Erster Projektteil ist erfolgreich abgeschlossen
Im März haben wir berichtet, dass das Hit-CF-Projekt den ersten Meilenstein geschafft hat: Über 500 Patienten aus ganz Europa haben am ersten Projektteil teilgenommen und eine Darm-Biopsie abgegeben. Für Deutschland hatte Frau PD Dr. med. van Koningsbruggen-Rietschel von der Uniklinik in Köln die Projektleitung übernommen und gemeinsam mit dem Mukoviszidose e.V. die Strukturen für die Teilnahme deutscher Patienten geschaffen. So konnten schließlich auch 40 deutsche Patienten teilnehmen – der Mukoviszidose e.V. übernahm dafür die Reisekosten für den Besuch im Utrechter Studienzentrum. Die ersten Laborergebnisse sahen vielversprechend aus. Die Studien zur Überprüfung der Vorhersagekraft des Organoid-Modells sollten im Herbst starten. Doch dann mussten die Labore aufgrund der Corona-Pandemie schließen. Es konnten zwar noch Organoid-Modelle aus den Darm-Biopsie-Proben gezüchtet werden, aber die Tests mit Arzneimitteln in diesen Mini-Modellen musste bis Ende Mai leider ausgesetzt werden. Dieser Teil des Projektes verzögerte sich deshalb.
Keine Bekanntmachung der Ergebnisse vor Abschluss der Studie
Trotzdem sollen bis Ende des Jahres die Arzneimitteltests im Mini-Modell abgeschlossen sein. 228 Organoide wurden laut Vortrag auf dem ECFS-Kongress bereits mit den PTI-Modulatoren Dirocaftor/Posenacaftor getestet. Mindestens 50 Patienten werden dann für eine Studie mit den Arzneimitteln ausgewählt. Wird man zur Studienteilnahme eingeladen, heißt das nicht automatisch, dass die Arzneimittel im Modell gewirkt haben. Für die Studie werden Patienten mit unterschiedlichen Ergebnissen im Labor ausgesucht, damit man herausfinden kann, ob die Studie und das Mini-Modell dieselben Ergebnisse erbringen. Die Studienteilnehmer erhalten erst nach Abschluss der Studie Informationen darüber, wie genau ihre Organoide auf die Arzneimittel reagiert haben. Das ist wichtig, um in den Studien keine Verfälschung zu erhalten. Zu diesem Zeitpunkt weiß auch keiner der Studiendurchführenden, welche Ergebnisse die Teilnehmer im Labor hatten. Das ist ein wichtiges Qualitätsmerkmal von klinischen Studien.
Studienphase soll im Winter 2020/2021 starten
Nach der Auswahl der Teilnehmer kann die erste Studie mit Modulatoren der Firma Proteostasis (PTI) beginnen. Das Studienprotokoll ist bereits durch das europäische Studiennetzwerk ECFS-CTN geprüft und Zentren in 14 Ländern wurden ausgewählt. Auch in Deutschland nehmen Kliniken an der Studie teil. Studien mit CFTR-Modulatoren der Firma Eloxx (speziell für Patienten mit Stopp- oder Nonsense-Mutationen) sollen 2021 beginnen können.
Ausblick
Das Projekt hat ausdrücklich zum Ziel, das Organoid-Modell zu etablieren, so dass eine individuelle Testung von Arzneimitteln möglich wird. Auch nach dem Hit-CF Projekt soll deshalb die Untersuchung und Nutzung von Organoiden weitergehen, und es sollen dann auch andere Patienten mit seltenen Mutationen davon profitieren können. Dazu steht die Projektleitung mit der europäischen Zulassungsbehörde EMA in engem Austausch. Das Hit-CF-Projekt ist also ein wichtiger Schritt hin zu einer Therapie für alle Patienten.
Quellen und Links
- Newsletter aus dem HIT-CF-Projekt (in Englisch)
- FAQ auf der Projektseite (in Englisch)
- Bloginterview mit Annika Ternes, Teilnehmerin im HIT-CF-Projekt
Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (jbend(at)muko.info).
In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen von Arzneimitteln besprochen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem/ihrer Arzt/Ärztin die für sie individuell richtige Therapie besprechen.
