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Kaftrio bald für weitere Patienten verfügbar? Vertex reicht Antrag auf Erweiterung der Zulassung ein

Wie in einer früheren Pressemitteilung bereits angekündigt, hat Vertex nun einen Erweiterungsantrag bei der europäischen Arzneimittelagentur EMA gestellt. Wird dieser genehmigt, könnte Kaftrio in Deutschland wie in den USA allen Patienten mit mindestens einer F508del-Mutation verordnet werden. Die Entscheidungsprozesse dauern aber erfahrungsgemäß ihre Zeit – man kann damit rechnen, dass die Entscheidung der EMA bis Mitte 2021 getroffen werden sollte. Außerdem wurden in den USA Daten einer Studie mit Kindern zwischen sechs und elf Jahren veröffentlicht. Kaftrio scheint danach auch bei den jüngeren Kindern sicher zu sein, also keine schwerwiegenden Nebenwirkungen zu haben. In den USA soll ein Antrag auf Erweiterung der Zulassung für Kinder zwischen sechs und elf Jahren noch in diesem Jahr gestellt werden. In Europa wird dies aber voraussichtlich noch länger dauern.

Kaftrio auch bei F508del kombiniert mit Gating- und Restfunktionsmutation wirksam

Bereits im Juli 2020 hatte Vertex Studiendaten veröffentlicht, die die Wirksamkeit von Kaftrio (Elexacaftor, Tezacaftor, Ivacaftor) auch bei Patienten mit einer F508del-Mutation in Kombination mit einer Gatingmutation oder einer Restfunktionsmutation zeigen (s. auch unsere News). Diese Patienten waren bislang von der Kaftrio-Zulassung ausgeschlossen. Allerdings ist Symkevi bzw. Kalydeco für diese Patientengruppen zugelassen. Genehmigt die EMA den neuen Antrag von Vertex auf Erweiterung der Zulassung von Kaftrio auf alle Patienten mit mindestens einer F508del-Mutation, sollte auch die Verordnung deutlich unkomplizierter werden. Denn im Moment gibt es ca. 1.000 Mutationen, die mit F508del kombiniert sein können und unter die Zulassung fallen. Besonders bei selteneren Mutationen sieht man deshalb nicht auf den ersten Blick, ob die Mutationskombination von der Zulassung erfasst ist. Die unterschiedlichen Benennungen und Nomenklaturen bei den Mutationen erleichtern die Situation auch nicht. Die Aussicht, dass in Zukunft der Nachweis einer F508del Mutation reichen könnte, ist also sehr erfreulich. 

Zulassungserweiterung 2021?

Wie lange es dauert, bis die EMA über den Antrag entscheidet, ist noch unklar. Aufgrund der üblichen Fristen bei der Arzneimittelbehörde kann man aber davon ausgehen, dass eine Entscheidung des Ausschusses für Humanarzneimittel CHMP in der ersten Hälfte 2021 erfolgen sollte. Diese Entscheidung muss dann wie üblich noch bestätigt werden. Im Laufe des Jahres 2021 könnte also die Zulassung für alle Patienten mit mindestens einer F508del-Mutation kommen.

Kaftrio für Kinder zwischen sechs und elf Jahren

Eine Zulassungserweiterung für die jüngeren Kinder hingegen dürfte in Europa noch länger dauern. In den USA hat Vertex jetzt Studienergebnisse einer offenen, nicht-kontrollierten Studie mit 66 Kindern vorgestellt. Diese hatten über einen Zeitraum von 24 Wochen die Dreifachkombination (Kaftrio) eingenommen. Die Sicherheitsdaten – so berichtet Vertex in einer Pressemeldung – seien vergleichbar mit den Studien mit älteren Patienten. Es soll auch Verbesserungen bei Lungenfunktion, im Schweißtest,  beim Gewicht (BMI) u.a. gegeben haben, ohne dass aber konkrete Daten genannt werden. Die Studie wurde außerdem ohne Vergleichsgruppe durchgeführt und ist deshalb nur begrenzt aussagefähig. Ob solche Daten für eine Zulassungserweiterung in Europa ausreichen würden, ist fraglich. Allerdings laufen hier in Deutschland derzeit klinische Studien zu Kaftrio mit Kindern zwischen sechs und elf Jahren (VX19-445-116, s. auch unsere Studienliste), die entsprechende Daten ergeben sollte. Für diese Studien gibt es allerdings keine Teilnehmerplätze mehr. Wir werden auch an dieser Stelle regelmäßig über die Ergebnisse berichten.

Weitere und ständig aktualisierte Infos zu Kaftrio finden Sie auf unserer Website.

Quellen

Vertex-Pressemitteilung zu Antrag auf Zulassungserweiterung 
Vertex-Pressemitteilung Daten zu Kinderstudie 
EMA-Fristen

Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (jbend(at)muko.info).

In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen von Arzneimitteln besprochen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem/ihrer Arzt/Ärztin die für sie individuell richtige Therapie besprechen.


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