CHMP empfiehlt Zulassung von Kalydeco für seltene Gatingmutationen ab dem ersten Lebensmonat
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) empfiehlt die Zulassung des CFTR-Modulators Kalydeco (für seltene Gatingmutationen: R117H, G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R) statt ab vier Monaten, nun bereits ab dem ersten Lebensmonat. Diese Empfehlung muss noch durch die Europäische Kommission offiziell bestätigt werden, was immer noch einige Wochen dauert (bis voraussichtlich ca. April). Danach kann Kalydeco (Wirkstoff Ivacaftor) in Deutschland für Babys mit Mukoviszidose und den o.g. Mutationen ab einem Lebensmonat verordnet werden. Von dieser Frühtherapie verspricht man sich dem Krankheitsverlauf der Mukoviszidose effektiver entgegen wirken zu können.
Quelle: Pressemitteilung "Vertex Receives CHMP Positive Opinion for KALYDECO® for the Treatment of Infants With Cystic Fibrosis Ages 1 Month and Older" von Vertex Pharmaceuticals vom 23.2.2024
