Orkambi – CFTR-Modulator bei zwei F508del-Mutationen
Orkambi mit den Wirkstoffen Lumacaftor und Ivacaftor (Kalydeco) ist ein CFTR-Modulator (Korrektor/Potentiator). Diese Medikamente stellen bei Menschen mit Mukoviszidose teilweise die Funktion des fehlerhaften CFTR-Kanals wieder her. Dabei unterscheidet man Potentiatoren, die einen vorhandenen CFTR-Kanal aktivieren und Korrektoren, die die richtige Herstellung des CFTR-Kanals in der Zelle unterstützen.
So wirkt Orkambi
Orkambi besteht aus zwei Wirkstoffen: Lumacaftor und Ivacaftor. Lumacaftor ist ein Korrektor, der den Körperzellen dabei hilft, den bei Mukoviszidose defekten Salzkanal CFTR richtig zusammenzubauen und an seinen Wirkort zu bringen. Ivacaftor – ein Potentiator – aktiviert dann den CFTR-Kanal. Genauer gesagt erhöht Ivacaftor die Öffnungswahrscheinlichkeit des CFTR-Kanals, so dass mehr Salz hindurchfließen kann. So wird durch die Kanalaktivität der Salz-Wasser-Haushalt teilweise wiederhergestellt und die Schleimbildung geht zurück. Durch diese teilweise Reparatur des Grunddefektes bei CF soll das Fortschreiten der Erkrankung verzögert werden. In Studien verbesserte sich die Lungenfunktion und die Häufigkeit von akuten Verschlechterungen (Exazerbationen) mit Krankenhauseinweisung oder Antibiotikatherapie nahm deutlich ab. Das Medikament muss – als Tablette zweimal täglich – lebenslang eingenommen werden. Für Kleinkinder (zwei bis fünf Jahre) steht ein Granulat zur Verfügung.
Bei Menschen mit Mukoviszidose und zwei F508del-Mutationen ist ab dem Alter von sechs Jahren auch der CFTR-Modulator Kaftrio (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor) zugelassen.
Welche unerwünschten Wirkungen kann Orkambi haben?
Die häufigsten Nebenwirkungen, die in klinischen Studien mit Orkambi aufgetreten sind, waren Husten/Atemnot, Durchfall und Übelkeit. Auch eine Erhöhung der Leberwerte (Transaminasen), Kopfschmerzen/Schwindel und seltener ein erhöhter Blutdruck können auftreten. Daten zu Langzeit(neben)wirkungen werden noch gesammelt. Hormonelle Kontrazeptiva (z.B. „die Pille“) sind bei einer Orkambi-Therapie nicht als verlässliche Verhütungsmittel geeignet. Und auch mit anderen Medikamenten können Wechselwirkungen auftreten.
Für eine vollständige Information bitte die Packungsbeilage beachten und den behandelnden Arzt und ggf. einen Apotheker ansprechen.
Orkambi auf einen Blick
- Was: CFTR-Modulator
- Zugelassen: ab 1 Jahr
- Mutationen: zwei F508del-Mutationen
Ihre Ansprechpartnerin
Dr. Jutta Bend
Leitlinien / Neugeborenen-Screening
Tel.: +49 (0)228 98780-47
E-Mail: JBend(at)muko.info
CF-CTN Germany Coordination Team
Tel.: +49 (0)228 98780-43
E-Mail: CFCTN(at)muko.info
Alter/Frühtherapie
Die Zulassung für Orkambi gilt inzwischen für Kleinkinder ab einem Jahr. Für die Kinder ist statt der Tabletten ein Granulat verfügbar (neue Dosierung für 7-9 kg Gewicht sollte ab August erhältlich sein; dies wird sich voraussichtlich um vier bis sechs Wochen verzögern). Insbesondere von einer Frühtherapie verspricht man sich, dass man dem Krankheitsverlauf entgegenwirken kann, bevor irreversible Schädigungen auftreten.
Quellen
Fachinformationen
Weitere Quellen
- Wainwright et al. 2015 Lumacaftor-Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis Homozygous for Phe508del CFTR Clinical Trial N Engl J Med; 2015 Jul 16;373(3):220-31. doi: 10.1056/NEJMoa1409547. Epub 2015 May 17.
- Ratjen et al. 2017 Efficacy and safety of lumacaftor and ivacaftor in patients aged 6–11 years with cystic fibrosis homozygous for F508del-CFTR: a randomised, placebo-controlled phase 3 trial; The Lancet VOLUME 5, ISSUE 7, P557-567, JULY 01, 2017
Die Inhalte auf dieser Seite wurden zuerst im Januar 2023 erstellt.
In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen von Arzneimitteln besprochen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem/ihrer Arzt/Ärztin die für sie individuell richtige Therapie besprechen.
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