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Neue Modulatoren-Entwicklung startet in den USA

Das neue potentielle Modulator-Medikament SION-638 von Sionna Therapeutics ist gerade von der Laborphase in die klinische Entwicklung gegangen. Mit diesem neuen Ansatz könnte eine Alternative oder Ergänzung für die bisher für die Behandlung der Mukoviszidose zugelassenen Modulatoren wie z.B. Kaftrio (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor) zur Verfügung gestellt werden. SION-638 wird bei der häufigen F508del-Mutation untersucht. Bis zu einer Zulassung würden im besten Fall noch einige Jahre vergehen. Doch zunächst muss sich überhaupt eine Wirksamkeit im Menschen bestätigen.
Eine Menge an Medikamenten. Foto: Pixabay

Wie Sionna Therapeutics in einer Pressemitteilung bekannt gab, wurde in der letzten Woche der erste Mensch mit dem potentiellen neuen Modulator SION-638 behandelt. Die Phase-111Studie wird zunächst mit gesunden Freiwilligen durchgeführt und dient in erster Linie zur Untersuchung der Sicherheit des möglichen neuen Medikamentes. 

Alternativer Modulator zur Normalisierung von Faltung, Reifung und Funktion des CFTR?

Die Bindestelle von SION-638 soll laut Hersteller die sogenannte Nukleotidbindedomäne des CFTR-Kanals, der bei Mukoviszidose defekt ist, sein. Damit dürfte der Wirkmechanismus sich von den bisher auf dem Markt befindlichen CFTR-Modulatoren (Kaftrio, Kalydeco, Orkambi, Symkevi) etwas unterscheiden. Die Entwickler sprechen vom „Potenzial, die Faltung, Reifung und Funktion des CFTR-Proteins zu normalisieren“.

Tatsächliche Wirkung im Menschen muss sich noch zeigen

Bisher gibt es dazu aber lediglich Laboruntersuchungen und die tatsächliche Wirksamkeit im Menschen muss sich erst noch herausstellen. Der neue Modulator soll wie auch die bisherigen Modulatoren vorwiegend bei der häufigen F508del-Mutation eingesetzt werden. Doch auch wenn die bisher auf dem Markt befindlichen Modulatoren eine gute Wirksamkeit besitzen, korrigieren sie die Funktion des bei Mukoviszidose defekten CFTR-Kanals nur auf ca. 45%. Eine weitere Verbesserung durch Kombination mit neuen Wirkstoffen scheint da vielversprechend. Auch, dass bisher lediglich CFTR-Modulatoren einer Pharmafirma verfügbar sind, macht die Entwicklung im Sinne der Konkurrenz interessant. 

Eine Herausforderung: klinische Studien mit alternativen Modulatoren

Es bleibt jedoch abzuwarten, ob das Medikament bis zur Marktreife entwickelt werden kann. Denn es dürfte durchaus eine Herausforderung sein, klinische Studien bei F508del-Mutation durchzuführen. So muss man ausreichend geeignete und teilnahmewillige Patienten für eine Studienteilnahme finden. Außerdem sind die Kosten der aktuellen Modulatoren so hoch, dass das Interesse an hochwertigen Vergleichsstudien, die von einigen Behörden gefordert werden, wohl eher gering sein wird. 

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