„Positive Opinion“ des CHMP für Kaftrio
Der EMA-Ausschuss für Humanarzneimittel CHMP hat eine sogenannte „positive opinion“ für die Dreifachkombination aus Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor ausgesprochen. Eine Zulassung wird jedoch erst durch die Europäische Kommission innerhalb von 67 Tagen erteilt. Nach der europäischen Zulassung kann Kaftrio in Deutschland für CF-Patienten ab zwölf Jahren mit zwei F508del Mutationen oder mit einer F508del Mutation und einer Minimalfunktionsmutation verordnet werden. Im ersten Jahr erfolgt dann die sogenannte frühe Nutzenbewertung durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA), die die Basis für die Preisverhandlung und Erstattung durch die gesetzlichen Krankenkassen darstellt. Der hohe Preis von CFTR-Modulatoren ist immer wieder Gegenstand von Diskussionen.
Erstmals wirkungsvoller CFTR-Modulator für etwa die Hälfte der CF-Patienten
Die „positive opinion“ bezieht sich auf CF-Patienten ab zwölf Jahren mit einer F508del-Mutation und einer sogenannten Minimalfunktionsmutation und Patienten mit zwei F508del Mutationen. Damit unterscheidet sich die Zulassung in Europa von der amerikanischen Zulassung. Das amerikanische Trikafta darf in den USA allen Patienten mit mindestens einer F508del-Mutation verordnet werden. In Deutschland werden also voraussichtlich fast tausend Patienten nicht von dem neuen wirkungsvollen Medikament profitieren können. Der Mukoviszidose e.V. hatte sich im Vorfeld über die europäische Patientenorganisation CFE mit einem Brief an das CHMP gewandt und sich für eine breitere Zulassung wie in den USA eingesetzt.
Für jüngere Kinder werden derzeit bereits klinische Studien durchgeführt, so dass mittelfristig mit der Erweiterung der Zulassung auch auf Kinder gerechnet wird.
CFTR-Modulatoren
CFTR-Modulatoren reparieren (teilweise) den bei Mukoviszidose defekten Salzkanal CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrance Conductance Regulator). Kaftrio ist eine Wirkstoffkombination aus drei solcher CFTR-Modulatoren. Elexacaftor und Tezacaftor gehören dabei in die Kategorie der Korrektoren, Ivacaftor ist ein so genannter Potentiator. Korrektoren unterstützen den Salzkanal bei seiner Synthese in der Zelle und sorgen dafür, dass eine ausreichende Menge an Kanal gebildet wird. Potentiatoren aktivieren den fehlerhaften Salzkanal CFTR.
Quellen und weitere Informationen
News mit Studiendaten der Dreifachkombination
EMA-Information (englischsprachig)
Informationen zur Dreifachkombination auf unserer Website
Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (jbend(at)muko.info)
In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen von Arzneimitteln besprochen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem/ihrer Arzt/Ärztin die für sie individuell richtige Therapie besprechen.
