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Faktencheck nach „positive opinion“ für Kaftrio

Nach der „positive opinion“ für das neue Medikament Kaftrio durch den EMA-Ausschuss für Humanarzneimittel in der letzten Woche sind viele Fragen offen. Der Mukoviszidose e.V. steht in engem Informationsaustausch mit dem Kaftrio-Hersteller Vertex. Wir möchten im Folgenden einige neue Informationen geben, aber auch verdeutlichen, was derzeit noch unbekannt ist.
Eine Frau nimmt Tabletten ein. Quelle: Pexels

Für welche Patienten wird Kaftrio voraussichtlich zugelassen? 

Die Arzneimittelbehörde EMA hat sich für eine ungewöhnliche Variante der Zulassung entschieden. Es handelt sich weder nur um die Mutationen aus den Studien noch um diejenigen aus dem Zulassungsantrag, sondern um eine größere Anzahl an Mutationen. Wir stehen mit Vertex in Kontakt und werden, sobald wir mehr wissen, darüber informieren. Spätestens ca. zwei Wochen nach der offiziellen Zulassung wird die Fachinformation durch die europäische Arzneimittelbehörde EMA veröffentlicht. Diese enthält auch die genaue Beschreibung der Patienten, für die das Medikament zugelassen wird.  

Was man jetzt schon weiß: Generell wird Kaftrio voraussichtlich für CF-Patienten, die zwölf Jahre und älter sind, zugelassen werden. Zusätzlich müssen sie die folgenden Bedingungen erfüllen:

  • Sie müssen entweder zwei F508del-Mutationen (homozygote F508del-Patienten)
  • oder eine F508del-Mutation in Kombination mit einer so genannten Minimalfunktionsmutation haben. 

Die Liste der Minimalfunktionsmutationen ist derzeit noch nicht veröffentlicht. Niemand kennt sie – auch nicht die CF-Ärzte in den Ambulanzen.  

Was ist eine Minimalfunktionsmutation (MF)?

Es handelt sich um eine „künstliche“ Gruppe an Mutationen. Diese hat nichts mit den Mutationsklassen zu tun. Es sind Mutationen aus verschiedenen Mutationsklassen enthalten. Wichtig ist die Abgrenzung zu Gating-Mutationen (z.B. G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R, R117H) und Restfunktionsmutationen (z.B. P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G und 3849+10kbC→T), d.h. Gating- und Restfunktionsmutationen sind keine MF-Mutationen. 

Wird Kaftrio auch für Patienten mit Gating- und Restfunktionsmutationen verfügbar sein?

Die aktuelle Zulassung wird diese Patientengruppen voraussichtlich nicht umfassen. Allerdings laufen bereits klinische Studien in diesem Bereich, so dass mit schrittweisen Indikationserweiterungen von Kaftrio in den nächsten Jahren gerechnet werden kann. Eine Indikationserweiterung ist die Ergänzung der Gruppe an Patienten, für die ein Medikament zugelassen ist. Auch für Kinder wird es voraussichtlich in den nächsten Jahren solche Indikationserweiterungen geben. 

Wann wird Kaftrio zugelassen bzw. ab wann steht es zur Verfügung?

Nach der „positive opinion“ gibt es eine Frist von 67 Tagen. Denn die EU-Kommission muss dieser „positive opinion“ formal noch zustimmen. Bis das Medikament dann wirklich in Deutschland erhältlich sein wird, dauert es weitere ca. zehn Werktage, die für die Logistik benötigt werden. In Deutschland kann Kaftrio danach von CF-Ärzten für die Patienten in der Fachinformation verordnet werden. 

Ab welchem Alter wird Kaftrio zugelassen?

Die „positive opinion“ für Kaftrio gilt für Patienten ab zwölf Jahren und älter. Klinische Studien mit Kindern zwischen sechs und elf Jahren laufen bereits, so dass man davon ausgehen kann, dass bald Zulassungserweiterungen für jüngere Kinder erfolgen werden. 

Können Patienten, die jetzt schon Symkevi, Orkambi oder Kalydeco nehmen, Kaftrio nicht bekommen?

Die Verordnung von Kaftrio hat nichts mit Medikamenten zu tun, die bereits eingenommen werden. Der Arzt entscheidet mit dem Patienten, ob eine Verordnung medizinisch sinnvoll ist. Aber es muss natürlich die Indikation berücksichtigt werden, für die Kaftrio zugelassen ist. Symkevi und Kalydeco sind u.a. für Patienten mit Restfunktions- und Gatingmutationen zugelassen, d.h. diese Patienten wären dann voraussichtlich nicht in der für Kaftrio zugelassenen Gruppe an Patienten. 

Wird Kaftrio von den Krankenkassen erstattet?

In Deutschland kann Kaftrio nach der Zulassung (in der Indikation) verordnet werden und wird auch von den Krankenkassen erstattet. Danach erfolgt eine Nutzenbewertung innerhalb des ersten Jahres nach Zulassung, in der der Gemeinsame Bundesausschuss bewertet, ob das neue Medikament (Kaftrio) besser ist als die alten Medikamente. Fällt dieser Vergleich zugunsten von Kaftrio aus, wird das Medikament voraussichtlich auch nach Ablauf des ersten Jahres von den Krankenkassen erstattet. Wir werden auch dieses Verfahren wieder mit der Patientenvertretung begleiten und darüber informieren. 

Lohnt es sich, jetzt noch ein Compassionate Use Programm zu beantragen?

Da die Frist bis zur Zulassung noch recht lang sein kann, ist es sinnvoll. auch jetzt noch Anträge auf eine Härtefallregelung einzureichen.

Weitere Informationen dazu: 

Internetseite des Mukoviszidose e.V. zu Kaftrio

Internetseite des BfArM

Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Dr. Jutta Bend (jbend(at)muko.info)

In diesem Beitrag werden Wirkungen bzw. Nebenwirkungen von Arzneimitteln besprochen. Diese Informationen werden durch das Mukoviszidose-Institut ohne den Einfluss Dritter nach bestem Wissen und Gewissen bereitgestellt. In keinem Fall ist damit eine Empfehlung für den Gebrauch oder Nichtgebrauch eines Arzneimittels verbunden. Patienten sollten vielmehr mit ihrem/ihrer Arzt/Ärztin die für sie individuell richtige Therapie besprechen.
 


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