Modulatoren – kein bereits vorhandenes CFTR-Protein nötig ist, eignet sich dieser neue Ansatz auch für Menschen mit Mukoviszidose und Stoppmutationen. Derzeit laufen erste Studien (Phase 1) mit gesunden Freiwilligen in Neuseeland. Die erste Studie mit CF-Patienten soll laut Newsletter noch vor dem Sommer starten; zunächst in den Niederlanden, UK und Frankreich. Voraussichtlich werden weitere Länder in späteren Phasen der klinischen Entwicklung hinzukommen. Im Newsletter heißt es weiter, man könne sich bei Interesse an der Studie an das HIT-CF-Team (HITCF(at)umcutrecht.nl) wenden.
Über das HIT-CF-Projekt
Der CFTR-Modulator Kaftrio ist inzwischen für viele Menschen mit Mukoviszidose zugelassen. Aber vor allem Patienten mit seltenen Mutationen können in der Regel nicht von Modulatoren wie Kaftrio profitieren, weil die Zulassung nur für die häufige F508del-Mutation gilt. Um zu untersuchen, welche Modulatoren bei sehr seltenen Mutationen wirken, wird das EU-geförderte HIT-CF-Projekt zur personalisierten Medizin durchgeführt. Es wurde ein so genanntes Organoid-Modell entwickelt. Mit der Studienphase wird nun überprüft, ob mit dem Modell für den einzelnen Patienten festgestellt werden kann, ob ein bestimmter CFTR-Modulator oder eine Modulatorenkombination wirkt. Aus Deutschland haben 50 Patienten am HIT-CF Projekt teilgenommen – der Mukoviszidose e.V. hatte die Reisekosten und die Kosten für die Versicherung dafür übernommen.
Quellen
- Newsletter des HIT-CF Konsortiums
- Pressemitteilung von ReCode Therapeutics „ReCode Therapeutics Announces First Participants Dosed in a Phase 1 Healthy Volunteer Clinical Study of Inhaled mRNA-Based Genetic Medicine, RCT2100, for the Treatment of Cystic Fibrosis“ vom 21.Februar 2024
- Weitere Informationen zu genetischen Therapien bei Mukoviszidose
Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (JBend(at)muko.info)
