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USA: Neue Dreifachkombination Alyftrek bei Menschen mit Mukoviszidose ab sechs Jahren zugelassen

Grafik von zwei Tabletten, daneben der Text: Neuer CFTR-Modulator in den USA zugelassen
Die amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat für Menschen mit Mukoviszidose (MmM) ab sechs Jahren in den USA das neue Modulatormedikament Alyftrek zugelassen. Es darf dort nun bei allen CFTR-Mutationen eingesetzt werden, für die auch Trikafta (ETI, Kaftrio) zugelassen ist und darüber hinaus bei 31 weiteren CFTR-Mutationen. Da es auch eine Zulassungserweiterung von Trikafta gab, können diese neuesten Modulatoren in den USA jetzt also für zusätzliche 125 CFTR-Mutationen verordnet werden. Bei der europäischen Zulassungsbehörde EMA ist ebenfalls ein Antrag auf Zulassung von Alyftrek eingereicht; man rechnet mit einer Zulassung im Verlauf des Jahres (eher zweite Jahreshälfte). Es ist aber noch unklar wie diese Zulassung in Europa genau aussehen wird. In der Vergangenheit hatte die EMA die Zulassung in der Regel für weniger Mutationen ausgesprochen als in den USA.
Grafik von zwei Tabletten, daneben der Text: Neuer CFTR-Modulator in den USA zugelassen

Nach ETI (= Trikafta, Kaftrio) gibt es in den USA seit Ende Dezember 2024 einen neuen CFTR-Modulator: Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor (Alyftrek). Das Medikament kann dort nun ab sechs Jahre und bei einer ganzen Reihe von im Labor getesteten CFTR-Mutationen eingesetzt werden. Der Modulator ETI (Wirkstoffe Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor) hat übrigens in den USA den Handelsnamen Trikafta und in Europa den Namen Kaftrio – es handelt sich aber immer um dieselben Wirkstoffe. In Europa ist Alyftrek im Moment noch nicht zugelassen und hat deshalb hier auch noch keinen Handelsnamen.  

Ist Alyftrek besser als Kaftrio (ETI)?

Das neue Medikament muss nur noch einmal täglich eingenommen werden. Für einige Menschen mit Mukoviszidose ist diese vereinfachte Einnahme hilfreich, da dadurch die Einnahme leichter in den Alltag integriert werden kann. Die Wirkung auf die Lungenfunktion war in Studien vergleichbar mit der Wirkung von ETI. Interessanterweise verbesserten sich die Schweißtestwerte mit Alyftrek stärker als mit ETI, was darauf hinweist, dass Alyftrek den defekten CFTR-Kanal effektiver reparieren könnte. Wie sich dies langfristig auf den Gesundheitszustand der Patienten auswirkt, bleibt jedoch abzuwarten, da dazu noch keine ausreichenden Daten vorliegen.

US-Zulassung für weitere CFTR-Mutationen

Die Zulassung von Alyftrek in den USA kommt zeitgleich mit einer Zulassungserweiterung von Trikafta (ETI). Trikafta ist dort nun für weitere 94 Mutationen zugelassen, darunter die N1303K-Mutation. Alyftrek hat eine Zulassung für alle Mutationen, für die Trikafta auch zugelassen ist und zusätzlich noch einmal für 31 Mutationen mehr. Insgesamt stehen also hochwirksame Modulatoren für weitere 125 Mutationen zur Verfügung, was vielen Menschen mit Mukoviszidose und selteneren Mutationen zugutekommt.  

Kommen diese Neuerungen auch für Menschen mit Mukoviszidose in Deutschland?

Für Deutschland hat die US-Zulassung im Moment noch kaum Auswirkungen. Lediglich für sogenannte Off-Label-Anträge könnte die Zulassung hilfreich bei der Argumentation gegenüber den Krankenkassen sein. Solche Off-Label-Anträge sind Einzelfallanträge z.B. für Anwendung von Kaftrio an die Krankenkassen und können bei seltenen Mutationen und schwerem Krankheitsverlauf gestellt werden. Wenn ein Antrag für eine Mutation gestellt wird, die von der US-Zulassung abgedeckt ist, kann dies die Chance auf eine Bewilligung erhöhen. 

Ein Zulassungsantrag für Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor (in den USA Alyftrek) sowie ein Antrag auf Indikationserweiterung für bestimmte seltene Mutationen bei Kaftrio (ETI) liegt aber bei der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Mit Entscheidungen dazu wird im Verlauf des Jahres 2025 gerechnet (voraussichtlich wird zuerst über die Zulassungserweiterung von Kaftrio, dann über die neue Dreifachkombination entschieden). Wie diese Zulassungen in Europa konkret aussehen werden, insbesondere welche Mutationen eingeschlossen werden, ist zum aktuellen Zeitpunkt noch unklar.  

Kann Alyftrek auch bei jüngeren Kindern verwendet werden?

Aktuell ist die US-Zulassung ab sechs Jahre und das wird in Europa vermutlich ähnlich sein, da die zugrundeliegenden Studiendaten dieselben sind. Es ist aber wohl geplant, dass auch Alyftrek schrittweise für jüngere Kinder untersucht und zugelassen wird. Denn klinische Studien mit Kindern zwischen zwei und fünf Jahren sind bereits angelaufen. 

Möchten Sie mehr erfahren? 

Alle Informationen rund um die in Deutschland zugelassenen Modulatoren finden Sie auf unserer Website. 
Zur Kaftrio-Seite 

Information der amerikanischen Patientenorganisation CFF zur Zulassung von Alyftrek in den USA (inkl. der dort zugelassenen Mutationen)

Nachricht der amerikanischen Patientenorganisation CFF zur Zulassung von Trikafta (ETI) für 94 weitere CFTR-Mutationen

Auch bei vielen Menschen mit seltenen Mutationen kann ETI ggf. wirken, auch wenn es bisher in Europa nur bei mindestens einer F508del Mutation verordnet werden darf. Der Mukoviszidose e.V. setzt sich mit anderen europäischen Patientenorganisationen für eine Zulassungserweiterung von ETI durch die Arzneimittelbehörde EMA ein.
Bericht zur Wirkung von ETI bei nicht-F508del Mutationen

Menschen mit bestimmten seltenen CFTR-Mutationen (u.a. Stoppmutationen) profitieren leider in der Regel nicht von Modulatoren. Um diesen Menschen zu helfen, gibt es Behandlungsansätze in der klinischen Entwicklung, z.B. genetische Therapien. Auf unserer Website finden Sie dazu einen aktuellen Überblick.
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Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (JBend(at)muko.info).

In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen von Arzneimitteln besprochen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem Arzt/ihrer Ärztin individuell die für sie in Frage kommenden Therapieoptionen besprechen.
 


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