Laufende klinische Studien

Laufende klinische Studien finden

Bevor der Arzt neue Medikamente verschreiben darf, müssen sie klinische Studien durchlaufen. Erst danach weiß man, ob ein neues Medikament wirksam und sicher ist. Auch deutsche Studienzentren nehmen regelmäßig an den meist international laufenden Studien teil. Als Patient kann man ebenfalls teilnehmen. Allerdings kommt nicht jede Studie für jeden Patienten in Frage. Eine Übersicht über wichtige laufende Studien gibt die folgende Liste. Bei Interesse können Sie sich direkt an eines der teilnehmenden Zentren oder an das Koordinationsteam des Studiennetzwerks (CF-CTN) im Mukoviszidose Institut wenden. Studienergebnisse finden Sie regelmäßig in unserer Rubrik Aktuelles. 


Die Farben in der Studienliste geben übrigens die Kategorie an, zu der ein neues Medikament gehört:

CFTR-Modulatoren, die die Funktion des bei Mukoviszidose defekten Salzkanals (teilweise) wiederherstellen (lila)

Salz-/Wasserhaushalt und Schleimlöser (grün)

Antientzündliche Medikamente (türkis)

Antibiotika und ähnlich wirkende Substanzen (orange)

Genetische Therapie (dunkelblau)

Sonstige (grau)

Ihre Ansprechpartnerin

Dr. Jutta Bend
Leitlinien / Neugeborenen-Screening
Tel.: +49 (0)228 98780-47
E-Mail: JBend(at)muko.info

CF-CTN Germany Coordination Team
Tel.: +49 (0)228 98780-43
E-Mail: CFCTN(at)muko.info



Aktuelle klinische Studien

Phase IIb Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Dirocaftor/Posenacaftor/Nesolicaftor bei Erwachsenen mit CF// CHOICES

Diese Studie wird in verschiedenen Zentren des europäischen Studiennetzwerkes ECFS-CTN durchgeführt; in Deutschland nehmen Hannover und Berlin teil. Die Probanden wurden aus dem HIT-CF Projekt ausgewählt; es gibt keine freien Studienplätze. Der Mukoviszidose e.V. unterstützt das HIT-CF Projekt finanziell und mit personellen Ressourcen. 

Alterüber 18 Jahre
ppFEV140-90%
BMI16-30 kg/m2

 

Details zur Studie

Die Studie

  • ist eine prospektive randomisierte und plazebokontrollierte Doppelblindstudie im Cross-over Design, d.h. die Studienqualität ist hoch und die Teilnehmer werden mit sich selbst verglichen. Das bedeutet jeder Teilnehmer erhält einmal das echte Medikament und einmal ein Scheinmedikament.
  • wird benötigt, um das Organoid-Modell zu überprüfen, mit dem die Vorhersage der Wirksamkeit von Modulatoren beim individuellen Patienten möglich sein soll. 
  • kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Lungenfunktionstests, Schweißtest, Fragebögen, Blut- und Urinuntersuchungen, EKG, Blutdruck, Pulsoximetrie.

Der Wirkstoff Dirocaftor/Posenacaftor/Nesolicaftor

  • ist eine neue Modulatoren-Dreifachkombination.

Weiterführende Links

Regelmäßige Updates finden sich in den Newslettern des HIT-CF Projektes: Link zum HIT-CF-Projekt

Die Studie ist eine nicht-kommerzielle Studie, die von der EU gefördert wird (No 755021); der Sponsor ist FairTherapeutics.

Beteiligte Studienzentren

Die Studie findet in Hannover und Berlin statt. Es gibt keine freien Studienplätze, da die Teilnehmer aus dem HIT-CF Projekt ausgewählt wurden. 

Studie zum natürlichen Verlauf der exokrinen Pankreasfunktion bei Säuglingen mit Mukoviszidose im Alter von weniger als 12 Monaten//VX24-445-130

Untersucht wird die natürliche Entwicklung der Bauchspeicheldrüse bei Säuglingen mit Mukoviszidose ohne eine Modulatortherapie. Dies ist eine nicht-interventionelle Studie. 

Alterunter 6 Monate
Sonstigeskeine Modulatortherapie
Studiendauer (pro Patient)Ende der Studienteilnahme immer im Alter von 12 Monaten

Details zur Studie

Die Studie

  • ist eine nicht-interventionelle Studie, d.h. es wird für die Studie kein Medikament eingenommen 
  • kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Stuhlproben für die Bestimmung der fäkalen Elastase-1 (Bauchspeicheldrüsenfunktion)

Weiterführende Links

Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Vertex Pharmaceuticals Inc.

Beobachtung der radiologischen und biochemischen Effekte bei Kindern und jungen Erwachsenen unter Supplementation mit dem Nahrungsergänzungsmittel Cholin auf die Cystische Fibrose-assoziierte Lebererkrankung//SHIELD

Diese Studie wird monozentrisch in Tübingen durchgeführt. 

 

 

Alter6-25 Jahre
SonstigesSteatose u./o. Transaminasenerhöhung bei erniedrigtem Cholinspiegel/Cholinmangel
Visitenanzahl5
Studiendauer (pro Patient)360 Tage

Details zur Studie

Die Studie

  • ist eine prospektive randomisierte und plazebokontrollierte Doppelblindstudie, d.h. die Studienqualität ist hoch, man kann als Teilnehmer aber auch ein Scheinmedikament bekommen 
  • kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Blutuntersuchungen, Magnetresonanztomographie (MRT), Ultraschalluntersuchungen
  • primäres Zielkriterium: Steatose-Gruppe: Rückgang der Steatose / Tansaminasengruppe: klinisch relevanter Rückgang der Erhöhung der AST, ALT, 
    Sekundäre Zielparameter: Vergleichbarkeit von Ultraschalluntersuchung (ATI) und Magnetresonanztomografie zur Quantifizierung von Leberfett (no, mild, moderate, severe) bei V2 und bei V4

Der Wirkstoff Cholin

  • ist ein Nahrungsergänzungsmittel
  • Cholinmangel ist charakteristisch für Mukoviszidose (CF)-Patienten/-innen mit exokriner Pankreasinsuffizienz und führt zu akuten und chronischen Störungen der Leberfunktion. Die CF-assoziierte Lebererkrankung (CFALD) ist eine häufige Krankheitskomplikation bei Mukoviszidose.
  • In der Studie wird untersucht, ob die Einnahme von Cholin den Cholinmangel beheben und die Lebererkrankung verbessern kann.

Weiterführende Links

Die Studie ist eine nicht-kommerzielle Studie und wird gefördert durch den Landesverband Mukoviszidose Baden-Württemberg und die Margarete-Müller-Bull Stiftung (Stuttgart).

Beteiligte Studienzentren

Universitätsklinik für Kinder- und Jugendmedizin Tübingen 
Studienleitung
Prof. Dr. med. Dr. rer. physiol. Wolfgang Bernhard, Facharzt für Physiologie & Ökotrophologe, Abt. Neonatologie-Arbeitsgruppe Neonatale Ernährung und Entwicklung, 
Dr. Ute Graepler-Mainka, Fachärztin für Kinder- und Jugendmedizin, Abteilung Kinderheilkunde I- Mukoviszidoseambulanz
Dr. Johannes Hilberath, Facharzt für Kinder- und Jugendmedizin, Neonatologie, Pädiatrische Gastroenterologie, Abteilung Kinderheilkunde I-Kindergastroenterologie

Frühe Studienphase (Phase 2a) mit SPL84 in erwachsenen CF-Patienten// SPL84-002

Untersucht werden die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und erste Wirksamkeit von SPL84 bei Patienten mit Mukoviszidose und der seltenen Spleiß-Mutation 3849 + 10 Kb C ->T. 

 

 

Alterab 18 Jahre
FEV140-90%
Visitenanzahl14 
Studiendauer (pro Patient)17,5 Wochen
Mutationmindestens eine 3849 + 10 Kb C ->T  

Details zur Studie

Die Studie

  • ist eine Interventionsstudie; es wird ein Medikament inhaliert
  • ist eine frühe Studienphase (Phase 2a)
  • ist Placebo-kontrolliert und randomisiert, d.h. die Studienqualität ist hoch, aber es kann sein, dass man als Teilnehmer lediglich ein Scheinmedikament bekommt
  • kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Blutuntersuchungen, Lungenfunktionstests, EKGs

Der Wirkstoff SPL84

  • ist ein sogenanntes Antisense-Nukleotid (ASO). Dieses wird inhaliert und soll in den Lungenzellen Probleme bei der CFTR RNA (beim Spleißen) beheben helfen, damit wieder ein funktionierendes CFTR entsteht
  • wird inhaliert

Weiterführende Links

Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen SpliSense Ltd.

Frühe Studienphase mit ETD001 in Patienten ohne Modulatortherapie//ET-ENAC-03

Diese Studie findet u.a. in deutschen Zentren (Berlin, Essen, Köln, Frankfurt, München) statt. Untersucht werden die Sicherheit/Verträglichkeit und Wirksamkeit des ENaC Hemmstoffs ETD001 bei Patienten mit Mukoviszidose.

 

 

Alterab 18 Jahre
FEV140-90%
VisitenanzahlPart A: 5, Part B: 8 
Studiendauer (pro Patient)Part A: 56 Tage, Part B: 140 Tage
SonstigesBMI: 16-30 kg/m2

Details zur Studie

Die Studie

  • ist eine Interventionsstudie; es wird ein Medikament inhaliert
  • ist Placebo-kontrolliert, randomisiert und im Cross-over Design, d.h. die Studienqualität ist hoch
  • ist eine frühe Studienphase; in diesem Fall wird das Medikament zum ersten Mal bei Patienten mit Mukoviszidose getestet
  • kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Vitalzeichen, Blutuntersuchungen, Urinproben, Lungenfunktionstests, Fragebögen

Der Wirkstoff ETD001

  • ist ein Hemmstoff des Natriumkanals ENaC und könnte den gestörten Salz-Wasser-Haushalt verbessern (Schleimlöser)
  • wird zweimal täglich inhaliert

Weiterführende Links

Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Enterprise Pharmaceuticals Ltd.

Beteiligte Studienzentren

Berlin

Charité Universitätsmedizin

Köln

CF-Studienzentrum Universitätsklinikum Köln

Frankfurt

Universitätsklinikum Frankfurt
IKF Pneumologie

München

LMU Klinikum

Phase 2 Studie zur Untersuchung der Verträglichkeit von BI 1291583 bei Menschen mit zystischer Fibrose und Bronchiektasen//Clairafly

Diese Studie untersucht die Sicherheit und Verträglichkeit von BI1291583 Tabletten verglichen mit einem Scheinmedikament über 12 Wochen.

 

 

Alterab 18 Jahre
FEV1keine Einschränkung
Visitenanzahl:  
Studiendauer (pro Patient)12 Wochen
SonstigesBronchiektasen

Details zur Studie

Die Studie

  • ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament eingenommen)
  • ist placebo-kontrolliert, d.h. man kann auch ein Scheinmedikament erhalten
  • ist eine frühe Studienphase, bei der hauptsächlich die Sicherheit und Verträglichkeit (nicht die Wirksamkeit) untersucht wird
  • kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: (induziertes) Sputum, evt. Computertomographie (CT), Blutuntersuchungen 

Der Wirkstoff BI 1291583

  • ist ein antientzündlich wirkendes Medikament, das speziell bei Bronchiektasen eingesetzt werden soll
  • wird als Tablette eingenommen

Weiterführende Links

Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Boehringer Ingelheim.

Beteiligte Studienzentren

Welche Zentren an der Studie teilnehmen ist derzeit unbekannt. Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Ihren behandelnden CF-Arzt oder das CTN-Koordinationsteam unter cfctn(at)muko.info

Randomisierte, Placebo-kontrollierte Phase IIa-Doppelblindstudie im Crossover-Design zur Sicherheit und Wirksamkeit von Anakinra bei Patienten mit Mukoviszidose//ANAKIN

Diese Studie findet statt in Heidelberg, Berlin und Essen. Untersucht werden die Sicherheit/ Verträglichkeit und Wirksamkeit von ANAKINRA bei Patienten mit Mukoviszidose.

 

 

Alterab 18 Jahren bei Einschluss (Kohorte 1), nach Zwischenanalyse ggf. ab 12 Jahren bei Einschluss (Kohorte 2)
FEV1≥50%
Visitenanzahl6
Studiendauer (pro Patient)etwa 5 Monate
Mutationen-

Details zur Studie

Die Studie

  • ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament eingenommen).
  • ist eine randomisierte, Placebo-kontrollierte Doppelblindstudie im Crossover-Design. Daher ist die Studienqualität hoch. Es gibt für jeden Patienten 2 Behandlungsphasen von je 28 Tagen. Als teilnehmender Patient erhält man in einer Behandlungsphase das Medikament und in der anderen Behandlungsphase das Placebo (Scheinpräparat). Ob ein Patient dabei zuerst das Medikament oder zuerst das Placebo erhält ist zufällig.
  • beinhaltet u.a. die folgenden Untersuchungen: Lungenfunktionstests und Blutproben sowie ggf. Sputum-Untersuchungen (Unterstudie) und Magnetresonanztomographie der Lunge (Unterstudie)

Der Wirkstoff ANAKINRA (Kineret®)

  • Der Wirkstoff, Anakinra, hemmt bestimmte Zytokine, d.h. körpereigene Botenstoffe, welche die Entzündungsreaktion steuern. Durch den Wirkstoff wird die (überschießende) Entzündung in der Lunge abgeschwächt.
  • Anakinra ist ein Arzneimittel in klinischer Erprobung, d. h. es ist von der Behörde für die Behandlung von Mukoviszidose noch nicht zugelassen. Es wurde bisher bei gesunden Probanden sowie bei Patienten mit verschiedenen rheumatischen Krankheitsbildern, wie rheumatoider Arthritis oder dem sogenannten periodischen Fiebersyndrom und COVID-19, geprüft und ist für diese Krankheitsbilder zugelassen (bei periodischen Fiebersyndromen ab dem Säuglingsalter).
  • Anakinra wird mit einer Spritze subkutan (d.h. unter die Haut) appliziert.

Weiterführende Links

Der Sponsor der Studie ist die Universität Heidelberg; es handelt sich um eine wissenschaftinitiierte Studie. 

Beteiligte Studienzentren

Universitätsklinikum Heidelberg

Abteilung Translationale Pneumologie
Studienkoordinatorin: Iris Kühbandner
E-Mail: Lungenstudien.KIND(at)med.uni-heidelberg.de
Telefon: 06221 / 56 34978

Charité Universitätsmedizin Berlin, CVK

Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Pneumologie und Immunologie
Studienkoordination: Angelika Sasien und Rola Khalife
E-Mail: cf-studienzentrum(at)charite.de
Telefon: 030 / 450 566 537

Universitätsmedizin Essen

Ruhrlandklinik
Westdeutsches Lungenzentrum am Universitätsklinikum Essen gGmbH
Studienkoordination Thea Schwarzer und Nadine Zmudzinski
E-Mail: Thea-Lisa.Schwarzer(at)rlk.uk-essen.de
Nadine.Zmudzinski(at)uk-essen.de
Telefon: 0201 / 433 4621
0201 / 433 4659

Studie des Deutschen Zentrums für Lungenforschung mit Kaftrio ab 6 Jahre und bei non-F508del Mutationen und Ausnahmegenehmigung durch die Krankenkassen

Kontaktinformationen

Die Studie rekrutiert über vier zusammengeschlossene CF-Zentren des Deutschen Zentrums für Lungenforschung. In Absprache mit dem betreuenden CF-Zentrum und -Arzt werden gerne entsprechende Studientermine angeboten - nach erfolgter Ausnahmegenehmigung durch die Krankenkasse.

Kontaktieren Sie hierzu gerne Prof. Dr. Anna-Maria Dittrich (Medizinische Hochschule Hannover) bzw. die lokale Studienkoordination Frau Rebecca Minso

E-Mail: dittrich.anna-maria(at)mh-hannover.de bzw. minso.rebecca(at)mh-hannover.de

Phase-1-Studie zu VX-522 bei Patienten mit Mukoviszidose// VX21-522-001

Untersucht werden die Sicherheit/ Verträglichkeit des neuen VX-522 bei erwachsenen Patienten mit Mukoviszidose und seltenen Mutationen, die nicht auf CFTR-Modulatoren ansprechen.

 

Alter Erwachsene (18-65 Jahre)
FEV1≥ 40%
Visitenanzahl8 Visiten
Studiendauerca. 24 Wochen
MutationenMutationen, die nicht auf CFTR-Modulatoren ansprechen (keine F508del)

Details zur Studie

Die Studie

  • ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament eingenommen); die Dosis wird langsam gesteigert
  • ist eine Open-Label Studie, d.h. alle Teilnehmer erhalten das Medikament
  • ist eine frühe Studienphase, bei der hauptsächlich die Sicherheit und Verträglichkeit (nicht die Wirksamkeit) untersucht wird
  • kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Nebenwirkungen, Blutuntersuchungen

VX-522

  • ist eine mRNA Therapie
  • wird inhaliert

Weiterführende Links

Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Vertex Pharmaceuticals.

Bakteriophagen-Studie für Patienten, die an einer Lungeninfektion mit Pseudomonas aeruginosa erkrankt sind//Phage4Cure

Die Studie wird an der Charité in Berlin durchgeführt. Untersucht werden die Verträglichkeit und Wirksamkeit einer Bakteriophagenmischung bei chronischer Lungeninfektion mit Pseudomonas aeruginosa. 

Alterab 18 Jahre (bis 75)
BMI18-30
Visitenanzahl3 Visiten plus stationärer Aufenthalt von 11 Nächten
Studiendauer5 Wochen
Sonstigeschronische Lungeninfektion mit Pseudomonas aeruginosa

Details zur Studie

Phage4Cure

  • ist ein vom Bundesministerium für Bildung und Forschung bis 2023 gefördertes Projekt. Als Ergebnis steht ein „Bakteriophagen-Cocktail“ zur Verfügung, der nun in einer klinischen Studie an der Charité untersucht werden soll. Der Bakteriophagen-Cocktail besteht aus einer Mischung verschiedener Bakteriophagen und wurde zur Bekämpfung von Infektionen der Lunge mit Pseudomonas aeruginosa entwickelt. In der aktuellen Studie wird nun untersucht, ob die Pseudomonas-Keime durch die Inhalation des Bakteriophagen-Cocktails reduziert werden können. 

Bakteriophagen

  • sind spezielle Viren, die nur bestimmte Bakterien angreifen; in diesem Fall Pseudomonas aeruginosa. In der Studie sollen die Wirksamkeit und die Verträglichkeit einer Bakteriophagenmischung untersucht werden.

Die Bakteriophagenmischung wird inhaliert.

Weiterführende Links

Zuletzt aktualisiert: 11.11.2024
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