Aktualisiert: CHMP empfiehlt Zulassung von Kalydeco für seltene Gatingmutationen ab dem ersten Lebensmonat
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) empfiehlt die Zulassung des CFTR-Modulators Kalydeco (für seltene Gatingmutationen: R117H, G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R) statt ab vier Monaten, nun bereits ab dem ersten Lebensmonat. Diese Empfehlung muss noch durch die Europäische Kommission offiziell bestätigt werden, was immer noch einige Wochen dauert (bis voraussichtlich ca. April). Danach kann Kalydeco (Wirkstoff Ivacaftor) in Deutschland für Babys mit Mukoviszidose und den o.g. Mutationen ab einem Lebensmonat verordnet werden. Von dieser Frühtherapie verspricht man sich dem Krankheitsverlauf der Mukoviszidose effektiver entgegen wirken zu können.
Aktualisierung vom 29. April 2024
Inzwischen hat auch die Europäische Kommission die Zulassungserweiterung offiziell bestätigt, damit ist Kalydeco jetzt für Kinder ab einem Alter von einem Monat zugelasen.
Quellen
Pressemitteilung "Vertex Receives CHMP Positive Opinion for KALYDECO® for the Treatment of Infants With Cystic Fibrosis Ages 1 Month and Older" von Vertex Pharmaceuticals vom 23.2.2024
Pressemitteilung „Vertex Announces European Commission Approval for KALYDECO® to Treat Infants With Cystic Fibrosis Ages 1 Month and Older“ vom 26.4.2024
Zuerst veröffentlicht am 23. Februar 2024, aktualisiert am 29. April 2024
