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Neues von Hit-CF: Verzögerungen bei Studienteil – Erfolge im Labormodell

Im Hit-CF Projekt wird untersucht, ob CFTR-Modulatoren wie Kaftrio auch bei Mukoviszidose-Patienten mit zwei seltenen Mutationen wirken, für die diese Medikamente nicht zur Verfügung stehen. Es soll ein so genanntes Organoid-Modell entwickelt werden, mit dem für jeden Patienten einzeln festgestellt werden kann, ob ein bestimmter CFTR-Modulator wirkt und idealerweise welcher oder welche Kombination am besten ist.

Für das Projekt wurden zunächst Biopsien (kleine Darmproben) von über 500 Patienten in ganz Europa genommen und in Speziallabors gebracht. Dort wurden die Proben in Organoide umgewandelt. Das sind kleine Modell-Organe, in denen man die Wirkung von Medikamenten gefahrlos untersuchen kann. Für Hit-CF wurden CFTR-Modulatoren der Firmen Eloxx und Proteostasis ausgewählt. Modulatoren beider Firmen sind noch in der klinischen Entwicklung und sind noch nicht zugelassen. 

Screening der Modulatoren in den Mini-Organen erfolgreich abgeschlossen

Das Screening der CFTR-Modulatoren in den Organoid-Modellen konnte jetzt auch für die Eloxx-Substanzen abgeschlossen werden. Für die Proteostasis-Substanzen war dies schon früher erfolgt. Die Studienleitung hat mitgeteilt, dass sich im Labormodell auch bei einigen der Patienten mit seltenen Stoppmutationen, bei denen gar kein CFTR-Kanal gebildet werden kann, eine Wirkung gezeigt hat. Der nächste Schritt ist nun die Überprüfung der Wirkung der CFTR-Modulatoren in bestimmten Patienten im Rahmen einer klinischen Studie. Die Patienten für diesen Studienteil können nach einer Validierung der Erstscreenings in den Modellen ausgewählt werden – geplant sind 56 für die Studie mit den Proteostasis-Wirkstoffen und 26 für die Eloxx-Studie. 

Studienstart auf Ende des Jahres verschoben

Proteostasis wurde inzwischen von Yumanity Therapeutics übernommen, ein Unternehmen das bislang keine Medikamente im Bereich der Mukoviszidose entwickelt. Deshalb kommt es jetzt zu deutlichen Verzögerungen des Studienteils mit den Proteostasis-Substanzen wie die Studienleitung mitteilte (s. Newsletter). Voraussichtlich können die Studien Ende 2021 bzw. Anfang 2022 starten.

Entscheidung der EMA Anfang 2022?

Und es gibt auch gute Nachrichten: Die Einreichung des Konzepts bei der Europäischen Arzneimittelagentur EMA ist durch die Studienleitung vorbereitet. Damit wird eine so genannte „Qualification Opinion“ beantragt. Das ist eine wissenschaftliche Einschätzung, aber auch ein Qualitätssiegel, das die Aussagekraft des Organoid-Modells bei der Vorhersage der Wirksamkeit von CFTR-Modulatoren bei CF unterstützen soll. Damit würde eine individuelle Zulassung von Modulatoren aufgrund der Ergebnisse aus dem Organoid-Modell wieder einen Schritt näher rücken. Die EMA könnte nach Schätzung der Hit-CF Studienleitung schon Anfang des kommenden Jahres eine solche Qualification Opinion aussprechen. 

Newsletter (Englisch) Hit-CF

Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (jbend(at)muko.info).

In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen von Arzneimitteln besprochen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem/ihrer Arzt/Ärztin die für sie individuell richtige Therapie besprechen.


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