Im Vortrag stellte Bend mehrere Projekte vor, die Patientenpräferenzen abgefragt haben. 2016 startete das erste solche Projekt. Damals war Kaftrio noch nicht zugelassen und eine effektive Modulatorentherapie stand den meisten Patienten noch nicht zur Verfügung. Das James Lind Alliance Priority Setting Partnership (JLA) in Zusammenarbeit mit der englischen Patientenorganisation CF Trust und der Universität von Nottingham führte damals eine strukturierte Befragung durch. In einem ersten Fragebogen wurden von Menschen mit Mukoviszidose, aber auch von Behandlern und Wissenschaftlern die Präferenzen bei Forschungsfragen erhoben. Die mehr als 1000 Antworten wurden dann zusammengefasst zu 71, die in einem weiteren Fragebogen priorisiert wurden. Das Ergebnis wurde in einem Workshop diskutiert und eine TopTen Liste erstellt.
Wie gesagt war dies vor der Modulatorentherapie. Ein Update des Projektes wird gerade durchgeführt, aber die Ergebnisse stehen noch nicht zur Verfügung. Diesmal wurde der Fragebogen auch in verschiedene Sprachen übersetzt und noch weiterverbreitet. Der erste Fragebogen hat über 1600 Rückmeldungen ergeben, und die Ergebnisse werden gerade zurückübersetzt und ausgewertet. Auch über 200 Rückmeldungen aus Deutschland sind dabei. Der zweite Fragebogen und die Workshop-Phase stehen noch aus.
2021 – vor dem Start des JLA-Refresh – hat bereits die Europäische Patientenorganisation CFE (Cystic Fibrosis Europe) eine Befragung zu Patientenpräferenzen in der Forschung initiiert. Dabei wurden 39 Patientenorganisationen in Europa befragt. Die Ergebnisse zeigten eine deutliche Verschiebung hin zu Themen rund um die Modulatoren, Alternativen zu Modulatoren und Probleme aufgrund der gestiegenen Lebenserwartung. Eine Auswertung nach Antworten aus ost- und westeuropäischen Ländern zeigte, dass dies noch stärker im Westen der Fall war.
Erfreulicherweise werden bereits Patientenpräferenzen in Forschung umgesetzt. So war 2016 eine wesentliche Rückmeldung die große Therapielast v.a. durch die symptomatische Therapie und der Wunsch nach einer Reduktion. Inzwischen gibt es verschiedene Projekte (CF STORM und SIMPLIFY), die untersuchen, ob man die aufwändigen mukolytischen Therapien (DNAse, hypertone Kochsalzlösung) nach dem Start einer Modulatorentherapie weglassen kann. Auch gibt es verschiedene Registerauswertungen zu priorisierten Themen wie Atemwegsinfektionen oder Begleiterkrankungen.
Um diese guten Ansätze in der Forschung weiter zu fördern, sind CFE und das europäische Studiennetzwerk eine Kooperation eingegangen, um Forschung zu fördern, die für den Patienten wirklich einen Unterschied macht. Der Mukoviszidose e.V. ist mit zwei Mitarbeiterinnen in dieser Kooperation vertreten, und wir werden weiter über die Fortschritte berichten.
Dr. Uta Düesberg (udueesberg(at)muko.info), Dr. Jutta Bend (jbend(at)muko.info) und Dr. Sylvia Hafkemeyer (shafkemeyer(at)muko.info) vom Mukoviszidose Institut haben an der ECFS-Konferenz 2022 teilgenommen und die Informationen an dieser Stelle für Sie zusammengefasst.
