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DMT 2022: Bauchbeschwerden, nicht-invasive Pränataldiagnostik und Arzneimittelpreise

Die Deutsche Mukoviszidose Tagung widmete sich 2022 vielen unterschiedlichen Themen. Unter anderem ging es auch um die bessere Erfassung von Bauchbeschwerden bei CF durch einen neu-validierten Fragebogen, die Möglichkeit, CF schon im Mutterleib anhand eines einfachen Bluttests zu diagnostizieren sowie um die hohen Preise für CF-spezifische Medikamente.
Das Congress Centrum Würzburg - hier findet die Deutsche Mukoviszidose Tagung statt.

Das Congress Centrum Würzburg - hier findet die Deutsche Mukoviszidose Tagung statt.

Bessere Erfassung von Bauchbeschwerden bei CF

Bauchbeschwerden sind ein großes Thema für Menschen mit Mukoviszidose. Dies hat sich auch zuletzt wieder bei der aktuellen, internationalen Erhebung von Patientenprioritäten (TOP 3; Link s. unten) gezeigt. Doch wie kann man in der Praxis die Beschwerden genauer beschreiben? Am besten so, dass man auch einen vergleichbaren Standard hat, den man im klinischen Alltag und in klinischen Studien einsetzen kann. Es gibt die Möglichkeit, Patienten über Fragebögen nach ihren Beschwerden zu befragen. Bisher gab es aber keinen CF-spezifischen Fragebogen für Bauchsymptome. Eine deutsche Arbeitsgruppe um Prof. J. Mainz hat nun einen CF-spezifischen Fragebogen entwickelt und validiert, den sogenannten CFAbdScore. Der Score enthält 28 Themen und fragt jeweils die vorhergegangenen zwei Wochen ab. Bei verschiedenen Studien zeigten die Ergebnisse mit dem Fragebogen eine gute Sensitivität, so dass der Bogen bald breiter eingesetzt werden dürfte. Auch eine Version für Kinder unter 12 Jahren und ein Tagebuch zur engmaschigeren Beobachtung sind gerade in der Entwicklung. 

Auch für ein Therapiemonitoring könnte der neue Fragebogen eingesetzt werden. Bei einer Gruppe von etwas mehr als 100 Patienten aus UK und Deutschland wurde der CFAbdScore vor und sechs Monate nach Beginn einer Therapie mit Kaftrio eingesetzt. Hier zeigte sich im CFAbdScore eine deutliche Reduktion von Bauchschmerzen, Lebensqualitätseinschränkungen, Appetitlosigkeit und Refluxereignissen. Ein ähnliches, jedoch größeres Projekt (Promise-GI, Schwarzenberg et al.2022) hatte mit herkömmlichen Fragebögen lediglich einen kleinen Unterschied bei Bauchsymptomen gefunden, der von den Autoren aber nicht als relevant eingestuft worden war. Es gibt mehrere Möglichkeiten, diese Unterschiede bei den Ergebnissen zu erklären. Einerseits könnte es sein, dass die verwendeten herkömmlichen Fragbögen vielleicht nur nicht sensitiv genug waren, um deutlichere Unterschiede zu zeigen. Andererseits könnte es sein, dass die Verbesserung der Bauchsymptome tatsächlich in den verschiedenen Projekten unterschiedlich war, was z.B. auch daran liegen könnte, dass Patienten tatsächlich sehr unterschiedlich auf die CFTR-Modulatoren ansprechen. Weitere Studien werden darüber hoffentlich Aufschluss geben können. 

Patientenprioritäten-Projekt

„Nicht-invasive Pränataldiagnostik (NIPD)“ 

Für Trisomie 21 gibt es bereits vorgeburtliche Tests, die aus dem Blut der Mutter durchgeführt werden können. Einen Test auf Mukoviszidose können werdende Eltern auch bereits in Auftrag geben, müssen für die Kosten aber selbst aufkommen (ca. 500 Euro). Der Test kann ab der zehnten Schwangerschaftswoche durchgeführt werden. Man macht sich dabei zunutze, dass sich (wenige) kindliche Zellen auch im Blutkreislauf der Mutter finden, die dann genetisch untersucht werden können. Doch was ist die Konsequenz aus dem Wissen, dass das werdende Kind Mukoviszidose hat? Verbesserte Therapien und eine höhere Lebenserwartung auf der einen Seite, aber auch mutationsabhängig unterschiedliche Prognosen führen zu einer sehr komplexen Situation. Eltern dürften deshalb nicht mit einer solchen Diagnose alleine gelassen werden. Der große Beratungsbedarf sollte, auch unter Einbeziehung von CF-Behandlern, adressiert werden, so dass werdende Eltern schließlich eine informierte Entscheidung treffen können - so die Schlussfolgerung im Plenum. 

Arzneimittelpreise in einem solidarischen Krankenversicherungs-System

Die aktuellen CFTR-Modulatoren haben z.T. vom G-BA einen erheblichen Zusatznutzen attestiert bekommen. Für ca. 5.000 Menschen mit Mukoviszidose in Deutschland sind Modulatoren zugelassen. Entsprechend sind die neuen Medikamente für viele Menschen „unbezahlbar“ – in zweifacher Hinsicht. Etwa 700€ pro Tag kostet die Therapie, lebenslang. Da kommt man bei einem 70 Jahre langen Leben hochgerechnet auf über 17 Millionen Euro Therapiekosten. Deshalb wurde die Frage aufgeworfen, ob diese Preise für eine solidarische Krankenversicherung auf Dauer tragbar seien. Rechnerisch müssten 78 gesunde Versicherte für einen Patienten mit CFTR-Modulator einzahlen. Weder Herstellungskosten (ca. 450€ pro Monat), noch ein Rückverdienen (Return of Investment) der Entwicklungskosten (7 Milliarden) oder auch das Einsparen von sonstigen Therapien (bis zu 5000€ pro Monat) könnten die hohen Preise auf Dauer rechtfertigen. Insbesondere, wenn man sich vorstellt, dass es ähnliche Medikamente auch für andere seltene Erkrankungen geben müsste. Und in Deutschland leben etwa 4 Millionen Menschen mit einer seltenen Erkrankung. 
Ein dauerhafter Zugang zu den neuen Medikamenten könne aber nur durch tragbare, nachhaltige und faire Preise gesichert werden, so der Konsens im Plenum. 


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