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Studienergebnisse zu Trikafta (in Europa Kaftrio) bei Patienten mit F508del und einer Mutation mit Restfunktion oder Gatingmutation

Antrag auf Zulassungserweiterung bei EMA steht bevor
Symbolbild. Bewegung im Kampf gegen Antibiotika-Resistenzen. Quelle: Pexels

Vertex Pharmaceuticals hat in einer Pressemitteilung die Studienergebnisse einer neuen Studie bekannt gegeben: Bei Patienten mit einer F508del-Mutation und einer weiteren Mutation mit Restfunktion oder einer Gatingmutation (z.B. G551D) verbesserte sich die Lungenfunktion FEV1 nach acht Wochen Behandlung mit der Dreifachkombination aus Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor signifikant um 3,5% im Vergleich zu Ivacaftor bzw. Tezacaftor/Ivacaftor allein. Auch der Schweißtestwert ging im Vergleich zur Kontrollgruppe um 23,1 mmol/L zurück. Damit kann Vertex bei der europäischen Arzneimittelbehörde EMA einen Antrag auf Zulassungserweiterung auf die in der Studie untersuchten Mutationen stellen. 

Trikafta wirkt besser als herkömmliche Modulatoren in untersuchten Patienten

Für CF-Betroffene mit F508del-Mutation und einer Gatingmutation ist derzeit der CFTR-Modulator Ivacaftor (Kalydeco) zugelassen, für CF-Betroffene mit F508del und einer Mutation mit Restfunktion die Zweifachkombination Tezacaftor/Ivacaftor (Symkevi). In den ersten vier Wochen der Studie, deren Ergebnisse Vertex jetzt veröffentlicht hat, wurden diese zugelassenen, herkömmlichen Modulatoren von den Patienten eingenommen. Danach bekam ein Teil der Patienten die Dreifachkombination aus Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (Trikafta; in Europa Kaftrio) und eine Kontrollgruppe erhielt weiterhin die zugelassenen Modulatoren. Wer in welche Gruppe kam, wurde zufällig bestimmt. Es durften Patienten ab 12 Jahre teilnehmen. 

Nach acht Wochen Trikafta-Behandlung hatte sich die Lungenfunktion im Vergleich zur Kontrollgruppe signifikant um 3,5% in der FEV1 verbessert und der Schweißtestwert war im Mittel um 23,1 mmol/l Chlorid gesunken. Damit konnte mit der Dreifachkombination auch bei Patienten, für die bereits CFTR-Modulatoren zugelassen sind, zusätzlich zu den bisherigen Modulatoren eine nochmalige Verbesserung mit dem neuen Medikament nachgewiesen werden. Die Nebenwirkungen entsprachen nach Angaben des Herstellers denen in früheren Studien mit der Dreifachkombination. Ein Patient in der Trikafta-Gruppe hat die Studie vorzeitig abgebrochen. Insgesamt nahmen 132 Patienten in der Trikafta-Gruppe und 126 in der Kontrollgruppe an der internationalen Studie (445-104) teil. Auch deutsche Zentren aus dem Studiennetzwerk CF-CTN waren beteiligt. 

Zulassungserweiterung für Patienten mit F508del und Gating-/Restfunktionsmutationen?

Damit wurden alle Endpunkte der Studie erreicht – die Studie wurde erfolgreich abgeschlossen. Vertex kündigte an, die Daten bei der europäischen Arzneimittelbehörde EMA einzureichen, sobald die initiale Zulassung für Kaftrio in Europa erfolgt ist. Bereits im Juni hatte der EMA-Ausschuss für Humanarzneimittel Kaftrio für die Zulassung empfohlen, so dass die Zulassung von Kaftrio in Europa unmittelbar bevorsteht (wir berichteten, s.unten). Durch die neue Studie steigt die Wahrscheinlichkeit, dass die Zulassung von Kaftrio später auch um Patienten mit F508del und einer Gating- oder Restfunktionsmutation erweitert wird. 

Quellen und weitere Informationen


Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (jbend(at)muko.info)

In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen von Arzneimitteln besprochen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem/ihrer Arzt/Ärztin die für sie individuell richtige Therapie besprechen.


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