Studienphase soll im Herbst starten
Die Wirksamkeit eines Medikamentes bei Patienten mit seltenen Mutationen auf dem klassischen Weg über klinische Studien nachzuweisen, ist schwierig. Deshalb hat sich das von der EU geförderte Hit-CF-Projekt ein ehrgeiziges Ziel gesetzt: Es soll ein Modell entwickelt werden, das vorhersagen kann, welcher CFTR-Modulator oder welche Kombination bei einem bestimmten Patienten am besten wirkt. Für den ersten Teil des Projekts wurde den Patienten eine Biopsie aus dem Enddarm entnommen und daraus ein Organoid-Modell entwickelt, mit dem die Labortests durchgeführt werden. 500 solcher Proben wurden benötigt und dieses Ziel wurde jetzt erreicht wie die Projektkoordination mitteilte. Über 47 Studienzentren in 16 Ländern haben an dem ersten Studienteil teilgenommen. Ob die Labor-Ergebnisse mit der tatsächlichen Medikamentenwirkung beim Patienten übereinstimmen, wird in einem zweiten, klinischen Projektteil untersucht. Die Ergebnisse der Studienphase werden für 2021 erwartet.
Klinische Studien mit den untersuchten CFTR-Modulatoren laufen noch
Währenddessen arbeiten die beteiligten pharmazeutischen Unternehmen mittels klinischen Studien in größeren Patientengruppen an der Marktzulassung ihrer CFTR-Modulatoren. Außerdem führt das Konsortium Gespräche mit der europäischen Zulassungsbehörde EMA, um den Zugang zu CFTR-Modulatoren über ein Vorhersage-Modell in Organoiden zu ermöglichen.
Mukoviszidose e.V. unterstützt die Teilnahme deutscher Patienten und Studienzentren
Damit auch deutsche Patienten an dem innovativen Hit-CF-Projekt teilnehmen konnten, hat der Mukoviszidose e.V. das Projekt mit bis zu 50.000€ für Reisekosten in der ersten Projektphase und Versicherungskosten unterstützt. Auch Übersetzungen und Informationen an die deutschen CF-Ärzte und Betroffenen hat der Verein beigesteuert und so auch dazu beizutragen, dass das Projekt erfolgreich durchgeführt werden kann. Die Projektunterstützung erfolgt auch weiterhin in enger Zusammenarbeit mit dem europäischen und deutschen Studiennetzwerk sowie der europäischen Patientenorganisation CFE. Es ist uns wichtig, dass auch Patienten mit seltenen Mutationen nicht von den neuen Behandlungsmöglichkeiten ausgeschlossen bleiben.
Hintergrund-Informationen: die neue Medikamentenklasse CFTR-Modulatoren
Korrektoren, Potentiatoren und Amplifier werden zur Gruppe der CFTR-Modulatoren gezählt. CFTR-Modulatoren sind keine symptomorientierten Medikamente, sondern wirken an der Ursache der Erkrankung. Allerdings beheben die aktuellen Modulatoren den Defekt noch nicht vollständig und müssen lebenslang eingenommen werden. Die bisherigen Erfahrungen zeigen eine Verbesserung der Lungenfunktion, weniger Krankenhausaufenthalte und Antibiotikatherapien. Wie die Modulatoren langfristig wirken und welche Nebenwirkungen sie haben können, ist noch nicht in Gänze bekannt. Auch kommen die derzeit verfügbaren CFTR-Modulatoren nicht für alle Patienten in Betracht. Insbesondere Patienten mit seltenen Mutationen können Modulatoren in der Regel nicht verschrieben werden.
Pressemitteilung der Projektgruppe
Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (jbend(at)muko.info).
In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen von Arzneimitteln besprochen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem/ihrer Arzt/Ärztin die für sie individuell richtige Therapie besprechen.
