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EU: Dreifachkombination Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor steht vor der Zulassung

Die Europäische Arzneimittelbehörde EMA hat heute bekannt gegeben, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) eine sogenannte „positive opinion“ für das in den USA unter dem Handelsnamen Trikafta bekannte Medikament ausgesprochen hat. In Europa wird die Dreifachkombination aus den Wirkstoffen Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor Kaftrio heißen. Die offizielle Zulassung erteilt die Europäische Komission auf der Grundlage der CHMP-Gutachten innerhalb von 67 Tagen. Das neue Medikament hatte in Studien u.a. Verbesserungen von bis zu 14% im Lungenfunktionswert FEV1 gebracht und stellt damit einen Meilenstein für viele CF-Patienten dar. Allerdings muss das Medikament lebenslang und zusätzlich zu den bisherigen symptomatischen Therapien eingenommen werden und kommt nur für einen Teil der Patienten in Betracht.

„Positive Opinion“ des CHMP für Kaftrio

Der EMA-Ausschuss für Humanarzneimittel CHMP hat eine sogenannte „positive opinion“ für die Dreifachkombination aus Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor ausgesprochen. Eine Zulassung wird jedoch erst durch die Europäische Kommission innerhalb von 67 Tagen erteilt. Nach der europäischen Zulassung kann Kaftrio in Deutschland für CF-Patienten ab zwölf Jahren mit zwei F508del Mutationen oder mit einer F508del Mutation und einer Minimalfunktionsmutation verordnet werden. Im ersten Jahr erfolgt dann die sogenannte frühe Nutzenbewertung durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA), die die Basis für die Preisverhandlung und Erstattung durch die gesetzlichen Krankenkassen darstellt. Der hohe Preis von CFTR-Modulatoren ist immer wieder Gegenstand von Diskussionen. 

Erstmals wirkungsvoller CFTR-Modulator für etwa die Hälfte der CF-Patienten 

Die „positive opinion“ bezieht sich auf CF-Patienten ab zwölf Jahren mit einer F508del-Mutation und einer sogenannten Minimalfunktionsmutation und Patienten mit zwei F508del Mutationen. Damit unterscheidet sich die Zulassung in Europa von der amerikanischen Zulassung. Das amerikanische Trikafta darf in den USA allen Patienten mit mindestens einer F508del-Mutation verordnet werden. In Deutschland werden also voraussichtlich fast tausend Patienten nicht von dem neuen wirkungsvollen Medikament profitieren können. Der Mukoviszidose e.V. hatte sich im Vorfeld über die europäische Patientenorganisation CFE mit einem Brief an das CHMP gewandt und sich für eine breitere Zulassung wie in den USA eingesetzt. 

Für jüngere Kinder werden derzeit bereits klinische Studien durchgeführt, so dass mittelfristig mit der Erweiterung der Zulassung auch auf Kinder gerechnet wird.  

CFTR-Modulatoren 

CFTR-Modulatoren reparieren (teilweise) den bei Mukoviszidose defekten Salzkanal CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrance Conductance Regulator). Kaftrio ist eine Wirkstoffkombination aus drei solcher CFTR-Modulatoren. Elexacaftor und Tezacaftor gehören dabei in die Kategorie der Korrektoren, Ivacaftor ist ein so genannter Potentiator. Korrektoren unterstützen den Salzkanal bei seiner Synthese in der Zelle und sorgen dafür, dass eine ausreichende Menge an Kanal gebildet wird. Potentiatoren aktivieren den fehlerhaften Salzkanal CFTR.

Quellen und weitere Informationen

News mit Studiendaten der Dreifachkombination
EMA-Information (englischsprachig)
Informationen zur Dreifachkombination auf unserer Website

Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (jbend(at)muko.info)

In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen von Arzneimitteln besprochen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem/ihrer Arzt/Ärztin die für sie individuell richtige Therapie besprechen.
 


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