Es gibt zahlreiche Entwicklungen für gentherapeutische Medikamente, die aber nur wirksam sein können, wenn sie auch in die Zellen gelangen. So z.B. die mRNA, also eine Genkopie, die in der Zelle den Auftrag erteilt, bestimmte Proteine herzustellen. Eine CFTR-mRNA würde entsprechend für den Bau des CFTR-Kanals sorgen.
Wie kommen gentherapeutische Medikamente in die Zelle?
Exosomes sind Vesikel, die von Zellen abgesondert werden, um z.B. Signalstoffe in kleinsten Fettkügelchen verpackt, an andere Zellen weiterzugeben. Das Start-Up Unternehmen OmniSpirant Therapeutics entwickelt derzeit eine mRNA-Therapie zur Behandlung der Mukoviszidose, die für den Transport zu den Zellen solche natürlichen Vesikel einsetzt. Die Vesikel werden aus Stammzellen gewonnen und mit einer CFTR-mRNA „beladen“. Die Substanz läuft derzeit bei der Firma unter dem Namen „OS001“, soll inhalativ verabreicht werden und wäre ein weiterer Ansatz für eine mRNA-Gentherapie bei Mukoviszidose. Die Entwicklung wird in Irland vorangetrieben, befindet sich allerdings noch in der präklinischen Phase, wird also noch nicht direkt am Menschen untersucht.
Der Ansatz ist sicherlich ein interessanterer weiterer Beitrag zur Gentherapie bei Mukoviszidose, erst kürzlich haben wir über die nun in die klinische Entwicklung übergegangenen Substanzen ARCT-032 und 4D-710 berichtet.
Pressemitteilung zu der mRNA Entwicklung von OmniSpirant Therapeutics OS001
