Bevor der Arzt neue Medikamente verschreiben darf, müssen sie klinische Studien durchlaufen. Erst danach weiß man, ob ein neues Medikament wirksam und sicher ist. Auch deutsche Studienzentren nehmen regelmäßig an den meist international laufenden Studien teil. Als Patient kann man ebenfalls teilnehmen. Allerdings kommt nicht jede Studie für jeden Patienten in Frage. Eine Übersicht über wichtige laufende Studien gibt die folgende Liste. Bei Interesse können Sie sich direkt an eines der teilnehmenden Zentren oder an das Koordinationsteam des Studiennetzwerks (CF-CTN) im Mukoviszidose Institut wenden. Studienergebnisse finden Sie regelmäßig in unserer Rubrik Aktuelles.
Die Farben in der Studienliste geben übrigens die Kategorie an, zu der ein neues Medikament gehört:
CFTR-Modulatoren, die die Funktion des bei Mukoviszidose defekten Salzkanals (teilweise) wiederherstellen (lila)
Salz-/Wasserhaushalt und Schleimlöser (grün)
Antientzündliche Medikamente (türkis)
Antibiotika und ähnlich wirkende Substanzen (orange)
Genetische Therapie (dunkelblau)
Sonstige (grau)
Dr. Jutta Bend
Leitlinien / Neugeborenen-Screening
Tel.: +49 (0)228 98780-47
E-Mail: JBend(at)muko.info
CF-CTN Germany Coordination Team
Tel.: +49 (0)228 98780-43
E-Mail: CFCTN(at)muko.info
Diese Studie wird in verschiedenen Zentren des europäischen Studiennetzwerkes ECFS-CTN durchgeführt; in Deutschland nehmen Hannover und Berlin teil. Die Probanden wurden aus dem HIT-CF Projekt ausgewählt; es gibt keine freien Studienplätze. Der Mukoviszidose e.V. unterstützt das HIT-CF Projekt finanziell und mit personellen Ressourcen.
Alter | über 18 Jahre |
ppFEV1 | 40-90% |
BMI | 16-30 kg/m2 |
Regelmäßige Updates finden sich in den Newslettern des HIT-CF Projektes: Link zum HIT-CF-Projekt
Die Studie ist eine nicht-kommerzielle Studie, die von der EU gefördert wird (No 755021); der Sponsor ist FairTherapeutics.
Die Studie findet in Hannover und Berlin statt. Es gibt keine freien Studienplätze, da die Teilnehmer aus dem HIT-CF Projekt ausgewählt wurden.
Untersucht wird die natürliche Entwicklung der Bauchspeicheldrüse bei Säuglingen mit Mukoviszidose ohne eine Modulatortherapie. Dies ist eine nicht-interventionelle Studie.
Alter | unter 6 Monate |
Sonstiges | keine Modulatortherapie |
Studiendauer (pro Patient) | Ende der Studienteilnahme immer im Alter von 12 Monaten |
Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Vertex Pharmaceuticals Inc.
Diese Studie wird monozentrisch in Tübingen durchgeführt.
Alter | 6-25 Jahre |
Sonstiges | Steatose u./o. Transaminasenerhöhung bei erniedrigtem Cholinspiegel/Cholinmangel |
Visitenanzahl | 5 |
Studiendauer (pro Patient) | 360 Tage |
Die Studie ist eine nicht-kommerzielle Studie und wird gefördert durch den Landesverband Mukoviszidose Baden-Württemberg und die Margarete-Müller-Bull Stiftung (Stuttgart).
Universitätsklinik für Kinder- und Jugendmedizin Tübingen
Studienleitung:
Prof. Dr. med. Dr. rer. physiol. Wolfgang Bernhard, Facharzt für Physiologie & Ökotrophologe, Abt. Neonatologie-Arbeitsgruppe Neonatale Ernährung und Entwicklung,
Dr. Ute Graepler-Mainka, Fachärztin für Kinder- und Jugendmedizin, Abteilung Kinderheilkunde I- Mukoviszidoseambulanz
Dr. Johannes Hilberath, Facharzt für Kinder- und Jugendmedizin, Neonatologie, Pädiatrische Gastroenterologie, Abteilung Kinderheilkunde I-Kindergastroenterologie
Untersucht werden die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und erste Wirksamkeit von SPL84 bei Patienten mit Mukoviszidose und der seltenen Spleiß-Mutation 3849 + 10 Kb C ->T.
Alter | ab 18 Jahre |
FEV1 | 40-90% |
Visitenanzahl | 14 |
Studiendauer (pro Patient) | 17,5 Wochen |
Mutation | mindestens eine 3849 + 10 Kb C ->T |
Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen SpliSense Ltd.
Diese Studie findet u.a. in deutschen Zentren (Berlin, Essen, Köln, Frankfurt, München) statt. Untersucht werden die Sicherheit/Verträglichkeit und Wirksamkeit des ENaC Hemmstoffs ETD001 bei Patienten mit Mukoviszidose.
Alter | ab 18 Jahre |
FEV1 | 40-90% |
Visitenanzahl | Part A: 5, Part B: 8 |
Studiendauer (pro Patient) | Part A: 56 Tage, Part B: 140 Tage |
Sonstiges | BMI: 16-30 kg/m2 |
Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Enterprise Pharmaceuticals Ltd.
Charité Universitätsmedizin
CF-Studienzentrum Universitätsklinikum Köln
Universitätsklinikum Frankfurt
IKF Pneumologie
LMU Klinikum
Diese Studie untersucht die Sicherheit und Verträglichkeit von BI1291583 Tabletten verglichen mit einem Scheinmedikament über 12 Wochen.
Alter | ab 18 Jahre |
FEV1 | keine Einschränkung |
Visitenanzahl: | |
Studiendauer (pro Patient) | 12 Wochen |
Sonstiges | Bronchiektasen |
Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Boehringer Ingelheim.
Welche Zentren an der Studie teilnehmen ist derzeit unbekannt. Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Ihren behandelnden CF-Arzt oder das CTN-Koordinationsteam unter cfctn(at)muko.info
Diese Studie findet statt in Heidelberg, Berlin und Essen. Untersucht werden die Sicherheit/ Verträglichkeit und Wirksamkeit von ANAKINRA bei Patienten mit Mukoviszidose.
Alter | ab 18 Jahren bei Einschluss (Kohorte 1), nach Zwischenanalyse ggf. ab 12 Jahren bei Einschluss (Kohorte 2) |
FEV1 | ≥50% |
Visitenanzahl | 6 |
Studiendauer (pro Patient) | etwa 5 Monate |
Mutationen | - |
Der Sponsor der Studie ist die Universität Heidelberg; es handelt sich um eine wissenschaftinitiierte Studie.
Abteilung Translationale Pneumologie
Studienkoordinatorin: Iris Kühbandner
E-Mail: Lungenstudien.KIND(at)med.uni-heidelberg.de
Telefon: 06221 / 56 34978
Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Pneumologie und Immunologie
Studienkoordination: Angelika Sasien und Rola Khalife
E-Mail: cf-studienzentrum(at)charite.de
Telefon: 030 / 450 566 537
Ruhrlandklinik
Westdeutsches Lungenzentrum am Universitätsklinikum Essen gGmbH
Studienkoordination Thea Schwarzer und Nadine Zmudzinski
E-Mail: Thea-Lisa.Schwarzer(at)rlk.uk-essen.de
Nadine.Zmudzinski(at)uk-essen.de
Telefon: 0201 / 433 4621
0201 / 433 4659
Die Studie rekrutiert über vier zusammengeschlossene CF-Zentren des Deutschen Zentrums für Lungenforschung. In Absprache mit dem betreuenden CF-Zentrum und -Arzt werden gerne entsprechende Studientermine angeboten - nach erfolgter Ausnahmegenehmigung durch die Krankenkasse.
Kontaktieren Sie hierzu gerne Prof. Dr. Anna-Maria Dittrich (Medizinische Hochschule Hannover) bzw. die lokale Studienkoordination Frau Rebecca Minso
E-Mail: dittrich.anna-maria(at)mh-hannover.de bzw. minso.rebecca(at)mh-hannover.de
Untersucht werden die Sicherheit/ Verträglichkeit des neuen VX-522 bei erwachsenen Patienten mit Mukoviszidose und seltenen Mutationen, die nicht auf CFTR-Modulatoren ansprechen.
Alter | Erwachsene (18-65 Jahre) |
FEV1 | ≥ 40% |
Visitenanzahl | 8 Visiten |
Studiendauer | ca. 24 Wochen |
Mutationen | Mutationen, die nicht auf CFTR-Modulatoren ansprechen (keine F508del) |
Der Sponsor der Studie ist das pharmazeutische Unternehmen Vertex Pharmaceuticals.
Die Studie wird an der Charité in Berlin durchgeführt. Untersucht werden die Verträglichkeit und Wirksamkeit einer Bakteriophagenmischung bei chronischer Lungeninfektion mit Pseudomonas aeruginosa.
Alter | ab 18 Jahre (bis 75) |
BMI | 18-30 |
Visitenanzahl | 3 Visiten plus stationärer Aufenthalt von 11 Nächten |
Studiendauer | 5 Wochen |
Sonstiges | chronische Lungeninfektion mit Pseudomonas aeruginosa |
Die Bakteriophagenmischung wird inhaliert.