Laufende klinische Studien finden
Bevor der Arzt neue Medikamente verschreiben darf, müssen sie klinische Studien durchlaufen. Erst danach weiß man, ob ein neues Medikament wirksam und sicher ist. Auch deutsche Studienzentren nehmen regelmäßig an den meist international laufenden Studien teil. Als Patient kann man ebenfalls teilnehmen. Allerdings kommt nicht jede Studie für jeden Patienten in Frage. Eine Übersicht über wichtige laufende Studien gibt die folgende Liste. Bei Interesse können Sie sich direkt an eines der teilnehmenden Zentren oder an das Koordinationsteam des Studiennetzwerks (CF-CTN) im Mukoviszidose Institut wenden. Studienergebnisse finden Sie regelmäßig in unserer Rubrik Aktuelles.
Die Farben in der Studienliste geben übrigens die Kategorie an, zu der ein neues Medikament gehört:
CFTR-Modulatoren, die die Funktion des bei Mukoviszidose defekten Salzkanals (teilweise) wiederherstellen (lila)
Salz-/Wasserhaushalt und Schleimlöser (grün)
Antientzündliche Medikamente (türkis)
Antibiotika und ähnlich wirkende Substanzen (orange)
Genetische Therapie (dunkelblau)
Sonstige (grau)
Ihre Ansprechpartnerin
Dr. Jutta Bend
Leitlinien / Neugeborenen-Screening
Tel.: +49 (0)228 98780-47
E-Mail: JBend(at)muko.info
CF-CTN Germany Coordination Team
Tel.: +49 (0)228 98780-43
E-Mail: CFCTN(at)muko.info
Aktuelle klinische Studien
Phase IIb Studie mit AZD0292 in Teilnehmern mit Bronchiektasen und chronischer Pseudomonas aeruginosa Kolonisation //CLEAR
Untersucht werden die Verträglichkeit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von AZD0292 bei Menschen mit Bronchiektasen (auch Mukoviszidose) und chronischer Lungeninfektion mit Pseudomonas aeruginosa.
| Alter | ab 18 Jahre |
| ppFEV1 | 25% und darüber |
| Gewicht | mindestens 35kg |
| Sonstiges | Bronchiektasen, chronische Pseudomonas Infektion, Exazerbationen in der Vergangenheit, kein Start einer Modulatortherapie in den vergangenen 3 Monaten |
Details zur Studie
Die Studie
- ist eine Interventionsstudie; das Medikament AZD0292 wird intravenös verabreicht
- ist eine frühe Studienphase (Phase 2b)
- ist placebo-kontrolliert und randomisiert, d.h. die Studienqualität ist hoch, aber es kann sein, dass man als Teilnehmer ein Scheinmedikament bekommt
- kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Blutuntersuchungen, Fragebögen
Der Wirkstoff AZD0292
- ist ein Antikörper, der die Anzahl von Exazerbationen (Verschlechterungen) verringern soll
- soll u.a. auf Biofilme wirken, die von Pseudomonas aeruginosa gebildet werden
- wird intravenös verabreicht
Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen AstraZeneca.
Weiterführende Links
Zum europäischen Studienregister (englisch)
Zur Pipeline der amerikanischen Patientenorganisation CFF (englisch)
Beteiligte Studienzentren
Da es in der Studie nicht nur um Mukoviszidose, sondern generell um Patienten mit Bronchiektasen geht, also auch um andere Lungenerkrankungen, sind nicht nur Mukoviszidose-Zentren an der Studie beteiligt.
Es nehmen Kliniken in folgenden Städten teil: München, Hannover, Konstanz, Essen, Frankfurt (Main), Halle, Berlin
Weitere Informationen zu den Studienzentren gibt die europäische Studienliste (englischsprachig) unter “Durchführungsorte und Kontaktinformation”
Phase-3-Studie mit BI 1291583 bei Bronchiektasen//Airtivity
Untersucht werden die Verträglichkeit und Wirksamkeit von BI 1291583 bei Patienten mit Bronchiektasen (auch Mukoviszidose). Die Studie findet in zahlreichen deutschen Studienzentren statt (s. Beteiligte Studienzentren).
| Alter | Patienten mit Bronchiektasen 12-17 Jahre (Rekrutierung Erwachsene bereits geschlossen) |
| Sonstiges | Patienten müssen Sputum produzieren können; mindestens 1-2 antibiotikabehandelte Verschlechterungen der Lungenerkrankung (Exazerbation) im vergangenen Jahr |
| Visiten | 10 Visiten, 13 Anrufe |
| Studiendauer | bis zu 1,5 Jahre |
Details zur Studie
Die Studie
- ist eine Interventionsstudie; es wird täglich eine Tablette eingenommen
- ist eine Zulassungsstudie (Phase 3)
- ist placebo-kontrolliert und randomisiert, d.h. die Studienqualität ist hoch, aber es kann sein, dass man als Teilnehmer lediglich ein Scheinmedikament bekommt
- Es wird u.a. untersucht, ob durch das Medikament Exazerbationen (Verschlechterungen der Lunge) seltener auftreten.
- kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Tagebuch (digital), Sputumuntersuchungen, Lungenfunktionstests, Fragebögen
Der Wirkstoff BI 1291583
- ist ein anti-entzündliches Medikament.
- wird als Tablette eingenommen.
Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Boehringer Ingelheim .
Weiterführende Links
Zum amerikanischen Studienregister (englisch)
Zum europäischen Studienregister (englisch)
Beteiligte Studienzentren
Da es in der Studie nicht nur um Mukoviszidose, sondern generell um Patienten mit Bronchiektasen geht, also auch um andere Lungenerkrankungen, sind nicht nur Mukoviszidose-Zentren an der Studie beteiligt.
Es nehmen Kliniken in folgenden Städten teil :
Ahrensburg, Bamberg, Berlin, Bochum, Bonn, Donaustauf, Dortmund, Dresden, Essen, Frankfurt, Freiburg, Gauting, Halle/Saale, Halle, Hannover, Heidelberg, Immenhausen, Jena, Kiel, Köln, Lübeck, Mainz, München, Potsdam, Stralsund, Wiesbaden
Weitere Informationen zu den Studienzentren gibt die europäische Studienliste (englischsprachig) unter "Locations and contact points"
Phase-3-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit der Dreifachkombinationstherapie mit VX 121/Tezacaftor/Deutivacaftor bei Patienten mit zystischer Fibrose im Alter von 1 bis 11 Jahren//VX21-121-105
Diese Studie findet u.a. in Berlin, Hannover und Essen statt. Untersucht werden die Sicherheit/ Verträglichkeit und Pharmakokinetik der Dreifachkombination von VX-121, Tezacaftor und Deutivacaftor bei Kindern. Die Rekrutierung der Studie ist abgeschlossen.
| Alter | 1-11 Jahre (mehrere Alterskohorten) |
| FEV1 | keine Begrenzung |
| Mutation | Mutation, die auf eine Dreifachkombination anspricht |
| Studiendauer (pro Patient) | bis zu 32 Wochen |
Details zur Studie
Die Studie
- ist eine Interventionsstudie (d.h. es wird ein Medikament eingenommen)
- Kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Lungenfunktionstests, Fragebögen zur Lebensqualität, Schweißtests
Das Medikament
Die Dreifachkombination Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor ist ab 6 Jahren in Europa unter dem Handelsnamen Alyftrek zugelassen.
Weiterführende Links
- Zum europäischen Studienregister (englischsprachig)
- Zum amerikanischen Studienregister (englischsprachig)
- Informationen zu Alyftrek
Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Vertex Pharmaceuticals Inc.
Beobachtung der radiologischen und biochemischen Effekte bei Kindern und jungen Erwachsenen unter Supplementation mit dem Nahrungsergänzungsmittel Cholin auf die Cystische Fibrose-assoziierte Lebererkrankung//SHIELD
Diese Studie wird monozentrisch in Tübingen durchgeführt.
| Alter | 6-25 Jahre |
| Sonstiges | Es muss eine Steatose (Fettleber) u./o. Transaminasenerhöhung bei erniedrigtem Cholinspiegel/Cholinmangel vorliegen. |
| Visitenanzahl | 5 (V1-V5) |
| Studiendauer (pro Patient) | 360 Tage |
Details zur Studie
Die Studie
- ist eine prospektive randomisierte und plazebokontrollierte Doppelblindstudie, d.h. die Studienqualität ist hoch, man bekommt als Teilnehmer entweder Cholinchlorid oder ein Scheinmedikament.
- beinhaltet die folgenden Untersuchungen: Blutuntersuchungen, Magnetresonanztomographie (MRT), Ultraschalluntersuchungen
- Primärer Zielparameter in Steatose-Gruppe: Rückgang der Steatose; primärer Zielparameter in Tansaminasengruppe: klinisch relevanter Rückgang der Erhöhung der AST, ALT.
- Sekundäre Zielparameter: Vergleichbarkeit von Ultraschalluntersuchung (ATI) und Magnetresonanztomografie zur Quantifizierung von Leberfett (no, mild, moderate, severe) bei Visite 2 (V2) und V4.
Der Wirkstoff Cholin
- ist ein essentieller Nährstoff und gilt formal als Nahrungsergänzungsmittel. Cholinmangel ist charakteristisch für Mukoviszidose (CF)-Patienten/-innen mit exokriner Pankreasinsuffizienz und führt zu akuten und chronischen Störungen der Leberfunktion. Die CF-assoziierte Lebererkrankung (CFALD) ist eine häufige Krankheitskomplikation bei Mukoviszidose.
- In der Studie wird untersucht, ob die Einnahme von Cholin den Plasmaspiegel von Cholin normalisieren, den Cholinmangel beheben und die Lebererkrankung verbessern kann.
Weiterführende Links
Die Studie ist eine nicht-kommerzielle Studie und wird gefördert durch den Landesverband Mukoviszidose Baden-Württemberg und die Margarete-Müller-Bull Stiftung (Stuttgart).
Beteiligte Studienzentren
Universitätsklinik für Kinder- und Jugendmedizin Tübingen
Studienleitung:
Prof. Dr. med. Dr. rer. physiol. Wolfgang Bernhard, Facharzt für Physiologie & Ökotrophologe, Abt. Neonatologie-Arbeitsgruppe Neonatale Ernährung und Entwicklung,
Dr. Ute Graepler-Mainka, Fachärztin für Kinder- und Jugendmedizin, Abteilung Kinderheilkunde I- Mukoviszidoseambulanz
Dr. Johannes Hilberath, Facharzt für Kinder- und Jugendmedizin, Neonatologie, Pädiatrische Gastroenterologie, Abteilung Kinderheilkunde I-Kindergastroenterologie
Frühe Studienphase (Phase 2a) mit SPL84 in erwachsenen CF-Patienten// SPL84-002
Untersucht werden die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und erste Wirksamkeit von SPL84 bei Patienten mit Mukoviszidose und der seltenen Spleiß-Mutation 3849 + 10 Kb C ->T. In Deutschland nehmen die Studienzentren in Potsdam und München-West teil. Die Studie war unterbrochen, läuft aber jetzt wieder an.
| Alter | ab 18 Jahre |
| FEV1 | 40-90% |
| Visitenanzahl | 14 |
| Studiendauer (pro Patient) | 17,5 Wochen |
| Mutation | mindestens eine 3849 + 10 Kb C ->T |
Details zur Studie
Die Studie
- ist eine Interventionsstudie; es wird ein Medikament inhaliert
- ist eine frühe Studienphase (Phase 2a)
- ist Placebo-kontrolliert und randomisiert, d.h. die Studienqualität ist hoch, aber es kann sein, dass man als Teilnehmer lediglich ein Scheinmedikament bekommt
- kann u.a. die folgenden Untersuchungen beinhalten: Blutuntersuchungen, Lungenfunktionstests, EKGs
Der Wirkstoff SPL84
- ist ein sogenanntes Antisense-Nukleotid (ASO). Dieses wird inhaliert und soll in den Lungenzellen Probleme bei der CFTR RNA (beim Spleißen) beheben helfen, damit wieder ein funktionierendes CFTR entsteht
- wird inhaliert
Weiterführende Links
- Link zum amerikanischen Studienregister clinicaltrials.gov (englischsprachig)
- Link zum europäischen Studienregister euclinicaltrials (englischsprachig)
Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen SpliSense Ltd.
Beteiligte Studienzentren
In Deutschland nehmen die Zentren in Potsdam und München-West an der Studie teil. Weitere Informationen (englichsprachig) zu den teilnehmenden Zentren finden Sie in der Europäischen Studienliste
Weitere Informationen
- Die Europäische Arzneimittelagentur EMA hat eine Europakarte mit den aktuell in der EU laufenden klinischen Studien (zu allen Erkrankungen) veröffentlicht. Auf der Karte können Sie nach einer bestimmten Erkrankung suchen und nach dem gewünschten Land filtern. Hier sind dann auch klinische Studien zur CF zu finden.
Zur EU-Studienkarte (auf Englisch) - Studienfinder der amerikanischen Patientenorganisation (englisch)
- Informationen zu klinischen Studien im muko.blog
- Aktuelle Neuigkeiten
- Therapien in der Entwicklung