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Erste Phase des Hit-CF-Projekts erfolgreich abgeschlossen - 502 Patienten mit seltenen Mutationen haben teilgenommen

Für Patienten mit seltenen Mutationen können die bisher zugelassenen CFTR-Modulatoren nicht verschrieben werden. Diese Lücke soll durch das innovative, EU-geförderte Hit-CF Projekt geschlossen werden. Im Projekt wird ein Vorhersagemodell untersucht, um für den individuellen Patienten einen wirksamen CFTR-Modulator zu finden. Der Mukoviszidose e.V. hat durch die Übernahme von Reisekosten, Übersetzungen und koordinative Unterstützung der Studienleitung in Utrecht die Teilnahme deutscher Patienten am Projekt ermöglicht: über 40 der 502 Teilnehmer stammen aus Deutschland. Die Tests mit den CFTR-Modulatoren laufen derzeit und im Herbst soll ein Studienteil beginnen, in dem die tatsächliche Wirkung der CFTR-Modulatoren bei den Patienten untersucht wird.
Die Projektkoordination bedankte sich bei den teilnehmenden Studienzentren für die erfolgreiche Rekrutierung von über 500 Patienten.

Die Projektkoordination bedankte sich bei den teilnehmenden Studienzentren für die erfolgreiche Rekrutierung von über 500 Patienten.

Studienphase soll im Herbst starten

Die Wirksamkeit eines Medikamentes bei Patienten mit seltenen Mutationen auf dem klassischen Weg über klinische Studien nachzuweisen, ist schwierig. Deshalb hat sich das von der EU geförderte Hit-CF-Projekt ein ehrgeiziges Ziel gesetzt: Es soll ein Modell entwickelt werden, das vorhersagen kann, welcher CFTR-Modulator oder welche Kombination bei einem bestimmten Patienten am besten wirkt. Für den ersten Teil des Projekts wurde den Patienten eine Biopsie aus dem Enddarm entnommen und daraus ein Organoid-Modell entwickelt, mit dem die Labortests durchgeführt werden. 500 solcher Proben wurden benötigt und dieses Ziel wurde jetzt erreicht wie die Projektkoordination mitteilte. Über 47 Studienzentren in 16 Ländern haben an dem ersten Studienteil teilgenommen. Ob die Labor-Ergebnisse mit der tatsächlichen Medikamentenwirkung beim Patienten übereinstimmen, wird in einem zweiten, klinischen Projektteil untersucht. Die Ergebnisse der Studienphase werden für 2021 erwartet.  

Klinische Studien mit den untersuchten CFTR-Modulatoren laufen noch

Währenddessen arbeiten die beteiligten pharmazeutischen Unternehmen mittels klinischen Studien in größeren Patientengruppen an der Marktzulassung ihrer CFTR-Modulatoren. Außerdem führt das Konsortium Gespräche mit der europäischen Zulassungsbehörde EMA, um den Zugang zu CFTR-Modulatoren über ein Vorhersage-Modell in Organoiden zu ermöglichen.

Mukoviszidose e.V. unterstützt die Teilnahme deutscher Patienten und Studienzentren

Damit auch deutsche Patienten an dem innovativen Hit-CF-Projekt teilnehmen konnten, hat der Mukoviszidose e.V. das Projekt mit bis zu 50.000€ für Reisekosten in der ersten Projektphase und Versicherungskosten unterstützt. Auch Übersetzungen und Informationen an die deutschen CF-Ärzte und Betroffenen hat der Verein beigesteuert und so auch dazu beizutragen, dass das Projekt erfolgreich durchgeführt werden kann. Die Projektunterstützung erfolgt auch weiterhin in enger Zusammenarbeit mit dem europäischen und deutschen Studiennetzwerk sowie der europäischen Patientenorganisation CFE. Es ist uns wichtig, dass auch Patienten mit seltenen Mutationen nicht von den neuen Behandlungsmöglichkeiten ausgeschlossen bleiben.

Hintergrund-Informationen: die neue Medikamentenklasse CFTR-Modulatoren

Korrektoren, Potentiatoren und Amplifier werden zur Gruppe der CFTR-Modulatoren gezählt. CFTR-Modulatoren sind keine symptomorientierten Medikamente, sondern wirken an der Ursache der Erkrankung. Allerdings beheben die aktuellen Modulatoren den Defekt noch nicht vollständig und müssen lebenslang eingenommen werden. Die bisherigen Erfahrungen zeigen eine Verbesserung der Lungenfunktion, weniger Krankenhausaufenthalte und Antibiotikatherapien. Wie die Modulatoren langfristig wirken und welche Nebenwirkungen sie haben können, ist noch nicht in Gänze bekannt. Auch kommen die derzeit verfügbaren CFTR-Modulatoren nicht für alle Patienten in Betracht. Insbesondere Patienten mit seltenen Mutationen können Modulatoren in der Regel nicht verschrieben werden.

Pressemitteilung der Projektgruppe

Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (jbend(at)muko.info).

In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen von Arzneimitteln besprochen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem/ihrer Arzt/Ärztin die für sie individuell richtige Therapie besprechen.

 


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