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SIMPLIFY-Studie in den USA: Kann man die Inhalation von hypertoner Kochsalzlösung oder Dornase alfa weglassen, wenn man Trikafta (Kaftrio) nimmt?

Die Therapie mit CFTR-Modulatoren ist vielversprechend, muss aber bislang zusätzlich zur Symptom-orientierten Therapie eingenommen werden. Viele dieser Therapien sind aufwändig. Aber die Standard-Therapien einfach zu reduzieren, kann gefährlich sein. Deshalb wird nun in einer klinischen Studie in den USA systematisch untersucht, ob man einige dieser Therapien ohne Bedenken weglassen kann, wenn man Trikafta nimmt. Konkret geht es um die schleimlösenden Therapien Dornase alfa und um hypertone Kochsalzlösung. Beide Medikamente werden inhaliert. Die Studie kann dabei helfen, die individuelle Therapie der Patienten zu optimieren: So wenig Therapie wie möglich, so viel Therapie wie nötig.

Trikafta, eine Dreifachkombination aus den Wirkstoffen Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor ist in den USA bereits zugelassen – in Europa ist die Zulassung im August 2020 erfolgt. Hier bei uns heißt Trikafta allerdings Kaftrio. Das Medikament greift am Basisdefekt der Mukoviszidose an und verbessert die CFTR-Kanalfunktion. In klinischen Studien hatten Patienten, die Trikafta nahmen, Verbesserungen der Lungenfunktion, weniger Krankenhausaufenthalte und mussten weniger Antibiotika einnehmen als Patienten, die ein Scheinmedikament (Plazebo) eingenommen hatten. 

Kaftrio muss bislang zusätzlich zur „normalen“ Therapie genommen werden

Kaftrio ist nur in Kombination mit der bereits etablierten symptomorientierten Behandlung zugelassen. Ein Weglassen oder Reduzieren der Standardtherapie kann gefährlich sein. Denn man weiß noch nicht, wie genau Kaftrio im Körper wirkt. Die Therapielast durch die verschiedenen Therapien ist gleichzeitig enorm. Deshalb wäre eine mögliche Reduktion sehr im Sinne der Patienten. Aber natürlich nur, wenn es dem Patienten dadurch nicht schlechter geht. 

Kaftrio wirkt wahrscheinlich auch schleimlösend

Eine Verbesserung der CFTR-Kanalfunktion durch Kaftrio führt auch zu einer Normalisierung des Salz-Wasserhaushalts im Körper. Es hat also auch einen Effekt auf die Schleimlösung. Deshalb wird jetzt in einer amerikanischen Studie mit voraussichtlich 800 Patienten untersucht, ob der Behandlungseffekt durch Trikafta (Kaftrio) so groß ist, dass man gezielt schleimlösende Therapien weglassen kann, ohne dass sich negative Effekte, z.B. auf die Lungenfunktion, einstellen. Gerade eine Reduktion der zeitintensiven Inhalationen hätte einen direkten positiven Effekt auf die Lebensqualität. 

Was könnte bei der Studie herauskommen?

Der Studienabschluss ist für etwa Mitte 2022 geplant. Es wird also noch etwas dauern, bis die Ergebnisse zur Verfügung stehen. Ein Ergebnis könnte sein, dass Patienten, die Kaftrio nehmen, die Inhalation von hypertoner Kochsalzlösung und/oder Dormase alfa gefahrlos weglassen können . Es kann aber auch herauskommen, dass man die gewohnte Kochsalz- oder Dornase alfa -Inhalation ganz normal weiterführen muss, weil sich ansonsten die Lungenfunktion verschlechtert. 

Für den Moment gilt: Auch bei Einnahme von Kaftrio bitte nicht ohne Absprache mit dem behandelnden Arzt die bisherige Therapie reduzieren oder weglassen!

Weitere Informationen (englischsprachig)


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