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DMT 2022: Modulatoren – ein Update

Die hochwirksame CFTR-Modulatortherapie ist ein großer Fortschritt für viele Menschen mit Mukoviszidose und waren auch erneut Thema auf der Deutschen Mukoviszidose Tagung. Bis heute (Stand Juli 2022) wurden über 1 Milliarde Substanzen gescreent, 48.000 Substanzen identifiziert und synthetisiert und zehn gingen in die klinische Prüfung. 151 klinische Studien wurden durchgeführt unter Beteiligung von 409 CF-Kliniken und 10.800 Studienteilnehmern. Vier Substanzen haben es bislang bis zur Zulassung geschafft und stehen jetzt ca. 85% der Menschen mit Mukoviszidose zur Verfügung. Knapp 50% der CFTR-Funktion kann mit den hochwirksamen Modulatoren wiederhergestellt werden. Entsprechend laufen weitere Forschungen zu neuen Modulatoren und zu Gentherapien, um die bestehenden Therapien weiter zu verbessern und um denen zu helfen, die im Moment noch nicht von den aktuell zugelassenen Medikamenten profitieren können.
Die Dreifachtherapie kombiniert die Wirkstoffe Tezacaftor, Elexacaftor und Ivacaftor. Foto: Mukoviszidose e.V.

Außerdem wird die Therapie mit den neuen CFTR-Modulatoren derzeit sehr genau beobachtet, da langfristige Neben- und Gewöhnungseffekte noch nicht abschließend bekannt sind. Insbesondere die Auswirkungen der Therapie auf die Leber stehen im Fokus, aber auch die Frage, ob für alle Patienten dieselbe Dosis optimal ist. 

Kann die Basistherapie weggelassen werden?

Die Frage, wie viel der CF-Basistherapie noch durchgeführt und welche weggelassen werden sollte, wenn CFTR-Modulatoren eingenommen werden, wurde im Abschlussplenum der Deutschen Mukoviszidose Tagung ausführlich und von allen behandelnden Berufsgruppen diskutiert. Bezogen auf die medikamentöse Therapie herrscht noch Forschungsbedarf, denn die erste größere Studie (SIMPLIFY) hat bislang nur die Inhalation von Kochsalzlösung und DNAse bei Patienten mit relativ guter Lungenfunktion untersucht. Wenig überraschend wurde festgestellt, dass diese Therapien bei guter Lungenfunktion reduziert werden können, wenn die Modulatortherapie gut anschlägt, es können aber durch das Absetzen auch Verschlechterungen auftreten. Wichtig ist vor allem, das mit dem behandelnden Arzt zu besprechen und nicht auf eigene Faust Medikamente abzusetzen. Die Modulatortherapie kann viele der bereits manifestierten Schäden im Körper nicht rückgängig machen, so dass die Basistherapie hier weiter nötig ist. 

Dosisanpassungen nötig?

Medikamente können langfristig Nieren und Leber schädigen oder auch Veränderungen der Herzfunktion verursachen. Dazu kommt, dass sich Medikamente im Körper gegenseitig beeinflussen, da sie zentral in der Leber verstoffwechselt werden. Dabei können sich sowohl die Medikamentenspiegel im Blut verändern, als auch Nebenwirkungen auftreten, die schwer zuzuordnen sind, wie beispielsweise Depressionen. Eine große Herausforderung ist daher, die Medikamente aufeinander abgestimmt zu verordnen, wobei auch über Dosisanpassungen nachgedacht werden muss. 

Physiotherapie und Sport

Die Frage, ob die Physiotherapie durch Sport ersetzbar ist, wurde ebenfalls diskutiert. Dass sie durch sportliche Aktivität ergänzt werden sollte, ist schon seit Jahren klar, aber die Atemphysiotherapie hat ihren Stellenwert auch unter Modulatortherapie nicht verloren. Gerade bei akuten Exazerbationen steht sie weiterhin im Vordergrund und das Erlernen und Üben der Techniken ist wichtig für diese Situationen. 

Beobachtet wird von allen CF-Behandlergruppen, dass Patienten Anpassungen ihrer Basistherapien vornehmen. Da über die langfristigen Folgen der Therapieveränderungen noch nicht viel bekannt ist, müssen Patienten und Behandler nun gemeinsam umlernen, so ein Resümee des Plenums.

Veränderungen des Körpergewichts durch Modulatoren

Die Anzahl übergewichtiger Patienten ist in den letzten Jahren deutlich gestiegen und lag im Jahr 2021 bei 20,3%, untergewichtig sind nur noch 7,6% der Betroffenen (Deutsches Mukoviszidose-Register 2021). Die Modulatortherapie verursacht dabei vor allem einen Anstieg des Fettanteils im Körper und kaum der fettfreien Masse. Das liegt auch an der hochkalorischen Ernährung, die über viele Jahre das Credo der Ernährungstherapie war und jetzt angepasst werden muss. Durch die Erkrankung teilweise über viele Jahre anerzogene Essgewohnheiten erfordern ein Umlernen, das nur mit Ernährungstherapie, manchmal auch in Verbindung mit psychologischer Hilfe, möglich ist. Dieses Umlernen ist wichtig, denn Übergewicht und insbesondere Adipositas verstärken das Risiko für Folgeerkrankungen enorm.


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