Laufende klinische Studien finden
Bevor der Arzt neue Medikamente verschreiben darf, müssen sie klinische Studien durchlaufen. Erst danach weiß man, ob ein neues Medikament wirksam und sicher ist. Auch deutsche Studienzentren nehmen regelmäßig an den meist international laufenden Studien teil. Als Patient kann man ebenfalls teilnehmen. Allerdings kommt nicht jede Studie für jeden Patienten in Frage. Eine Übersicht über wichtige laufende Studien gibt die folgende Liste. Bei Interesse können Sie sich direkt an eines der teilnehmenden Zentren oder an das Koordinationsteam des Studiennetzwerks (CF-CTN) im Mukoviszidose Institut wenden. Studienergebnisse finden Sie regelmäßig in unserer Rubrik Aktuelles.
Die Farben in der Studienliste geben übrigens die Kategorie an, zu der ein neues Medikament gehört:
CFTR-Modulatoren, die die Funktion des bei Mukoviszidose defekten Salzkanals (teilweise) wiederherstellen (lila)
Salz-/Wasserhaushalt und Schleimlöser (grün)
Antientzündliche Medikamente (türkis)
Antibiotika und ähnlich wirkende Substanzen (orange)
Genetische Therapie (dunkelblau)
Sonstige (grau)
Ihre Ansprechpartnerin
Dr. Jutta Bend
Leitlinien / Neugeborenen-Screening
Tel.: +49 (0)228 98780-47
E-Mail: JBend(at)muko.info
CF-CTN Germany Coordination Team
Tel.: +49 (0)228 98780-43
E-Mail: CFCTN(at)muko.info
Aktuelle klinische Studien
Phase-3-Studie mit BI 1291583 bei Bronchiektasen//Airtivity
Untersucht werden die Verträglichkeit und Wirksamkeit von BI 1291583 bei erwachsenen Patienten mit Bronchiektasen (auch Mukoviszidose). Die Studie findet in zahlreichen deutschen Studienzentren statt (s. Beteiligte Studienzentren).
| Alter | erwachsene Patienten mit Bronchiektasen |
| Sonstiges | Patienten müssen Sputum produzieren können; mindestens 1-2 antibiotikabehandelte Verschlechterungen der Lungenerkrankung (Exazerbation) im vergangenen Jahr |
| Visiten | 10 Visiten, 13 Anrufe |
| Studiendauer | bis zu 1,5 Jahre |
Details zur Studie
Die Studie
- ist eine Interventionsstudie; es wird täglich eine Tablette eingenommen
- ist eine Zulassungsstudie (Phase 3)
- ist placebo-kontrolliert und randomisiert, d.h. die Studienqualität ist hoch, aber es kann sein, dass man als Teilnehmer lediglich ein Scheinmedikament bekommt
- Es wird u.a. untersucht, ob durch das Medikament Exazerbationen (Verschlechterungen der Lunge) seltener auftreten.
- kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Tagebuch (digital), Sputumuntersuchungen, Lungenfunktionstests, Fragebögen
Der Wirkstoff BI 1291583
- ist ein anti-entzündliches Medikament.
- wird als Tablette eingenommen.
Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Boehringer Ingelheim .
Weiterführende Links
Link zur Studie im amerikanischen Studienregister (englisch)
Link zur Studie im europäischen Studienregister (englisch)
Beteiligte Studienzentren
Da es in der Studie nicht nur um Mukoviszidose, sondern generell um Patienten mit Bronchiektasen geht, also auch um andere Lungenerkrankungen, sind nicht nur Mukoviszidose-Zentren an der Studie beteiligt.
Es nehmen Kliniken in folgenden Städten teil :
Ahrensburg, Bamberg, Berlin, Bochum, Bonn, Donaustauf, Dortmund, Dresden, Essen, Frankfurt, Freiburg, Gauting, Halle/Saale, Halle, Hannover, Heidelberg, Immenhausen, Jena, Kiel, Köln, Lübeck, Mainz, München, Potsdam, Stralsund, Wiesbaden
Weitere Informationen zu den Studienzentren gibt die europäische Studienliste (englischsprachig) unter "Locations and contact points"
Phase-2-Studie mit Phagen gegen Lungeninfekte//BMX-04-002
Untersucht werden die Verträglichkeit und Wirksamkeit von BMX004 bei erwachsenen Patienten mit Mukoviszidose und chronischer Lungeninfektion mit Pseudomonas aeruginosa. Die Studie findet statt in Essen, Frankfurt, Köln, Jena, Berlin und München.
| Alter | 18 Jahre und älter |
| ppFEV1 | 40-80% |
| Mutation | keine Vorgabe |
| Sonstiges | keine Transplantation, keine ABPA, keine NTM |
| Studiendauer | 8 Wochen plus 6 Monate Nachbeobachtung |
Details zur Studie
Die Studie
- ist eine Interventionsstudie; es wird ein Medikament inhaliert
- ist eine frühe Studienphase (Phase 2)
- ist placebo-kontrolliert und randomisiert, d.h. die Studienqualität ist hoch, aber es kann sein, dass man als Teilnehmer lediglich ein Scheinmedikament bekommt
- kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Sputumuntersuchungen, Lungenfunktionstests, Fragebögen
Der Wirkstoff BMX004
- ist ein Phagenmedikament. Phagen sind spezialisierte Viren, die (nur) bestimmte Bakterien befallen. Mit BMX004 sollen Lungeninfekte (Pseudomonas aeruginosa) bekämpft werden
- wird inhaliert
Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen BiomX Ltd.
Weiterführende Links
Link zum europäischen Studienregister (englischsprachig)
Link zum amerikanischen Studienregister (englischsprachig)
Link zur amerikanischen Patientenorganisation CFF (englischsprachig)
Beteiligte Studienzentren
Die Studie findet in Köln, Jena, Essen, Berlin, Frankfurt, München statt.
Europäisches Studienregister (engl. mit Informationen zu den Studienzentren unter "Locations and contact points")
Phase-3-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit der Dreifachkombinationstherapie mit VX 121/Tezacaftor/Deutivacaftor bei Patienten mit zystischer Fibrose im Alter von 1 bis 11 Jahren//VX21-121-105
Diese Studie findet u.a. in Berlin, Hannover und Essen statt. Untersucht werden die Sicherheit/ Verträglichkeit und Pharmakokinetik der Dreifachkombination von VX-121, Tezacaftor und Deutivacaftor bei Kindern. Die Rekrutierung der Studie ist abgeschlossen.
| Alter | 1-11 Jahre (mehrere Alterskohorten) |
| FEV1 | keine Begrenzung |
| Mutation | Mutation, die auf eine Dreifachkombination anspricht |
| Studiendauer (pro Patient) | bis zu 32 Wochen |
Details zur Studie
Die Studie
- ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament eingenommen)
- Kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Lungenfunktionstests, Fragebögen zur Lebensqualität, Schweißtests
Das Medikament
Die Dreifachkombination Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor ist ab 6 Jahren in Europa unter dem Handelsnamen Alyftrek zugelassen.
Weiterführende Links
- Zum europäischen Studienregister (englischsprachig)
- Zum amerikanischen Studienregister (englischsprachig)
- Informationen zu Alyftrek
Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Vertex Pharmaceuticals Inc.
Beobachtung der radiologischen und biochemischen Effekte bei Kindern und jungen Erwachsenen unter Supplementation mit dem Nahrungsergänzungsmittel Cholin auf die Cystische Fibrose-assoziierte Lebererkrankung//SHIELD
Diese Studie wird monozentrisch in Tübingen durchgeführt.
| Alter | 6-25 Jahre |
| Sonstiges | Steatose u./o. Transaminasenerhöhung bei erniedrigtem Cholinspiegel/Cholinmangel |
| Visitenanzahl | 5 |
| Studiendauer (pro Patient) | 360 Tage |
Details zur Studie
Die Studie
- ist eine prospektive randomisierte und plazebokontrollierte Doppelblindstudie, d.h. die Studienqualität ist hoch, man kann als Teilnehmer aber auch ein Scheinmedikament bekommen
- kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Blutuntersuchungen, Magnetresonanztomographie (MRT), Ultraschalluntersuchungen
- primäres Zielkriterium: Steatose-Gruppe: Rückgang der Steatose / Tansaminasengruppe: klinisch relevanter Rückgang der Erhöhung der AST, ALT,
Sekundäre Zielparameter: Vergleichbarkeit von Ultraschalluntersuchung (ATI) und Magnetresonanztomografie zur Quantifizierung von Leberfett (no, mild, moderate, severe) bei V2 und bei V4
Der Wirkstoff Cholin
- ist ein Nahrungsergänzungsmittel
- Cholinmangel ist charakteristisch für Mukoviszidose (CF)-Patienten/-innen mit exokriner Pankreasinsuffizienz und führt zu akuten und chronischen Störungen der Leberfunktion. Die CF-assoziierte Lebererkrankung (CFALD) ist eine häufige Krankheitskomplikation bei Mukoviszidose.
- In der Studie wird untersucht, ob die Einnahme von Cholin den Cholinmangel beheben und die Lebererkrankung verbessern kann.
Weiterführende Links
Die Studie ist eine nicht-kommerzielle Studie und wird gefördert durch den Landesverband Mukoviszidose Baden-Württemberg und die Margarete-Müller-Bull Stiftung (Stuttgart).
Beteiligte Studienzentren
Universitätsklinik für Kinder- und Jugendmedizin Tübingen
Studienleitung:
Prof. Dr. med. Dr. rer. physiol. Wolfgang Bernhard, Facharzt für Physiologie & Ökotrophologe, Abt. Neonatologie-Arbeitsgruppe Neonatale Ernährung und Entwicklung,
Dr. Ute Graepler-Mainka, Fachärztin für Kinder- und Jugendmedizin, Abteilung Kinderheilkunde I- Mukoviszidoseambulanz
Dr. Johannes Hilberath, Facharzt für Kinder- und Jugendmedizin, Neonatologie, Pädiatrische Gastroenterologie, Abteilung Kinderheilkunde I-Kindergastroenterologie
Frühe Studienphase (Phase 2a) mit SPL84 in erwachsenen CF-Patienten// SPL84-002
Untersucht werden die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und erste Wirksamkeit von SPL84 bei Patienten mit Mukoviszidose und der seltenen Spleiß-Mutation 3849 + 10 Kb C ->T. In Deutschland nehmen die Studienzentren in Potsdam und München-West teil.
| Alter | ab 18 Jahre |
| FEV1 | 40-90% |
| Visitenanzahl | 14 |
| Studiendauer (pro Patient) | 17,5 Wochen |
| Mutation | mindestens eine 3849 + 10 Kb C ->T |
Details zur Studie
Die Studie
- ist eine Interventionsstudie; es wird ein Medikament inhaliert
- ist eine frühe Studienphase (Phase 2a)
- ist Placebo-kontrolliert und randomisiert, d.h. die Studienqualität ist hoch, aber es kann sein, dass man als Teilnehmer lediglich ein Scheinmedikament bekommt
- kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Blutuntersuchungen, Lungenfunktionstests, EKGs
Der Wirkstoff SPL84
- ist ein sogenanntes Antisense-Nukleotid (ASO). Dieses wird inhaliert und soll in den Lungenzellen Probleme bei der CFTR RNA (beim Spleißen) beheben helfen, damit wieder ein funktionierendes CFTR entsteht
- wird inhaliert
Weiterführende Links
Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen SpliSense Ltd.
Beteiligte Studienzentren
In Deutschland nehmen die Zentren in Potsdam und München-West an der Studie teil. Weitere Informationen (englichsprachig) zu den teilnehmenden Zentren finden Sie in der Europäischen Studienliste
Randomisierte, Placebo-kontrollierte Phase IIa-Doppelblindstudie im Crossover-Design zur Sicherheit und Wirksamkeit von Anakinra bei Patienten mit Mukoviszidose//ANAKIN
Diese Studie findet statt in Heidelberg, Berlin und Essen. Untersucht werden die Sicherheit/ Verträglichkeit und Wirksamkeit von ANAKINRA bei Patienten mit Mukoviszidose.
| Alter | ab 18 Jahren bei Einschluss (Kohorte 1), nach Zwischenanalyse ggf. ab 12 Jahren bei Einschluss (Kohorte 2) |
| FEV1 | ≥50% |
| Visitenanzahl | 6 |
| Studiendauer (pro Patient) | etwa 5 Monate |
| Mutationen | - |
Details zur Studie
Die Studie
- ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament eingenommen).
- ist eine randomisierte, Placebo-kontrollierte Doppelblindstudie im Crossover-Design. Daher ist die Studienqualität hoch. Es gibt für jeden Patienten 2 Behandlungsphasen von je 28 Tagen. Als teilnehmender Patient erhält man in einer Behandlungsphase das Medikament und in der anderen Behandlungsphase das Placebo (Scheinpräparat). Ob ein Patient dabei zuerst das Medikament oder zuerst das Placebo erhält ist zufällig.
- beinhaltet u.a. die folgenden Untersuchungen: Lungenfunktionstests und Blutproben sowie ggf. Sputum-Untersuchungen (Unterstudie) und Magnetresonanztomographie der Lunge (Unterstudie)
Der Wirkstoff ANAKINRA (Kineret®)
- Der Wirkstoff, Anakinra, hemmt bestimmte Zytokine, d.h. körpereigene Botenstoffe, welche die Entzündungsreaktion steuern. Durch den Wirkstoff wird die (überschießende) Entzündung in der Lunge abgeschwächt.
- Anakinra ist ein Arzneimittel in klinischer Erprobung, d. h. es ist von der Behörde für die Behandlung von Mukoviszidose noch nicht zugelassen. Es wurde bisher bei gesunden Probanden sowie bei Patienten mit verschiedenen rheumatischen Krankheitsbildern, wie rheumatoider Arthritis oder dem sogenannten periodischen Fiebersyndrom und COVID-19, geprüft und ist für diese Krankheitsbilder zugelassen (bei periodischen Fiebersyndromen ab dem Säuglingsalter).
- Anakinra wird mit einer Spritze subkutan (d.h. unter die Haut) appliziert.
Weiterführende Links
Der Sponsor der Studie ist die Universität Heidelberg; es handelt sich um eine wissenschaftinitiierte Studie.
Beteiligte Studienzentren
Universitätsklinikum Heidelberg
Abteilung Translationale Pneumologie
Studienkoordinatorin: Iris Kühbandner
E-Mail: Lungenstudien.KIND(at)med.uni-heidelberg.de
Telefon: 06221 / 56 34978
Charité Universitätsmedizin Berlin, CVK
Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Pneumologie und Immunologie
Studienkoordination: Angelika Sasien und Rola Khalife
E-Mail: cf-studienzentrum(at)charite.de
Telefon: 030 / 450 566 537
Universitätsmedizin Essen
Ruhrlandklinik
Westdeutsches Lungenzentrum am Universitätsklinikum Essen gGmbH
Studienkoordination Thea Schwarzer und Nadine Zmudzinski
E-Mail: Thea-Lisa.Schwarzer(at)rlk.uk-essen.de
Nadine.Zmudzinski(at)uk-essen.de
Telefon: 0201 / 433 4621
0201 / 433 4659
Studie des Deutschen Zentrums für Lungenforschung mit Kaftrio ab 6 Jahre und bei non-F508del Mutationen und Ausnahmegenehmigung durch die Krankenkassen
Kontaktinformationen
Die Studie rekrutiert über vier zusammengeschlossene CF-Zentren des Deutschen Zentrums für Lungenforschung. In Absprache mit dem betreuenden CF-Zentrum und -Arzt werden gerne entsprechende Studientermine angeboten - nach erfolgter Ausnahmegenehmigung durch die Krankenkasse.
Kontaktieren Sie hierzu gerne Prof. Dr. Anna-Maria Dittrich (Medizinische Hochschule Hannover) bzw. die lokale Studienkoordination Frau Rebecca Minso
E-Mail: dittrich.anna-maria(at)mh-hannover.de bzw. minso.rebecca(at)mh-hannover.de
Phase-1-Studie zu VX-522 bei Patienten mit Mukoviszidose// VX21-522-001
Untersucht werden die Sicherheit/ Verträglichkeit des neuen VX-522 bei erwachsenen Patienten mit Mukoviszidose und seltenen Mutationen, die nicht auf CFTR-Modulatoren ansprechen. Rekrutierung in Deutschland abgeschlossen.
| Alter | Erwachsene (18-65 Jahre) |
| FEV1 | ≥ 40% |
| Visitenanzahl | 8 Visiten |
| Studiendauer | ca. 24 Wochen |
| Mutationen | Mutationen, die nicht auf CFTR-Modulatoren ansprechen (keine F508del) |
Details zur Studie
Die Studie
- ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament eingenommen); die Dosis wird langsam gesteigert
- ist eine Open-Label Studie, d.h. alle Teilnehmer erhalten das Medikament
- ist eine frühe Studienphase, bei der hauptsächlich die Sicherheit und Verträglichkeit (nicht die Wirksamkeit) untersucht wird
- kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Nebenwirkungen, Blutuntersuchungen
VX-522
- ist eine mRNA Therapie
- wird inhaliert
Weiterführende Links
- Informationen zur Studie im amerikanischen Studienregister (englischsprachig)
- Link zum Wirkstoff in einer Übersicht über CF-Medikamente in der Entwicklung (englischsprachig)
Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Vertex Pharmaceuticals.
Bakteriophagen-Studie für Patienten, die an einer Lungeninfektion mit Pseudomonas aeruginosa erkrankt sind//Phage4Cure
Die Studie wird an der Charité in Berlin durchgeführt. Untersucht werden die Verträglichkeit und Wirksamkeit einer Bakteriophagenmischung bei chronischer Lungeninfektion mit Pseudomonas aeruginosa.
| Alter | ab 18 Jahre (bis 75) |
| BMI | 18-30 |
| Visitenanzahl | 3 Visiten plus stationärer Aufenthalt von 11 Nächten |
| Studiendauer | 5 Wochen |
| Sonstiges | chronische Lungeninfektion mit Pseudomonas aeruginosa |
Details zur Studie
Phage4Cure
- ist ein vom Bundesministerium für Bildung und Forschung bis 2023 gefördertes Projekt. Als Ergebnis steht ein „Bakteriophagen-Cocktail“ zur Verfügung, der nun in einer klinischen Studie an der Charité untersucht werden soll. Der Bakteriophagen-Cocktail besteht aus einer Mischung verschiedener Bakteriophagen und wurde zur Bekämpfung von Infektionen der Lunge mit Pseudomonas aeruginosa entwickelt. In der aktuellen Studie wird nun untersucht, ob die Pseudomonas-Keime durch die Inhalation des Bakteriophagen-Cocktails reduziert werden können.
Bakteriophagen
- sind spezielle Viren, die nur bestimmte Bakterien angreifen; in diesem Fall Pseudomonas aeruginosa. In der Studie sollen die Wirksamkeit und die Verträglichkeit einer Bakteriophagenmischung untersucht werden.
Die Bakteriophagenmischung wird inhaliert.
Weiterführende Links
Weitere Informationen
- Die Europäische Arzneimittelagentur EMA hat eine Europakarte mit den aktuell in der EU laufenden klinischen Studien (zu allen Erkrankungen) veröffentlicht. Auf der Karte können Sie nach einer bestimmten Erkrankung suchen und nach dem gewünschten Land filtern. Hier sind dann auch klinische Studien zur CF zu finden.
Zur EU-Studienkarte (auf Englisch) - Studienfinder der amerikanischen Patientenorganisation (englisch)
- Informationen zu klinischen Studien im muko.blog
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